Lanzamiento de un ensayo clínico para pacientes adultos con AMN

PIOGLITAZONA EN ADRENOMIELONEUROPATÍA
La pioglitazona es un fármaco conocido para reducir el estrés oxidativo en el cuerpo y para
estimular las funciones mitocondriales normales. Después de seis semanas de tratamiento, las
alteraciones mitocondriales se corrigen en los ratones enfermos. Además, la progresión de los
déficits motores se detuvieron en todos los ratones tratados en dos a cuatro meses después de
la terapia. Durante el estudio, los pacientes deberán tomar una pastilla diaria de pioglitazona
(30 mg / día) durante dos años.
Los objetivos del ensayo son evaluar la eficacia y tolerancia de la pioglitazona en pacientes
AMN durante 2 años. Los pacientes serán ingresados en el hospital durante 2-3 días cada 6
meses. Por eficacia se entiende la posibilidad de que este tratamiento retarde o detenga los
déficits motores en las extremidades inferiores que se producen naturalmente sin tratamiento.
Se evaluará por estudio motor, pruebas biológicas, así como neuroimagen. La tolerancia
significa la ausencia de efectos adversos durante el tratamiento y se evaluará mediante
exámenes clínicos (electrocardiograma y ecocardiograma) y pruebas biológicas (sangre y
análisis de orina).
Estado: Activo; Todavía no recluta pacientes.
Fármaco experimental: Pioglitazona (Actos ®, Takeda Pharmaceutical Company).
Objetivo: Evaluar la eficacia y tolerancia del tratamiento.
Investigadores
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Prf. Patrick Aubourg, Bicetre Hospital Paris Sud, Le Kremlin-Bicetre, Francia.
Dra. Céline Bellesme, Bicetre Hospital Paris Sud, Le Kremlin-Bicetre, Francia.
Dra. Aurora Pujol, IDIBELL, L’Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España.
Fecha de inicio: Septiembre 2013.
Localización: Departamento de Neurología, Hospital Bicetre Paris Sud, Le Kremlin-Bicetre,
Francia
Financiador: ELA
Pacientes: 30 pacientes de ambos sexos con AMN
Tratamiento: Todos los pacientes recibirán 30 mg de pioglitazona por vía oral una vez al día
durante 2 años.
Medida de resultado primaria: test de 6 minutos caminando
Medidas de resultado secundarias:
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Evaluación de la function motora: Timed Up and Go test, Spastic Paraplegia Rating
Scale, dynamometer test.
• Calidad de vida.
• Neuroimagen: anormalidades en el cerebro, tensor de difusión (DTI), espectroscopia
por resonancia magnética.
• Medidas biológicas: marcadores de estrés oxidativo en las células de sangre
periférica y plasma.
Criterios de inclusión:
• Hombres y mujeres.
• Edad entre 18 y 65 años, ambos inclusive.
• Signos clínicos de AMN en las extremidades inferiores y dificultades en la marcha.
• Capacidad para realizar una prueba de 6 minutos a pie con un bastón simple (o sin
él).
• Las funciones cardíacas y hepáticas normales.
• Sin células anormales en la orina.
• Sustitución de esteroides adecuado en caso de insuficiencia adrenal.
Criterios de exclusión
•AMN avanzado con incapacidad para realizar los test motores.
• Sin signos de ALD cerebral.
• Las pruebas de sangre anormales.
• Pacientes diabéticos.
• Fumadores o ex fumadores (de un paquete / día o más, al menos 20 años).
• Imposibilidad de realizar la RM durante el estudio.
• Las mujeres con antecedentes de osteoporosis.
• Pacientes que recibieron pioglitazona, otra glitazona, vitamina E, ácido lipoico o Nacetil cisteína durante los últimos 6 meses.
• Tratamiento concomitante citocromo P450 CYP 2C8 inhibidores o inductores.
• Intolerancia hereditaria y hipersensibilidada a la galactosa.
• Cualquier otra condición médica significativa