EBMT Practical Guides for Nurses Paroxysmal Nocturnal Haemaglobinuria (PNH) ES

H N
Guía práctica para el personal de
enfermería y profesionales sanitarios afines
Conocer la HPN
El Nurses Group of the European Society for
Blood and Marrow Transplantation (EBMT
NG) quiere expresar su agradecimiento a las
siguientes personas por la revisión crítica de
este folleto y las aportaciones realizadas:
— Paola Arnaboldi, Italia
— Louise Arnold, Reino Unido
— Aleksandra Babic, Italia
— Britta Höchsmann, Alemania
— Joanna Large, Reino Unido
— Sarah Liptrott, Italia
— Siglinde Schmid, Alemania
Los colaboradores quieren hacer extensivo su
agradecimiento a Lars Ritzal (Alemania), por
su valiosa aportación a este folleto desde la
perspectiva de un paciente con HPN.
El objetivo de este folleto es ofrecer una perspectiva
general de las causas, los signos y síntomas, el diagnóstico
y el tratamiento de los pacientes con hemoglobinuria
paroxística nocturna (HPN). Se habla del papel esencial del
personal de enfermería en el cuidado de los pacientes con
HPN y se abordan temas relacionados con el lado práctico
de los cuidados de enfermería.
Nota introductoria
Los términos subrayados se definen en el Glosario
que se incluye al final del folleto.
Índice
Acerca de la sangre
Páginas 7-8
¿Qué es la HPN?
Páginas 9-12
Signos y síntomas
de la HPN
Páginas 13-16
El papel esencial del personal
de enfermería en el cuidado
del paciente con HPN
Páginas 27-32
Evaluación y diagnóstico
Lista de recursos
Páginas 17-22
Página 33
Opciones de control y
tratamiento de la HPN
Glosario
Páginas 23-24
Consejos generales para
pacientes con HPN y
cuidadores
Páginas 25-26
Páginas 35-36
Acerca
de la
sangre
7
La sangre circula constantemente por todo el cuerpo
gracias a la acción de bombeo del corazón, suministrando
nutrientes a las células y eliminando materiales de desecho.
Aproximadamente el 50 % de la sangre es plasma y el
50 % restante está formado por células1.
Apartado 1:
Acerca de la sangre
Las células sanguíneas se producen en la médula ósea
y se dividen en tres tipos: glóbulos rojos, glóbulos blancos
y plaquetas1.
Apartado 1:
Acerca de la sangre
Los glóbulos rojos
(eritrocitos) hacen circular oxígeno por
el cuerpo. Contienen hemoglobina,
también conocida como Hb, que es
la que les da su color rojo
Los glóbulos blancos
(leucocitos) desempeñan un papel
importante en las respuestas
inflamatorias e inmunitarias
8
Las plaquetas
(trombocitos)
intervienen en las fases iniciales de la
trombosis y detienen la hemorragia
Los trastornos de la sangre pueden producir procesos
patológicos y enfermedades potencialmente mortales.
Uno de estos trastornos es la hemoglobinuria
paroxística nocturna (HPN).
¿Qué es
la HPN?
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad crónica
rara que puede tener manifestaciones agudas. Es un trastorno de la sangre
en el que la activación crónica y descontrolada del sistema del
complemento frente a glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas ocasiona
un riesgo enormemente elevado de trombosis que, de no tratarse,
incrementa de forma significativa la morbimortalidad.1-3 Este aumento del
riesgo trombótico se debe en parte a la hemólisis de los glóbulos rojos
y a los efectos tóxicos de la hemoglobina libre en la circulación.3
Apartado 2:
¿Qué es la HPN?
9
La HPN es una rara enfermedad hemolítica
de la sangre. La ausencia del escudo protector
de las proteínas en la superficie de las células
sanguíneas las hace vulnerables a su
destrucción por una parte del sistema
inmunitario llamado el sistema del
complemento. El sistema del complemento
puede destruir los glóbulos rojos, lo que
da lugar a una pérdida aguda o crónica
de hemoglobina.3-5 Este proceso hemolítico
se asocia a un gran aumento del riesgo
trombótico, que puede ser potencialmente
mortal.3,4
Se conocen bien algunas causas de la HPN,
pero otras aún se están investigando. La HPN
se produce con frecuencia en el contexto de
síndromes de insuficiencia medular (IM), como
anemia aplásica (AA) y síndrome
mielodisplásico (SMD). No obstante, no siempre
es así y los pacientes pueden tener solo HPN,
también conocida como «HPN clásica».6
Apartado 2:
¿Qué es la HPN?
Fisiopatología de la HPN
El sistema del complemento es una parte del
sistema inmunitario del cuerpo que consiste en
un grupo de aproximadamente 25 proteínas
que actúan juntas para ayudar a los
anticuerpos a destruir bacterias, virus y células
anómalas7. En líneas de células sanguíneas
normales, la acción del sistema del
complemento está controlada por proteínas
reguladoras del sistema del complemento
fijadas en las superficies de las células por
un anclaje glucolipídico denominado
glucosilfosfatidilinositol (GPI).1,3,8
El GPI es producido por la enzima PIG-A. Los
pacientes con HPN tienen una mutación en el
gen de la enzima PIG-A. Esto provoca que los
glóbulos rojos afectados tengan una deficiencia
en el anclaje al GPI que ocasiona la deficiencia
de dos proteínas reguladoras esenciales del
sistema del complemento, CD55 y CD59.9 En
ausencia de estas proteínas reguladoras, el
sistema del complemento se activa y forma
un complejo de ataque a la membrana. Este
complejo inicia el proceso destructivo de la
hemólisis y activa otros componentes de la
sangre como leucocitos y plaquetas, dando
lugar a un aumento del riesgo de trombosis.4,5,10
Es importante señalar que la producción del
sistema del complemento aumenta durante
episodios infecciosos, lo que puede empeorar
los síntomas de la HPN y ocasionar un cuadro
clínico más agudo.3
En algunos pacientes con HPN, la médula ósea,
que es la responsable de producir células
sanguíneas sanas, no funciona adecuadamente.
Actualmente, se sabe poco de las causas de
la IM subyacente a la HPN.6
Hemólisis
Hemoglobina
libre
10
Reducción de óxido nítrico
Activación
crónica e
incontrolada del
complemento4,9,11-13
Activación leucocitaria
Trombosis
Activación/agregación
plaquetaria
Tipos de célula afectada por HPN
Las células sanguíneas de las personas con HPN se dividen en tres tipos:14
Célula progenitora normal (tipo I)
Las células l de HPN (también conocidas
como células de tipo I) son células
sanguíneas normales que tienen anclajes
al GPI en su superficie con proteínas
reguladoras (CD55 y CD59) del sistema
del complemento acopladas.
Apartado 2:
¿Qué es la HPN?
11
Célula progenitora afectada por HPN (tipo II)
Las células II de HPN (también conocidas como
células de tipo II) carecen de algunos anclajes al
GPI en su superficie y, por tanto, tienen una
deficiencia de las proteínas reguladoras CD55
y CD59 del sistema del complemento. Esto hace
que los glóbulos rojos afectados sean más
propensos a su destrucción por el sistema del
complemento, lo que se traduce en la activación
de los leucocitos y plaquetas afectados por el
sistema del complemento.
Célula progenitora afectada por HPN (tipo III)
Las células III de HPN (también conocidas
como células de tipo III) no tienen anclajes
al GPI y, por tanto, tampoco las proteínas
reguladoras CD55 y CD59 del sistema del
complemento en su superficie. Los glóbulos rojos
afectados son más sensibles a su destrucción
por el sistema del complemento, mientras que los
leucocitos y plaquetas afectados son activados
por el sistema del complemento.
Apartado 2:
¿Qué es la HPN?
¿Qué son las células del clon
HPN y qué significa tamaño
del clon HPN?
Las células sanguíneas que se ven afectadas
por la HPN, p. ej., las células II de HPN y las
células III de HPN, se conocen como células del
clon HPN. Estas células carecen de anclajes al
GPI y, por tanto, de las proteínas reguladoras
protectoras (CD55 y CD59) del sistema del
complemento en su superficie.15
¿A quién afecta la HPN?
La HPN es una enfermedad genética adquirida
(no un trastorno hereditario) muy rara. Los datos
más fiables sobre la incidencia y prevalencia de
la HPN proceden de un trabajo realizado en
Yorkshire, Inglaterra. En dicho estudio, la
prevalencia de pacientes con células del clon
HPN de cualquier tamaño es de 15,9 por millón
y la incidencia es de 1,3 por millón de la
población total.16 La HPN no se puede transmitir
de padres a hijos.7 La HPN afecta por igual
a hombres y mujeres y, aunque se produce en
cualquier grupo de edad (también en niños),
se diagnostica principalmente entre los 30 y los
35 años. La HPN se asocia a diversos signos
y síntomas que puede parecer que no están
relacionados entre sí o que son comunes a
los de otras enfermedades, por lo que no es
extraño que pasen meses o años antes de
establecer el diagnóstico correcto.17
El tamaño del clon HPN se refiere al
porcentaje de células afectadas por HPN
frente a células normales en la población
total de células. Por ejemplo, un paciente
que tiene proteínas reguladoras del sistema
del complemento en el 40 % de sus células y
ninguna proteína reguladora del sistema del
¿Cuál es el pronóstico de los
complemento en el 60 % restante de sus
pacientes con HPN?
células, tiene un tamaño del clon HPN
del 60 %.
La hemólisis y el elevado riesgo de trombosis
El tamaño del clon HPN puede ser muy
variable; algunos pacientes tienen muy pocas
células del clon HPN y en otros, casi todas son
células del clon HPN. Además, el tamaño del
clon HPN puede cambiar con el tiempo y
deberá comprobarse periódicamente porque
puede ayudar a entender la enfermedad.15
La cifra de granulocitos es el resultado más
fiable debido a la vida más prolongada de
la célula y a que los glóbulos rojos pueden
ser transfundidos.15
(asociada a la hemólisis y a la activación de
plaquetas y leucocitos) son los mecanismos
básicos subyacentes a las enfermedades y
a la mortalidad asociadas con la HPN.3,9,18
Sin embargo, gracias a los nuevos avances
médicos, los pacientes con HPN ahora pueden
sobrevivir durante décadas, con una esperanza
de vida normal y con solo síntomas menores.19,20
12
Signos y síntomas
de la HPN
La HPN es una enfermedad muy grave que puede
causar muchos problemas de salud y tener consecuencias
potencialmente mortales, tales como trombosis;1 sin
embargo, con frecuencia pasan años antes de que se
diagnostique porque se manifiesta de forma diferente en
cada paciente, con diversos síntomas a menudo asociados
a otras enfermedades.2
Apartado 3:
Signos y síntomas de la HPN
13
Aunque existen algunos síntomas de la HPN que
los pacientes pueden ver o notar con facilidad,
como dolor abdominal, cansancio u orina oscura,
también existen otros signos que pueden pasar
inadvertidos. Estos signos y síntomas se pueden
relacionar con la hemólisis y el elevado riesgo de
trombosis observado en pacientes con HPN.3 Es
fundamental una detección precoz del trastorno
para que los pacientes puedan tener todas
las oportunidades de mejorar sus resultados.1
Apartado 3:
Signos y síntomas de la HPN
41 %
Disfagia
47 %
Hipertensión
pulmonar
66 %
Disnea
64 %
Nefropatía
crónica (NC)
57 %
Dolor
abdominal
26 %
Hemoglobinuria
14
47 %
Disfunción
eréctil
88 %
Anemia
96 %
Cansancio, deterioro
de la calidad
de vida
40 %
Trombosis
Frecuencia de diversos signos y síntomas de la HPN
en su cuadro clínico inicial. Adaptado de Dacie, 1972;4
Hillmen, 1995;5 Hillmen, 2010;6 Hill, 2010;7 Meyers, 2007;8
Nishimura, 2004.9
Trombosis
Trombosis es el término utilizado para describir
la coagulación de la sangre y normalmente
se produce cuando los vasos se dañan por un
traumatismo con el fin de detener la pérdida de
sangre y empezar el proceso de reparación.10
Se puede producir una trombosis anómala en
venas y arterias, con consecuencias mortales
para el paciente. En las venas, la trombosis
anómala se produce con mayor frecuencia en
las venas profundas de las piernas y la pelvis
(trombosis venosa profunda o TVP) y también
puede suceder en la HPN. Fragmentos de
trombos formados en las venas profundas de
las piernas y la pelvis pueden desprenderse
y desplazarse por la circulación sanguínea
(tromboembolia) hacia los pulmones (causando
una embolia pulmonar), que puede traducirse en
una morbilidad significativa o en muerte súbita.10
La HPN también puede causar trombosis en
venas no habituales, como las venas hepáticas
que drenan el hígado (síndrome de Budd-Chiari)
y el sinus sagital superior. La tromboembolia es
la principal causa de muerte en personas con
HPN.11
15
La trombosis también se puede producir en las
arterias y su gravedad es máxima cuando se
ven afectadas las arterias del corazón (lo que
causa un ataque al corazón o infarto de
miocardio) y el cerebro (que provoca un ictus).12
Alrededor del 15 % de los episodios trombóticos
(ET) que se producen en la HPN se localizan en
el sistema arterial.13
Hemólisis
La hemólisis es la destrucción de glóbulos rojos.
En la HPN, se produce cuando el sistema del
complemento ataca los glóbulos rojos afectados
por HPN (células II y III del clon HPN) y las
células estallan.14,15 La hemoglobina que se libera
durante la hemólisis causa directamente algunos
de los signos y síntomas que se pueden asociar
a la HPN. Sin embargo, la consecuencia más
importante de la hemólisis crónica es que es uno
de los factores que contribuyen al aumento del
riesgo de ET graves en pacientes con HPN.5,9,15,16
La hemólisis se vigila mejor con la lactatodeshidrogenasa (LDH) que con la hemoglobina
sola y se recomienda realizar esta prueba
siempre que se evalúe la sangre de un paciente
con HPN14,15.
Apartado 3:
Signos y síntomas de la HPN
Anemia
La anemia es un trastorno caracterizado por una
deficiencia en la sangre de glóbulos rojos, de
lahemoglobina o del volumen total. Una de las
características de la HPN es la anemia hemolítica.
Es una anemia que se produce por hemólisis. La
función deficiente de la médula ósea también
puede contribuir a que no se produzca la
cantidad normal de glóbulos rojos y a que no
tengan la capacidad de remplazar las células
perdidas por hemólisis.9 Por tanto, la anemia se
puede producir en diversos grados, que varían
de una persona a otra. La anemia puede afectar
a la cantidad de oxígeno que se libera por todo
el cuerpo. Las personas con anemia pueden
presentar cansancio, disnea de esfuerzo, palidez,
palpitaciones, mareo y desmayos.17
Cansancio
En la hemólisis grave, la destrucción de los
glóbulos rojos provoca una liberación más
rápida de hemoglobina libre y puede causar un
cansancio excesivo. El cansancio es un síntoma
de la anemia, pero en la HPN el cansancio que
presenta una persona puede ser mucho mayor
al que sería de esperar en personas con otros
tipos de anemia y no mejora necesariamente
con transfusiones ni con la mejoría de la
anemia. Este cansancio puede ser debilitante
y las personas con HPN a menudo tienen que
cambiar sus vidas y actividades por su causa.
Los niveles de hemoglobina no siempre reflejan
el nivel de cansancio ni la alteración de la
calidad de vida que presenta una persona con
HPN. A veces, un cansancio excesivo se podría
diagnosticar erróneamente como depresión.18
Hipertensión pulmonar (HTP) y
disnea
Aproximadamente la mitad de las personas con
HPN presenta signos de hipertensión pulmonar
(HTP).7,19 Es un trastorno en el que la presión
sanguínea de las arterias pulmonares es
anormalmente alta. Dado que la HTP afecta a
los pulmones, la falta de aliento y la dificultad
respiratoria (disnea) son síntomas habituales de
este trastorno, que también pueden añadir una
carga adicional al corazón. Además de alterar
la respiración y la calidad de vida, la HTP se
asocia a un riesgo elevado de otros problemas
de salud graves, como ET y, de no tratarse,
puede ser una enfermedad muy grave.19
Hipertensión arterial (HTA)
La hipertensión arterial (que significa presión
arterial alta) es una dolencia en la que la
presión sanguínea de las arterias está elevada.
Algunos pacientes presentan cefaleas, sensación
de mareo, vértigo, acúfenos o alteración de la
visión. Habitualmente, la hipertensión no causa
síntomas al inicio, pero de persistir en el tiempo,
es un factor de riesgo importante de
cardiopatía hipertensiva, arteriopatía coronaria,
ictus, aneurisma aórtico, arteriopatía periférica
y nefropatía crónica.20
Disfunción eréctil
La bilirrubina es el pigmento amarillo liberado
por la descomposición de los glóbulos rojos y
la degradación de la hemoglobina. Unos niveles
elevados de bilirrubina pueden causar una
coloración amarilla de los ojos o de la piel,
conocida como ictericia, que se puede producir
en la HPN como consecuencia de una hemólisis
excesiva.21 La ictericia también puede ir
acompañada de picor en la piel.
Los hombres con HPN pueden presentar
problemas para tener o mantener erecciones. Esto
se produce porque la hemoglobina libre liberada
en la sangre durante la hemólisis se une al óxido
nítrico, reduciendo sus niveles en la circulación
sanguínea. El óxido nítrico es responsable de la
relajación del músculo liso y es necesario para
que un hombre tenga una erección.
Cálculos biliares
Los cálculos son depósitos endurecidos de
componente biliar que se pueden formar en la
vesícula biliar. Se pueden formar cálculos biliares
si existen niveles anormalmente altos de
bilirrubina (un producto derivado de la
descomposición de la hemoglobina) que se
excreta en la bilis. Pueden causar diversos
problemas médicos, tales como colecistitis
(inflamación de la vesícula biliar), cólico biliar
(dolor por obstrucción del colédoco) y, de
forma más grave, pancreatitis (inflamación
del páncreas por bloqueo del colédoco). Los
pacientes con HPN también pueden desarrollar
«arenilla» en la vesícula biliar, que puede
producir síntomas similares a los cálculos. Se
puede recomendar la extirpación de la vesícula
biliar para aliviar los síntomas de los cálculos
y de la «arenilla» biliares.22
Dolor abdominal y dificultad
para deglutir
La hemoglobina libre liberada durante la
hemólisis se puede unir al óxido nítrico. Una
falta de óxido nítrico puede provocar espasmos
en el músculo liso de zonas como el abdomen
y el esófago, lo que puede ocasionar a los
pacientes con HPN un dolor episódico o
persistente en el estómago y la región
abdominal, además de dificultad y dolor al
deglutir (disfagia). Este dolor puede ser leve o
muy intenso y puede requerir tratamiento. Con
frecuencia el dolor es difuso y puede durar
varias horas seguidas. A menudo, la analgesia,
el posicionamiento o la defecación no alivian
el dolor. El dolor también se puede producir
en la zona lumbar y causar cefaleas.23
Disfunción renal y nefropatía
crónica
Una de las complicaciones identificadas de la
HPN es una disminución de la función renal y
un porcentaje significativo de personas con HPN
presenta nefropatía crónica.6 Se piensa que la
hemólisis crónica es una causa primordial de
la fibrosis renal que, a su vez, puede alterar la
función renal y afectar a la capacidad de los
riñones para filtrar los productos de desecho
desde la sangre. Con el tiempo, este proceso
desemboca en insuficiencia renal, una de las
principales causas de muerte en la HPN.6,9,24
Apartado 3:
Signos y síntomas de la HPN
Ictericia
Síndrome de Budd-Chiari
Es un trastorno sumamente raro en el que la
mayoría de pacientes presenta dolor abdominal,
ascitis, distensión y hepatomegalia, en diversos
grados e intensidades. También se puede
observar insuficiencia renal y, ocasionalmente,
ictericia. Sin embargo, algunos pacientes pueden
permanecer asintomáticos y en muchos centros se
realizan periódicamente ecografías de control del
hígado y venas y arterias hepáticas de los
pacientes en busca de trombos no detectados. Se
necesitan pruebas complementarias para obtener
un diagnóstico, como análisis de sangre y estudios
radiológicos (incluidas ecografías, TAC o RMN).
Puede estar indicado realizar una intervención
farmacológica y, en algunos casos quirúrgica,
como una angioplastia o la colocación de una
endoprótesis vascular o una derivación. Estos
procedimientos exigen preparar al paciente física
y psicológicamente. Se debe derivar al paciente
a un equipo especializado en hígado.14,23,25
Aumento de la actividad de la
enfermedad en la HPN
En pacientes con HPN, a medida que aumenta
el nivel de actividad del sistema del complemento
que afecta a las células sanguíneas, aumenta la
actividad de la enfermedad y surge el riesgo de
complicaciones graves. El nivel de actividad de la
enfermedad (y, por tanto, el riesgo) no se puede
prever a partir del grado de anemia ni del
tamaño del clon. Una forma mejor de medir la
actividad de la enfermedad es combinar una
evaluación del grado de hemólisis que se está
produciendo (determinada con el nivel de LDH
en la sangre) con la presencia de uno o más
síntomas de la enfermedad.26,27
La presencia de uno o más de los síntomas
enumerados a continuación, junto con un nivel de
LDH ≥ 1,5 veces el límite superior de la normalidad,
indica una actividad elevada de la enfermedad.28
— Cansancio
— Hemoglobinuria
— Dolor abdominal
— Disnea
— Anemia (hemoglobina < 100 g/l)
— Episodio vascular grave (como trombosis)
— Disfagia
— Disfunción eréctil
16
Evaluación y
diagnóstico
¿En quién se deben realizar
pruebas de detección de HPN?
El diagnóstico precoz es esencial para
mejorar el tratamiento y el pronóstico del
paciente En poblaciones de pacientes de
alto riesgo con trombosis idiopática, hemólisis
e IM, la elevada prevalencia de células del
clon HPN avala que se realice una detección
sistemática de la HPN en los pacientes.1
Apartado 4:
Evaluación y diagnóstico
17
Determinados grupos tienen un riesgo mayor de
tener clones HPN y se deben identificar pronto2-10
Hemólisis
(↑LDH o ↑cifra de reticulocitos o ↓haptoglobina)
Anemia
hemolítica
con prueba de
Coombs negativa
Hemoglobinuria
o
hemosiderinuria
Disfunción
renal
Apartado 4:
Evaluación y diagnóstico
Trombosis
idiopática
Disfunción medular
Anemia
aplásica
Síndrome
mielodisplásico
Con cualquiera de
los siguientes:
Venosa o
arterial
Citopenia
Con cualquiera
de los siguientes:
Con cualquiera
de los siguientes:
Trombosis
Signos de hemólisis
Hipoplásica
AF resistente
al tratamiento
Localizaciones atípicas**
Citopenia resistente
al tratamiento
Sin respuesta
al tratamiento
Cualquier subtipo con
signos de hemólisis
Cualquier subtipo* con
signos de hemólisis
Cualquier citopenia
Sin respuesta a un
anticoagulante
Prueba de detección de la HPN utilizando citometría de flujo de alta sensibilidad† realizada en sangre periférica
Citometría de flujo de alta sensibilidad (HSFC) de
proteínas ligadas al GPI: Recomendaciones de la
International Clinical Cytometry Society (ICCS)
La prueba diagnóstica de referencia para la HPN es
la citometría de flujo de rutina o de alta sensibilidad
(HSFC, high sensitivity flow cytometry) realizada en la
sangre periférica. Las pruebas de citometría de flujo
no son invasivas y cuentan el número de células
afectadas por la HPN (tamaño del clon) en cada
tipo de célula sanguínea.2
Los glóbulos rojos afectados por HPN se identifican
analizando el porcentaje de proteínas reguladoras
CD59 ancladas al GPI del sistema del complemento
en la superficie celular. Los glóbulos rojos de tipo II de
HPN tienen una deficiencia parcial de proteína CD59
en su superficie, mientras que las células de tipo III
tienen una deficiencia completa de CD59. Los glóbulos
blancos afectados por HPN (monocitos y granulocitos)
se identifican mediante cuantificación de la presencia
de GPI en la superficie celular utilizando aerolisina
fluorescente (FLAER, Fluorescent Aerolysin), un reactivo
que se fija específicamente al anclaje al GPI o un
marcador ligado al GPI como CD24 o CD14.2
No es adecuado considerar solo los glóbulos rojos al
evaluar a pacientes con HPN porque la hemólisis y
los efectos de dilución de las transfusiones pueden
subestimar el tamaño del clon. Los granulocitos con
combinaciones FLAER/CD24 ofrecen la estimación
más precisa del tamaño del clon HPN Un tamaño
del clon bajo en los glóbulos rojos en comparación
con el tamaño del clon en los glóbulos blancos es
indicativo de hemólisis intravascular.3,11
AF = anemia ferropénica. * Anemia, neutropenia, trombocitopenia o pancitopenia. ** Las localizaciones atípicas son las venas hepáticas (síndrome de Budd-Chiari), otras
venas intraabdominales (porta, esplénica o esplácnica), senos cerebrales y venas cutáneas. † Detecta células afectadas por HPN hasta un tamaño del clon del 0,01 %.
18
Citometría de flujo para la detección de la HPN
La citometría de flujo es el método de referencia para detectar la HPN: rápida, exacta y muy fiable2-4,12,13
Preparar la muestra
1
Origen de la muestra
Sangre periférica (no médula ósea)
Volumen de la muestra
1-3 ml
Edad máxima de la muestra Las 48 horas siguientes a su recogida
Conservación de la muestra 4 °C después de 24 horas
Anticoagulante
EDTA, heparina o anticoagulante citrato dextrosa (ACD)
Estirpes celularesLa prueba de determinación de leucocitos refleja de forma
más exacta el tamaño del clon HPN
Solicitar un informe claro
— Fundamental para tomar decisiones clínicas apropiadas
— Cuando se solicite una citometría de flujo para detectar la HPN, pedir:
2
— Terminología clara: «Resultado negativo» frente a «Células HPN negativas»
— T
amaño del clon de cada estirpe estudiada y porcentaje de clones HPN
de tipo II y III
— Nivel de sensibilidad utilizado
19
— Resultados de las pruebas de flujo anteriores con el fin de monitorizar la expansión clonal
Vigilar a los pacientes con HPN
3
— E
l tamaño del clon aumentó en el 40 % (10/25) de los pacientes con un tamaño
del clon entre el 0,11 % y el 10 %
— E
l International PNH Interest Group (IPIG) recomienda un control rutinario
cada 6-12 meses de los pacientes en los que se identifique un clon
Apartado 4:
Evaluación y diagnóstico
— L
as directivas de la International Clinical Cytometry Society, las guías de
consenso y el IPIG recomiendan el seguimiento continuo de los pacientes con
mayor riesgo de HPN
Apartado 4:
Evaluación y diagnóstico
20
Biopsia y aspiración de
médula ósea
En algunos pacientes con HPN se estudiará
la médula ósea para tener un conocimiento
completo del grado de funcionamiento de la
médula ósea porque a menudo se observa
HPN en presencia de un trastorno medular
subyacente, como AA, SMD o mielofibrosis.3 Una
biopsia consiste en obtener una muestra del
tejido sólido de la médula ósea, mientras que la
aspiración es el procedimiento mediante el que
se obtiene una muestra de la parte líquida de
la médula ósea, normalmente del hueso pélvico.
Pruebas analíticas
Aunque los signos y síntomas explican parte de la historia de la HPN del paciente, no siempre
transmiten qué está sucediendo en el cuerpo.
Por eso, los resultados de las pruebas analíticas son importantes para revelar todo el cuadro;
incluso pacientes con niveles bajos de células afectadas por HPN (tamaños del clon pequeños)
pueden presentar problemas de salud graves relacionados con la HPN.14 Además, el tamaño del
clon de un paciente puede cambiar con el tiempo, por lo que es necesario realizar una vigilancia
continuada de los pacientes.2,15
Entre los análisis de sangre que se pueden usar para ayudar en el diagnóstico y el
tratamiento de la HPN se incluyen:*
Prueba
Descripción
Nivel de LDH
La LDH es una enzima que se encuentra en varios tejidos y es abundante en los glóbulos
rojos. Cuando se destruyen glóbulos rojos en la HPN, se libera LDH en la circulación
sanguínea. Por tanto, el nivel de LDH en una persona con HPN puede indicar el grado
de hemólisis que se está produciendo. Un nivel de LDH ≥ 1,5 veces el límite superior de
normalidad (intervalo normal = 105-333 UI/l) indica un nivel elevado de hemólisis.
Cifra de
reticulocitos
Nivel de
hemoglobina
Con frecuencia o en numerosas ocasiones, los pacientes con HPN tienen
un nivel bajo de hemoglobina (< 12,1 g/dl en mujeres y < 13,8 g/dl en hombres).
Niveles de
haptoglobina
La haptoglobina es una proteína que se une a la hemoglobina. Unos niveles
de haptoglobina < 41 mg/dl son indicativos de hemólisis intravascular elevada
en pacientes con HPN.
Pruebas de la
función renal
Dado que la HPN puede causar problemas renales, se deben realizar análisis
de sangre a las personas con HPN para comprobar su función renal. Una
filtración glomerular estimada baja (< 90 ml/min/1,73 m2) y unos niveles elevados
de creatinina sérica (> 1,1 mg/dl en mujeres y > 1,3 mg/dl en hombres) indican
una alteración de la función renal. Ocurre así especialmente durante las crisis
hemolíticas debido al riesgo de insuficiencia renal aguda.
Nivel de
bilirrubina
La bilirrubina es un producto de desecho de la descomposición de los glóbulos
rojos. Los niveles de bilirrubina pueden estar elevados en la HPN por el aumento
de la hemólisis. Los niveles de bilirrubina directa y total que indican una hemólisis
elevada son > 0,3 mg/dl y > 1,9 mg/dl, respectivamente.
Prueba de
ferritina sérica
La ferritina es una proteína que almacena hierro en el interior de las células. En la
HPN, los niveles de ferritina pueden ser superiores a los normales por la destrucción
de glóbulos rojos. En pacientes con HPN hemolítica sin inhibición del complemento
y sin síndromes de insuficiencia medular concurrentes suelen observarse
concentraciones bajas de hierro. Si se produce un cambio a hemólisis extravascular
u otros síndromes de insuficiencia medular, puede haber una sobrecarga de hierro.
Cifra baja
de plaquetas
En la HPN, la activación del sistema del complemento produce una activación
de las plaquetas que, a su vez, conduce a una agregación de las plaquetas
y, posiblemente trombosis16. Por tanto, en pacientes con HPN, los niveles de
plaquetas son inferiores a los normales (< 150 × 109/l).
Nivel de
NT-proBNP
El propéptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP, N-terminal pro-brain
natriuretic peptide) es un marcador de la resistencia vascular pulmonar y de la
función ventricular derecha, ambos indicadores de la HTP. Casi la mitad de los
pacientes con HPN tiene niveles elevados de NT-proBNP17.
Nivel de
dímero-D
Un dímero-D es un fragmento de proteína producido durante la degradación de un
trombo. Los niveles elevados de dímero-D (> 250 ng/ml) son un signo de trombosis.
Folato y vitamina
B12
Medir los niveles de folato y vitamina B12 puede ayudar a diagnosticar la anemia. Unos
niveles de folato < 4,5 nmol/l y de vitamina B12 < 200 pg/ml son indicativos de anemia.
21
Apartado 4:
Evaluación y diagnóstico
Con esta prueba se mide con qué rapidez se liberan a la sangre las células sanguíneas
producidas por la médula ósea (reticulocitos). La cifra de reticulocitos aumenta cuando se
destruyen glóbulos rojos prematuramente, por ejemplo, durante la hemólisis. Un nivel de
reticulocitos > 1,5 % indica hemólisis elevada o disfunción medular adicional.
* Los valores de esta tabla se definieron a través de los límites superior o inferior de la normalidad, evaluados por MedlinePlus, Medscape o la Mayo
Foundation.
No hay ningún signo, síntoma o resultado
analítico que defina la HPN. A veces, los
pacientes se pueden encontrar mejor, pero
los resultados analíticos no muestran ninguna
mejoría, o viceversa. Por eso, es importante
vigilar de forma estrecha los signos y síntomas,
además de los resultados analíticos, y realizar
su seguimiento a lo largo del tiempo.
Apartado 4:
Evaluación y diagnóstico
Vigilancia
Los datos muestran que, en pacientes con HPN
positiva con clones HPN pequeños, la vigilancia
es fundamental porque el tamaño del clon
puede aumentar rápidamente en un
periodo de varios meses.13
Por la naturaleza potencialmente mortal y
progresiva de la HPN, en estos pacientes de
alto riesgo se deben realizar pruebas y una
vigilancia continua con la prueba diagnóstica
de mayor calidad, según las recomendaciones
de las guías internacionales: la citometría de
flujo de alta sensibilidad, realizada en sangre
periférica (no en médula ósea).2,3
Es útil pedir a los pacientes mantengan un registro
de sus síntomas y que lo lleven consigo a las
visitas. Como recurso aparte pueden entregar a los
pacientes un diario y un rastreador de síntomas.
22
Opciones de control
y tratamiento de la
HPN
Existen diversas opciones de control
y tratamiento para ayudar a las
personas a afrontar los síntomas
de la HPN.
Es importante recordar que los síntomas de la
HPN pueden variar de un paciente a otro y un
plan para controlar la HPN puede funcionar en
algunos, pero quizá no en otros. Por eso es tan
importante que cada paciente reciba un plan
de tratamiento adaptado a sus necesidades.
23
Además, debe señalarse que la gravedad de los
síntomas que presenta una persona no siempre
estará relacionada con el tamaño del clon y el
tamaño del clon por sí solo no debe indicar un
tratamiento.1
Apartado 5:
Opciones de control y tratamiento de la HPN
Las siguientes estrategias de control y
tratamiento son las utilizadas con mayor
frecuencia en la HPN:
Inhibidores del complemento
Las transfusiones se recomiendan cuando
existen descensos importantes de la
hemoglobina y el cuerpo no puede generar
suficientes células nuevas para compensar las
perdidas por hemólisis. Se pueden realizar
periódicamente cuando el nivel de hemoglobina
disminuye de forma constante.
Los inhibidores del sistema del complemento,
como eculizumab, son fármacos que se unen
a componentes específicos del sistema del
complemento. Su cometido es suprimir o reducir
la actividad del sistema del complemento. La
inhibición del sistema del complemento se ha
estudiado en ensayos clínicos en adultos, niños
y adolescentes (de 11 a < 18 años de edad) con
HPN.5
Anticoagulantes
La enfermedad tromboembólica es una causa
importante de morbimortalidad en pacientes
con HPN y, por eso, a menudo se prescriben
anticoagulantes. Sin embargo, la
anticoagulación no revierte todo el riesgo
trombótico.2 Además, el uso de anticoagulantes
en pacientes con HPN puede ser arriesgado
porque el mayor riesgo de hemorragia podría
ser un problema en pacientes con HPN e IM,
con una cifra de glóbulos rojos ya baja. Por
tanto, los anticoagulantes solo se pueden usar
en algunos pacientes con HPN que tienen
determinados factores de riesgo.3
Suplementos de vitaminas
y minerales
Pueden administrarse suplementos de vitaminas
y minerales, como hierro, vitamina B12 y ácido
fólico, para ayudar en la formación de
glóbulos rojos4.
Eritropoyetina
Algunas personas con HPN necesitarán
eritropoyetina, que es un factor de crecimiento
que estimula la médula ósea para producir
glóbulos rojos. La eritropoyetina puede reducir
la necesidad de transfusiones de sangre; sin
embargo, en algunos casos, podría empeorar
los síntomas mediante una reagudización de
la hemólisis y el aumento de la producción
de glóbulos rojos con deficiencia de proteínas
reguladoras ancladas al GPI del sistema del
complemento,4 por lo que no siempre resulta
adecuada.
Apartado 5:
Opciones de control y tratamiento de la HPN
Transfusiones de sangre
En todos los pacientes con HPN, el tratamiento
con inhibición del sistema del complemento
mejoró la función general y redujo la aparición
de ET y la hemólisis, disminuyendo la necesidad
de transfusiones de sangre y mejorando la
calidad de vida y la esperanza de vida.5
Eculizumab (Soliris) pertenece a un grupo
de medicamentos llamados anticuerpos
monoclonales; sin embargo, a diferencia de
otros fármacos de esta familia, es «inerte» y las
reacciones al fármaco son raras. Se administra
a intervalos regulares, a menudo cada 15 días,
mediante infusión intravenosa y se debe
administrar de forma indefinida. Es necesario
que los pacientes sean vacunados contra la
meningitis antes de iniciar el tratamiento y
muchos médicos también prescriben antibióticos
de forma profiláctica como protección adicional
frente a la infección bacteriana por
meningococos.5
Trasplante de médula ósea (TMO)
El trasplante de médula ósea alogénico (TMO)
es el único tratamiento conocido que puede
curar la HPN. Comporta la sustitución de las
células progenitoras de la sangre defectuosas
por células nuevas de un donante.
Sin embargo, el TMO se asocia a
morbimortalidad significativa por complicaciones
como fracaso del injerto y enfermedad de injerto
contra huésped. Además, se ha constatado que
en pacientes con HPN con tromboembolia, el
trasplante se asocia a una peor evolución en
comparación con la ausencia de trasplante.6
Con el reciente desarrollo de inhibidores del
sistema del complemento, como eculizumab,
que reduce la hemólisis intravascular y el riesgo
de trombosis, el TMO alogénico podría dejar de
ser la mejor opción para pacientes con HPN
con ET.6
24
Consejos generales para
pacientes con HPN y cuidadores
A los pacientes les puede resultar
difícil vivir con HPN, pero algunos
consejos sobre el estilo de vida
pueden servir para facilitarles el
día a día.
25
Apoyo después del diagnóstico de HPN
Cada persona reacciona de forma diferente a un
diagnóstico de HPN; algunas pueden estar tristes,
nerviosas o enfadadas, mientras que otras pueden sentirse
aliviadas porque por fin tienen un diagnóstico. Esta
diversidad de emociones puede afectar no solo a la
persona diagnosticada con HPN, sino también a sus seres
queridos. Después del diagnóstico de HPN es importante
que todas las personas afectadas se sientan respaldadas
y que tengan a alguien con quien hablar, ya sea un
familiar o amigo, un miembro del equipo sanitario, un
consejero o un psicoterapeuta.
Para consejos sobre cómo hablar de la HPN con
familiares, amigos, cuidadores e hijos, informe a los
pacientes del folleto «Conocer la HPN: folleto y diario
para pacientes».
Adaptar la vida a la HPN
Los signos y síntomas de la HPN son muy variados.
Algunas personas tendrán muy pocos síntomas y se
encontrarán lo bastante bien como para llevar una vida
normal a pesar de tener HPN, mientras que otras pueden
encontrarse muy mal y deberán cambiar su rutina diaria.
En el último caso, es importante que los pacientes
racionalicen sus prioridades y piensen en qué pueden
controlar cada día.
En el folleto, los pacientes pueden encontrar trucos
para hacer más fácil el día a día y consejos sobre
cómo llevar la vida laboral y familiar.
Los pacientes pueden contribuir positivamente
al control de su enfermedad manteniendo
informado al equipo sanitario de cualquier
síntoma de la enfermedad y de los efectos
secundarios del tratamiento que puedan
presentar. Se debe advertir a los pacientes
que anoten esta información en el diario del
paciente que se encuentra al final del folleto
para pacientes.
HPN y embarazo
Se debe aconsejar a las mujeres con HPN que
esperen quedarse embarazadas que hablen
con su equipo especialista en HPN y con un
tocólogo especializado en partos de alto riesgo
antes de la concepción.
En las mujeres con HPN, el embarazo puede ser
arriesgado para la madre y el hijo. Durante el
embarazo, una mujer con HPN tiene un mayor
riesgo de presentar trombosis y desarrollar
preeclampsia, una dolencia peligrosa que provoca
hipertensión y puede poner en peligro a la madre
y al hijo. Los recién nacidos de una madre con
HPN tienen más probabilidades de ser prematuros,
morir en el útero, tener bajo peso al nacer y sufrir
un retraso del crecimiento y el desarrollo.1
A pesar de ello, muchos bebés de madres con HPN
no tienen ninguno de estos problemas, especialmente
si la enfermedad está bien controlada.1
Se recomienda encarecidamente el tratamiento
con eculizumab (Soliris) y anticoagulación
adicional con heparina de bajo peso molecular
durante el embarazo.2
Se debe animar a los pacientes a hablar de
estos temas con el equipo sanitario.
Anticoncepción
Para las personas con HPN, los métodos
anticonceptivos más seguros son los dispositivos
intrauterinos con progesterona o los preservativos
masculinos o femeninos, o la esterilización o
vasectomía. Debe evitarse la píldora anticonceptiva
oral combinada porque puede aumentar el riesgo
de desarrollar un coágulo de sangre. Se debe
animar a los pacientes a hablar de estos temas
con el equipo sanitario.
Apartado 6:
Consejos generales para pacientes con HPN y cuidadores
Controlar los síntomas y los efectos
secundarios del tratamiento
Cirugía
La cirugía puede comportar diversos riesgos a las
personas con HPN. Puede aumentar la actividad
del sistema del complemento, que causa hemólisis.
También puede aumentar el riesgo de trombosis y
puede causar una hemorragia grave en personas
con una cifra baja de plaquetas (que se puede
producir en la HPN).1 Se aconseja a las personas
con HPN que requieren cirugía que hablen con el
médico especialista en HPN para garantizar que
se pueden adoptar medidas especiales, por
ejemplo, anticoagulación o cobertura antibiótica.
Tratamientos complementarios
Algunos pacientes con HPN se pueden beneficiar
de tratamientos complementarios, como
asesoramiento, aromaterapia, masajes, meditación y
técnicas de visualización, para favorecer el bienestar
físico y emocional, ayudar a mejorar la calidad de
vida, reducir el estrés y la ansiedad, mejorar los
patrones de sueño y aliviar algunos síntomas.
HPN y viajes
Los pacientes que deseen viajar deben hablar
primero de ello con el equipo sanitario. Para
contratar un seguro de viaje, los pacientes deben
estar bien informados acerca de su enfermedad y
el tratamiento porque las aseguradoras a menudo
pedirán datos sobre las edades de los viajeros, el
destino del viaje y cualquier enfermedad
preexistente como la HPN.
Al final del folleto para pacientes se encuentra
una lista de páginas web útiles, con información
y consejos adicionales para pacientes con HPN.
26
El papel esencial del personal
de enfermería en el cuidado
del paciente con HPN
El personal de enfermería
desempeña un papel esencial en
la atención de los pacientes con
HPN y sus cuidadores. Como
profesionales sanitarios de primera
línea ofrecen apoyo durante el
proceso de control de la HPN,
desde las exploraciones y el
diagnóstico, hasta el tratamiento
y los cuidados paliativos.
Papel del personal de enfermería
en el cuidado de los pacientes
con HPN
27
El control de los cuidados clínicos de un
paciente con HPN depende en gran medida
de los síntomas/complicaciones que tenga el
paciente y del contexto en el que se prestan
los cuidados de enfermería.
La evaluación por el personal de enfermería de
pacientes con sospecha o diagnóstico de HPN
(en un ámbito hospitalario o cuando un paciente
no se encuentra bien) incluye la vigilancia de:
— Constantes vitales (p. ej., presión arterial,
pulso, frecuencia respiratoria, ritmo
respiratorio, saturaciones de oxígeno).
— Mediciones diarias del peso, especialmente
importante en caso de problemas de
acumulación de líquido como ascitis.
— Anotar la ingesta de líquido y la producción
de orina (registro en una hoja de balance
hídrico); igual que antes, especialmente
importante en caso de problemas por
acumulación de líquido.
— Ingesta de alimentos, que está influida por
la dificultad de deglutir, especialmente por
la mañana.
— Dolor (intensidad y localización) y nivel de
control del dolor.
— Orina, con análisis de la hemoglobinuria
y registro del color.
Apartado 7:
El papel esencial del personal de enfermería en el cuidado del paciente con HPN
— Cansancio (y cambios en la capacidad
de realizar actividades cotidianas).
— Síntomas respiratorios, como disnea o tos.
— Signos de hemorragia.
— Alteraciones en la piel; coloración/edema/
integridad, etc.
— Signos de un ET, como dolor o hinchazón
en la pierna, dolor torácico, falta de aliento,
cefalea, molestias abdominales, etc.
Todas las anomalías se deben notificar
inmediatamente al equipo médico para
garantizar una intervención apropiada
y oportuna.
— Análisis de sangre y orina – En el
apartado 4 se describen las pruebas
analíticas que pueden ser importantes para
el diagnóstico y el tratamiento de la HPN;
con frecuencia es cometido del personal
de enfermería asegurarse de que estas
muestras se recogen a tiempo y según las
normas de la práctica local, con objeto
de facilitar la vigilancia de los pacientes
e informar del color de la orina.
— Disfunción renal: puede ser aguda o
crónica en relación con la HPN. Además de
análisis de sangre para vigilar la bioquímica
y los niveles de urea y creatinina, pruebas
de orina (PCR) y monitorización del equilibrio
hídrico, puede ser necesario realizar un
electrocardiograma (ECG) si existe
hiperpotasemia. En algunos casos, puede ser
necesario seguir una dieta con restricción de
líquidos, reducción de proteínas y restricción
de sal, potasio, fósforo y otros electrólitos.1 Si
el equipo médico lo indica, se debe buscar
el apoyo de un dietista para ayudar al
paciente a planificar la dieta.
— Hipertensión pulmonar: de forma similar,
análisis de sangre para vigilar la bioquímica
y los niveles de urea y creatinina. Los
diuréticos pueden estar indicados, con
vigilancia estricta del balance hídrico.
Cuando se prescriben anticoagulantes, es
necesario vigilar la sangre para garantizar
que el intervalo terapéutico sea el
adecuado. Se puede recomendar la
evaluación de la función cardíaca, además
de iniciar o modificar la medicación.
A veces es necesario administrar
oxigenoterapia y controlar los niveles
de saturación de oxígeno.2
Es importante señalar que la disfunción renal
(aguda o crónica) y la hipertensión pulmonar
justifican el inicio del tratamiento con un
fármaco inhibidor del sistema del
complemento, por ejemplo, eculizumab.3,4
— Infección meningocócica en pacientes
tratados con eculizumab (Soliris) – El
anticuerpo eculizumab (Soliris) inhibe el
sistema del complemento y, por tanto,
aumenta la sensibilidad de un paciente a
sufrir una infección meningocócica (Neisseria
meningitidis). Es un efecto secundario
infrecuente, aunque grave y potencialmente
mortal. Para reducir el riesgo de infección,
se debe vacunar a los pacientes contra el
meningococo al menos dos semanas antes
de iniciar eculizumab.5 Asimismo, en muchos
centros se vacuna el día del tratamiento
para evitar el retraso y reducir el riesgo
trombótico asociado a la vacunación,
además de ofrecer cobertura adicional del
riesgo meningocócico con antibióticos más
potentes, como ciprofloxacino, durante dos
semanas.5 Posteriormente, siguen ofreciendo
antibióticos profilácticos a largo plazo, como
penicilina.
Se debe vigilar a los pacientes para detectar
signos tempranos de infección
meningocócica, como fiebre, cefalea y
rigidez de nuca.5 Otros síntomas también
incluyen náuseas, vómitos, fotofobia,
confusión, escalofríos, dolor, taquipnea,
diarrea y manos/pies fríos. La presencia
de fiebre en estos pacientes siempre
debe levantar sospechas de infección
meningocócica y se debe solicitar una
evaluación médica urgente. Se deben
realizar hemocultivos de urgencia y, en caso
de duda, una punción lumbar. La infección
meningocócica se puede tratar con diversos
antibióticos eficaces.
Se pide a los pacientes que lleven consigo
una tarjeta que les alerte de los signos y
síntomas de meningitis que deben conocer y
llevarla encima en caso de que tengan que
acudir al hospital con sospecha de infección.
El personal de enfermería también tiene
un cometido clave en la prestación y
administración de tratamientos de soporte.
Pueden incluir la administración de
hemoderivados, analgesia, administración
de líquidos y electrólitos y otros tratamientos
farmacológicos de la forma prescrita (es decir,
diuréticos, anticoagulantes, suplementos de
vitaminas y minerales, tratamientos hormonales,
factores de crecimiento de eritrocitos o
granulocitos y tratamiento complementario). El
personal de enfermería debe tener la formación
y los conocimientos adecuados para poder
administrar la medicación prescrita, además
de conocer los posibles efectos del tratamiento
y la necesaria monitorización de los pacientes.
Ofrecer formación, además de terapias de
apoyo y farmacológicas, es una parte
importante de los cuidados de enfermería,
porque garantiza que los pacientes conozcan
las necesidades de su propia atención, del
cumplimiento terapéutico y del seguimiento
después del alta.
Apartado 7:
El papel esencial del personal de enfermería en el cuidado del paciente con HPN
En determinadas situaciones clínicas se podrían necesitar intervenciones de enfermería más
específicas:
28
Formación del paciente
Para ofrecer información y formar a los pacientes, el personal de enfermería
debe estar al día de la información y estrategias de control más recientes
y saber dónde obtener recursos para apoyar a sus pacientes.
Animar a los pacientes a comunicar las
variaciones en su estado
Animar a los pacientes a tener un papel activo
en su cuidado es gratificante e importante para
tener un control satisfactorio de la enfermedad.
La detección precoz de signos y síntomas
puede ayudar al equipo sanitario a ofrecer
un cuidado óptimo y oportuno para evitar
complicaciones más graves.
Se debe animar a los pacientes a informar de:
— Cansancio
—
Dolor o distensión abdominal
— Color de la orina (hemoglobinuria)
29
—
Dificultad para respirar
—
Dolor torácico
—
Dificultad para deglutir
—
Disfunción eréctil
—
Dolor o hinchazón en la pierna
—
Debilidad
— Cefaleas
Apartado 7:
El papel esencial del personal de enfermería en el cuidado del paciente con HPN
—
Dificultad para realizar tareas cotidianas
Notificación de acontecimientos adversos
Debe contactar con las autoridades sanitarias
nacionales en busca de información sobre
cómo notificar los efectos secundarios de los
medicamentos. Las autoridades sanitarias
disponen de diversos métodos para facilitar
la notificación de sospechas de efectos
secundarios y los profesionales sanitarios,
incluido el personal de enfermería, desempeñan
un papel fundamental en la vigilancia del uso
seguro de los medicamentos.
Ayudar a los pacientes a afrontar síntomas
frecuentes relacionados con la HPN y sus
tratamientos
Controlar los síntomas relacionados con la
HPN y los efectos secundarios del tratamiento
puede mejorar la calidad de vida de los
pacientes. El personal de enfermería puede
aportar información y apoyo para aliviar los
síntomas y potenciar el bienestar en este grupo
de pacientes.
Picor e ictericia
El dolor es una experiencia subjetiva; sin
embargo, no se deben subestimar su presencia
ni intensidad porque podría ser indicativo de
una complicación grave. El dolor abdominal
intenso en pacientes con HPN puede ser un
signo de síndrome de Budd-Chiari o de crisis
hemolítica. Se debe formar a los pacientes para
que informen del dolor y soliciten una revisión
por un profesional sanitario. Se pueden
prescribir analgésicos para aliviar el dolor y es
importante vigilar la eficacia del tratamiento.6
Se debe determinar pronto la causa de la
ictericia y puede necesitarse tratamiento urgente
con un bloqueante del complemento
como eculizumab. Se pueden administrar
antihistamínicos a los pacientes que presentan
picor por la ictericia para aliviar los síntomas.
Cansancio
La imposibilidad de llevar a cabo actividades
cotidianas normales por un cansancio extremo
puede ser psicológicamente un reto. Puede ser
útil organizar la rutina diaria para garantizar
que los pacientes utilicen su tiempo para hacer
las cosas que quieren. Entre las sugerencias se
podría incluir la distribución de las tareas
domésticas a lo largo de la semana, en vez de
hacerlo todo en un día, pedir ayuda para la
compra o hacerla por internet, poder hacer
actividades sentados y bañarse en vez de
ducharse si es posible. Animar a los pacientes a
pedir ayuda con las actividades: a menudo los
pacientes no quieren pedirla para no
sobrecargar a los demás, pero ofrecer ayuda
puede ser una experiencia positiva para
familiares o cuidadores.
Animar a los pacientes a comer o beber
líquidos abundantes puede aumentar la energía.
Se debe animar a realizar actividad física para
el bienestar físico y mental. Puede ir desde
ejercicios pasivos suaves, tareas domésticas
sencillas y paseos ligeros hasta actividades más
intensas, como ciclismo o correr. El estrés
también puede contribuir a la sensación de
cansancio, por lo que animar a los pacientes a
tomarse tiempo para relajarse y utilizar técnicas
de relajación puede ayudar en este caso.
El sueño también es importante en el control del
cansancio. La ansiedad, las preocupaciones y
el miedo ante el futuro también pueden afectar
al sueño. Se debe evitar dormir de día y los
pacientes deben seguir patrones de sueño
regulares. También puede ser útil evitar bebidas
que contienen cafeína y alcohol o darse un
baño caliente antes de acostarse. Si conciliar
el sueño es un problema, puede resultar útil
levantarse e ir a otra habitación o relajarse
leyendo o escuchando música.
Sexualidad y función sexual
El cansancio, la ansiedad y las emociones
cambiantes originados por la HPN pueden tener
un efecto en el interés por el sexo. Además, la
HPN puede causar problemas para conseguir
o mantener una erección en los hombres. Es un
tema delicado del que puede ser difícil hablar.
Se debe adoptar una estrategia proactiva, de
forma que los profesionales sanitarios deben
promover conversaciones francas con el equipo
para abordar los problemas que puedan tener
los pacientes. Se debe animar a los pacientes
a hablar abiertamente con su pareja porque
puede ayudar a eliminar la tensión de una
persona sensible si se explica que la falta de
interés por el sexo no significa que se haya
producido un cambio en el nivel de afecto por
esa persona y la intimidad también se puede
expresar al tocarse, cogerse de las manos,
besarse o abrazarse. Debe ser posible derivar
a los pacientes (y a sus parejas) a consejeros
expertos que pueden aportar más ayuda. La
disfunción eréctil se puede tratar de forma
conservadora y se puede solicitar la derivación
pertinente a un médico de cabecera o a un
urólogo.
Apartado 7:
El papel esencial del personal de enfermería en el cuidado del paciente con HPN
Dolor
30
Ofrecer apoyo social:
Vida laboral y familiar
La vida laboral y familiar puede ser todo
un reto incluso encontrándose bien. Intentar
afrontar los síntomas y las emociones derivados
de la HPN puede hacer que aún sea más
difícil para los pacientes. Es importante que las
personas con HPN racionalicen sus prioridades
y piensen en lo que pueden hacer cada día;
planificar su tiempo y ahorrar energía para
lo que sea más importante. El trabajo es
importante para la mayoría de personas y los
pacientes deben hablar con sus jefes de los
retos que les plantea la enfermedad. Es posible
que los pacientes que siguen un tratamiento
tengan que negociar horas para poder recibir
las infusiones.
Apartado 7:
El papel esencial del personal de enfermería en el cuidado del paciente con HPN
31
Los pacientes tienden a presentar diversos
sentimientos después de que les diagnostiquen
HPN. Algunas pueden estar tristes, nerviosas
o preguntarse «¿por qué a mí?», mientras que
otras pueden sentirse aliviadas porque por
fin tienen un diagnóstico. Esta diversidad de
emociones puede afectar no solo a la persona
a la que se ha diagnosticado HPN, sino también
a las personas a su cuidado. Por tanto, el
apoyo puede ser necesario no solo para las
personas con diagnóstico de HPN, sino también
para sus familiares y amigos. Un diagnóstico
de HPN significa una estrecha vigilancia de
la enfermedad y del tratamiento, que puede
repercutir en las actividades cotidianas y llevar
a algunas personas a pensar que han perdido
el control de sus vidas. Además, por el carácter
raro y la naturaleza crónica de la enfermedad,
los pacientes pueden sentirse muy solos para
hacer frente a la vida diaria con HPN. Estar
informado sobre la enfermedad y participar en
la toma de decisiones puede ayudar a potenciar
el sentido de control en una nueva situación.
Las emociones pueden afectar a la salud física
y también al bienestar mental. Es frecuente
que las personas con HPN estén estresadas o
nerviosas por su enfermedad y los tratamientos
que están recibiendo, que pueden provocar
síntomas físicos. A veces puede resultar difícil
identificar la causa de estos síntomas físicos.
Compañeros, familiares y amigos pueden ser
de gran ayuda y apoyo. Hablar abiertamente
de los problemas y preocupaciones permite
a las personas compartir sus sentimientos y,
a menudo, las ayuda a gestionar cuestiones
cotidianas antes de que se les vayan de las
manos. Si es necesario, se debe ofrecer acceso
a apoyo psicológico y asesores a los pacientes
y cuidadores.
Hablar de la HPN a pacientes y cuidadores
Es importante que la persona con HPN y
sus cuidadores entiendan bien cómo puede
afectarles la HPN, a fin de ayudarles a controlar
satisfactoriamente la enfermedad.
Al hablar de la HPN con pacientes y
cuidadores, es importante entender cómo
se sienten; cuáles son sus necesidades y
preocupaciones y qué quieren saber. La
información se debe ofrecer en función de las
necesidades individuales y a menudo se facilita
en varias ocasiones. Un punto de partida útil
sería hablar con el paciente y sus cuidadores
acerca de lo siguiente:
— ¿Qué es la HPN?
— ¿Cuál es la causa subyacente de la HPN?
Apartado 7:
El papel esencial del personal de enfermería en el cuidado del paciente con HPN
Ofrecer apoyo psicológico
y emocional
— ¿Cuáles son los síntomas de la HPN?
— ¿Cómo se diagnostica la HPN?
— ¿Cómo se vigila la HPN /¿qué hay que buscar?
— ¿Cuáles son las opciones de tratamiento
para la HPN y por qué es importante el
cumplimiento del tratamiento a largo plazo?
El folleto «Conocer la HPN: folleto y diario
para pacientes» contiene información
útil acerca de la HPN, además de un
diario para ayudar a los pacientes en
el seguimiento de sus síntomas. Puede
resultarle útil usar este folleto como
punto de partida para hablar de la HPN
con los pacientes y sus seres queridos.
32
Lista de recursos
Tiene a su disposición el folleto titulado «Conocer
la HPN: folleto y diario para pacientes» para
entregárselo a los pacientes. Contiene información
útil sobre la HPN, además de un diario para
ayudarles en el seguimiento de sus síntomas.
Las siguientes páginas web contienen información
y consejos acerca de la HPN y otras enfermedades
raras.
PHN Alliance:
www.pnh-alliance.org.uk
Asociación HPN:
www.hpne.org
ORPHANET:
www.orpha.net
EURORDIS:
www.eurordis.org
33
HEMATOSLIFE:
www.hematoslife.org
AIEPN:
www.aiepn.it
STEM ONLUS:
www.astem.it
ISS:
www.iss.it/cnmr/index.
php?lang=1
PNH National
Service (Reino
Unido):
www.pnhleeds.co.uk
PNH UK:
www.pnhuk.org
Apartado 8:
Lista de recursos
PNH | Aplastische
Anämie e.V.:
http://www.aplastischeanaemie.de/
Stiftung
Lichterzellen:
http://www.lichterzellen.org/
Facebook: PNH
Foundation Group:
https://www.facebook.com/
PNHFoundation?fref=ts
DGHO (en inglés):
https://www.onkopediaguidelines.info/en/
onkopedia/guidelines/
paroxysmal-nocturnalhemoglobinuria-pnh/@@
view/html/index.html
DGHO (en alemán):
https://www.onkopedia.com/
de/onkopedia/guidelines/
paroxysmale-naechtlichehaemoglobinurie-pnh/@@
view/html/index.html
European
Society for Blood
and Marrow
Transplantation
(EBMT):
www.ebmt.org
Apartado 8:
Lista de recursos
34
Glosario
AAnclajes al glucosilfosfatidilinositol
(GPI): Los anclajes al GPI fijan proteínas
en el borde exterior de la membrana
celular.
H
Haptoglobina:
Proteína de la sangre
producida por el hígado.
Hemoglobina: Sustancia en los
glóbulos rojos que transporta oxígeno
en la sangre.
Anemia: Descenso
en la cantidad de
glóbulos rojos o hemoglobina en la
sangre.
Hemoglobinuria: Enfermedad en la
que la hemoglobina, la sustancia en los
glóbulos rojos que transporta oxígeno
en la sangre, se encuentra en
concentraciones anormalmente
elevadas en la orina.
Anemia aplásica (AA): Trastorno en el
que la médula ósea disminuye la
producción o deja de producir células
sanguíneas.
emoglobinuria paroxística nocturna
H
(HPN): Enfermedad en la que los
glóbulos rojos se producen con diversas
cantidades (o ninguna) de proteínas
protectoras. Esto provoca que estallen
(un proceso llamado hemólisis) y puede
dar lugar a problemas graves de salud y
complicaciones potencialmente mortales.
Anemia hemolítica: Un causa de
anemia por la destrucción prematura
de glóbulos rojos.
Anticoagulantes Clase de fármacos
que impiden la coagulación de la
sangre.
C
35
Citometría de flujo: Técnica para
contar y examinar partículas
microscópicas, como células y
cromosomas.
emólisis: La destrucción de glóbulos
H
rojos por el complemento, una parte del
sistema de defensa natural del cuerpo.
La hemólisis es la principal causa de los
signos, síntomas y problemas graves de
salud en la HPN, algunos de los cuales
son potencialmente mortales.
Citopenia: Descenso del número de
glóbulos rojos.
Clones HPN: Células afectadas por
HPN. Los clones HPN carecen de las
proteínas denominadas proteínas de
anclaje al GPI.
D
Disfagia: Dificultad o molestias al
deglutir, como un síntoma de
enfermedad.
Disnea: Dificultad para respirar
E
F
Hemólisis intravascular: La
destrucción de glóbulos rojos en la
circulación, con liberación del
contenido celular en el plasma.
Hemosiderinuria: La presencia de un
pigmento amarillo/marrón
(hemosiderina, que es un producto de
la hemólisis) en la orina.
Episodios trombóticos (ET): Episodio
relacionado con la formación de
coágulos de sangre en lugares que
pueden causar una obstrucción al flujo
de sangre.
I
Insuficiencia medular (IM): Cuando la
Eritrocito: Glóbulo rojo que contiene
hemoglobina y transporta oxígeno a
los tejidos.
L
Filtración glomerular: Medida para
calcular cuánta sangre pasa por los
glomérulos cada minuto.
médula ósea no puede producir
cantidades suficientes de células
sanguíneas para suplir las necesidades
del cuerpo.
Lactato-deshidrogenasa (LDH):
Enzima que se encuentra en los
glóbulos rojos y que se libera durante
la hemólisis. Las pruebas de
determinación de la LDH pueden
ayudar a mostrar cuánta hemólisis
se está produciendo en el paciente.
L
Leucocito: Tipo de glóbulo blanco
que ayuda a proteger al cuerpo frente
a la infección.
S
Síndrome
mielodisplásico (SMD): El
SMD es una enfermedad de la sangre
que se produce como consecuencia
de una producción ineficaz de células
sanguíneas. Las personas con SMD
pueden desarrollar anemia grave y
necesitar transfusiones de sangre. En
algunos casos, la enfermedad puede
empeorar y la persona puede
presentar cifras bajas de células
sanguíneas por insuficiencia medular
progresiva.
M
Mielofibrosis:
Cáncer crónico de
la sangre en el que se forma tejido
cicatricial excesivo en la médula ósea
y altera su capacidad para producir
células sanguíneas normales.
oléculas de membrana celular con
M
antígenos de diferenciación (CD,
Cluster of Differentiation: CD55 y
CD59): moléculas de la membrana
celular que se utilizan para clasificar
células.
Mutación: Un cambio en el material
genético.
N
Niveles de
bilirrubina total y directa:
La bilirrubina se desplaza por el
cuerpo de dos formas. La bilirrubina
que se desplaza libremente por la
sangre se denomina bilirrubina directa,
mientras que la bilirrubina acoplada a
una proteína se denomina bilirrubina
indirecta. El nivel de bilirrubina total
representa la bilirrubina directa e
indirecta.
PPlaquetas/trombocitos:
Son un
componente de la sangre cuya función
es detener la hemorragia al taponar
y cerrar lesiones en vasos sanguíneos.
Prueba de Coombs: Prueba para
la anemia hemolítica autoinmunitaria.
R
Reticulocito: Los reticulocitos son
glóbulos rojos inmaduros producidos en
la médula ósea. Finalmente entran en
la circulación sanguínea y se convierten
en glóbulos rojos maduros.
S
Síndrome de
Budd-Chiari: Un raro
problema que está causado por la
obstrucción trombótica o no
trombótica de las venas hepáticas, que
produce hepatomegalia, ascitis y dolor
abdominal.
Sistema del complemento: Parte del
sistema inmunitario del cuerpo; grupo
de aproximadamente 25 proteínas que
actúan juntas para ayudar a
anticuerpos y fagocitos a destruir
bacterias.
T
amaño del clon (en relación con la
T
HPN): El porcentaje de células
sanguíneas del cuerpo que está
afectado por la HPN. Conocido con
frecuencia como clon grande/pequeño.
Trasplante de médula ósea (TMO): Es
el trasplante de la sustancia del interior
de las cavidades de los huesos
(médula ósea [células progenitoras])
y puede ser autólogo (se utilizan las
propias células progenitoras del
paciente) o alogénico (las células
progenitoras proceden de un donante).
Trombo: Coágulo de sangre.
Trombocitos/plaquetas: Son un
componente de la sangre cuya función
es detener la hemorragia al taponar
y cerrar lesiones en vasos sanguíneos.
Trombosis: La formación o presencia
de un coágulo de sangre en un vaso
sanguíneo. Se forman coágulos de
sangre cuando partes de la sangre
en el cuerpo se aglutinan, bloqueando
potencialmente venas y arterias. Los
coágulos de sangre pueden ser
mortales porque pueden causar
un ataque al corazón, ictus y daño
orgánico, entre otros problemas.
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38
Fecha de actualización: Octubre de 2015
Elaborado por el Nurses Group of the European
Society for Blood and Marrow Transplantation
(EBMT NG), este folleto ha sido posible
gracias a la financiación recibida de Alexion
Pharmaceuticals.