dificultades del desarrollo clínico de los medicamentos

Jornadas de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos
Mesa: INVESTIGACIÓN CLÍNICA EN MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
DIFICULTADES DEL DESARROLLO CLÍNICO DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN
ESPAÑA
Juan FerreroBolonio
Presidente de AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y
Ultrahuérfanos
Las compañías que actualmente están invirtiendo en I+D para medicamentos huérfanos y ultra
huérfanos, suelen ser en su mayoría, relativamente pequeñas hablando en términos de
infraestructura, e invierten alrededor de un 30% de su beneficio neto en I+D. Estas empresas,
en su mayoría biotecnológicas, tienen un impacto macroeconómico importante en nuestro
país (suponen alrededor del 1,2% del PIB) y ofertan empleos de alto valor y cualificación.
En el año 2000, la EMA redactó el reglamento 141/2000 con el objetivo de establecer un
procedimiento para la designación de medicamentos huérfanos y para ofrecer incentivos para
la investigación, desarrollo y comercialización de los mismos.
A fecha de Abril de 2013, se han realizado un total de 1.630 solicitudes para medicamentos
huérfanos, de las cuales 1.104 han obtenido la designación de medicamento huérfano, y
únicamente 78 han conseguido la aprobación por parte de la EMA para su comercialización. De
estos 78, 12 han sido aprobados para el tratamiento de enfermedades ultra huérfanas
(medicamentos ultra huérfanos). Los medicamentos ultra huérfanos son aquellos
medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades ultra raras, entendiendo como tal,
aquellas que tienen una prevalencia de un paciente cada 50.000 personas.
Al igual que el resto de medicamentos, a los medicamentos huérfanos se les exige los mismos
criterios de calidad y seguridad, por ello requieren de la realización de ensayos clínicos. Tal y
como ocurre con los otros medicamentos, únicamente una de cada 100.000 moléculas
investigadas consigue llegar al mercado. Este hecho tiene dos grandes inconvenientes: el
tiempo (se necesitan de 12-13 años desde la síntesis del fármaco potencial hasta su
comercialización) y el coste (la media de coste precomercialización de un nuevo medicamento
es de 1.200-15.000 millones de euros). El riesgo y el coste del desarrollo de un nuevo
medicamento destinado al tratamiento de enfermedades raras, va a ser mayor debido a que
no existe conocimiento previo ni una muestra grande para el desarrollo clínico.
Sin embargo, los medicamentos huérfanos sí se diferencian del resto de fármacos en las
dificultades que hay a la hora de la realización de los ensayos clínicos. Podemos destacar:
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La gran complejidad etiológica, diagnóstica y evolutiva de las enfermedades raras,
además de gran heterogeneidad clínica y genética.
La baja prevalencia lo que hace que el número de pacientes disponibles para los
ensayos clínicos sea menor. Esto obliga a que el laboratorio se comprometa a
prolongar la investigación una vez autorizada la comercialización del medicamento, ya
que en muchas ocasiones se concede dicha autorización bajo circunstancias especiales.
Esta investigación implica el seguimiento continuado, controlado y documentado a lo
largo de la vida del producto, es decir, a realizar un registro de pacientes. Sobre todo
se estudian reacciones adversas y la posible aplicación de estos fármacos a otros
grupos poblacionales, como por ejemplo a pacientes pediátricos. Actualmente,
también se exige, por parte de las autoridades financiadoras de los fármacos, estudios
de coste-efectividad de los nuevos tratamientos.
La dificultad de estratificación dada la diferencia de edades y situaciones clínicas.
La escasez de expertos clínicos y centros de referencia.
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Jornadas de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras
En el año 2009 se difundió en España la estrategia en enfermedades raras del SNS en la cual,
en uno de los objetivos exponía la necesidad de nombrar centros de referencia para este tipo
de enfermedades (CSUR). Cuatro años después, aún queda una gran cantidad de patologías
para las cuales no se ha designado todavía centro de referencia. Esto supone un gran problema
para el tratamiento de los pacientes, ya que no son atendidos en centros especializados tal y
como requeriría este tipo de enfermedades.
Otro punto de mejora sobre el que hay que incidir es en los programas de diagnóstico precoz
de las enfermedades raras. Actualmente, como norma general, los pacientes son
diagnosticados tardíamente y con una evolución avanzada de la enfermedad, empeorando el
pronóstico de los mismos. Además existe una gran diferencia en los programas de cribado en
las comunidades autónomas, oscilando entre cribados de 32 enfermedades rarasneonatales en
Extremadura y sólo 2 en Asturias.
Actualmente, el I+D en España para el desarrollo de medicamentos huérfanos supone un bajo
atractivo ya que no existe ninguna protección legal añadida ni prioridad en la fijación de precio
y reembolso. Además, hay reevaluaciones constantes del coste/efectividad de los fármacos
por las diferentes comunidades autónomas, y los tratamientos están sometidos a revisiones en
el inicio, uso y seguimiento por comités de expertos. Todo ello conlleva una inequidad en el
acceso a los medicamentos huérfanos, violando por tanto, el primer objetivo de la estrategia
en enfermedades raras del SNS del 2009 (garantizar accesibilidad en tiempo y forma de los
medicamentos huérfanos necesarios para el tratamiento de las enfermedades raras en todo el
territorio nacional).
Con el fin de combatir todas estas dificultades nació AELMHU (Asociación Española de
Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos).Se trata de una cooperación de
empresas farmacéuticas expertas en enfermedades raras, cuyo objetivo es invertir recursos y
desarrollar nuevos tratamientos en el ámbito de las enfermedades raras y ultra raras.
Esta cooperación de empresas trata de que exista un reconocimiento del valor terapéutico y
social de los medicamentos huérfanos y ultra huérfanos. Además, busca asegurar el acceso
rápido y equitativo de los pacientes al diagnóstico precoz y posteriormente al tratamiento con
medicamentos huérfanos, asegurando la financiación de los tratamientos, agilizando el
proceso de fijación de precio y reembolso y tratando de conseguir un presupuesto centralizado
para la financiación de los medicamentos huérfanos. Por otra parte, también coordina
acciones entre instituciones sociales, administraciones sanitarias, comunidades médicas y
científicas, representantes políticos y sociedad en general,cooperando para fomentar la
concienciación de la problemática específica de estas patologías.
AELMHU trabaja para conseguir una dotación de fondos para la financiación de un plan
estratégico de enfermedades raras, concienciar sobre la necesidad de crear centros de
referencia, que exista una equidad en el diagnóstico y en el acceso al tratamiento en las
diferentes comunidades autónomas, un presupuesto centralizado para medicamentos
huérfanos y ultrahuérfanos y que únicamente exista una agencia evaluadora de los fármacos,
de tal forma que se asegure una mejora en la calidad y esperanza de vida a las personas
afectadas por enfermedades raras o ultra raras.
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