Estado actual de aprobación de tratamientos para DMD

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Estado actual de aprobación de tratamientos para DMD
NUEVOS TRATAMIENTOS PARA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) ? ESTADO ACTUAL DE SU
APROBACION.
Ante la confusión surgida de versiones sobre la inminente comercialización de nuevas drogas de investigación para la Distrofia
Muscular de Duchenne, la Asociación Distrofia Muscular desea dejar en claro cual es el estado de las mismas.
DRISAPERSEN (Salto de Exón 51)
El medicamento o nueva droga denominada ?Drisapersen?, producto de investigación de la compañía Prosensa, actualmente bajo
licencia de la empresa BIOMARIN es mas conocida como la droga capaz de inducir el salto de Exon 51 en la DMD lo que llevaría a
una corrección parcial de la expresión de la proteina Distrofina en las celulas musculares.
Esta droga estaría indicada y podría ofrecer potencialmente algún beneficio terapéutico en aquellos pacientes DMD (no mas del 13%
del total de los DMD) en los que el tipo de mutación genética hace compatible al paciente.
ESTADO ACTUAL
Recientemente la empresa biofarmacéutica BIOMARIN libero dos comunicados de prensa fechadas el 25 y el 29 de Junio de 2105
anunciando que tanto la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) como la FDA (Food and Drug Administration) que son
Agencias u Organismos que regulan la aprobación de fármacos en la Unión Europea (UE) y en los Estados Unidos han aceptado
iniciar el proceso de revisión de la droga Drisapersen.
La empresa BIOMARIN aspira a que dicha droga sea autorizada por ambas agencias para su comercialización en la Unión Europea
y los EEUU.
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Es importante aclarar que para que un medicamento de investigación pueda ser comercializado debe ser autorizado por estas
agencias (EMA en la UE o FDA en los EEUU).
En nuestro país la autorización para la comercialización debe provenir del ANMAT.
El proceso de aprobación en EMA o FDA involucra un primer paso (similar para ambas agencias) en el que se le exige a la empresa
solicitante (en este caso BIOMARIN) presentar toda la documentación y evidencia que le sea solicitada para el análisis cuidadoso y
muy meticuloso de estos datos. Este proceso suele ser complejo e involucra para la empresa una serie de pasos y aportes de todo tipo
de documentación que debe satisfacer todos los requisitos que solicita la Agencia.
Para las llamadas ?enfermedades huérfanas? como DMD existen algunos mecanismos que facilitan la presentación.
Este primer paso es el que se ha cumplido y resta esperar la respuesta / veredicto de ambas Agencias. La EMA anuncio que en la
primera mitad del 2016 daría su respuesta a la solicitud. La FDA anuncio que su veredicto estará en Diciembre del 2015.
Mientras tanto debemos aguardar y este nuevo fármaco sigue solo siendo utilizado en el marco de los protocolos de investigación
médico-científica.
TR
ANSLARNA o ATALUREN]
La droga conocida como PTC 124 , luego Ataluren y ahora Translarna es una molécula diseñada para pacientes con mutaciones
puntuales especificas (a diferencia del Drisapersen) que surgen de los estudios de ADN.
Este tipo de mutaciones (llamadas sin sentido) afecta un porcentaje de aproximadamente 10 a 15% del total de pacientes DMD de
los cuales el 50% calificarían para recibir beneficios de la medicación.
ESTADO ACTUAL
La empresa PTC logro en Julio del año 2014 la aprobación condicional para la comercialización de la droga ?Translarna? también
conocida como ?Ataluren? o ?PTC 124?.
En este caso el periodo de revisión fue superado en forma exitosa y la EMA (no aun la FDA) autorizo de modo condicional (es decir
que el pedido debe ser renovado) su venta comercial en los países de la UE.
ADM se encuentra haciendo las gestiones necesarias para que las personas con DMD con las características genéticas arriba
explicadas puedan acceder a la medicación bajo la modalidad de ?uso compasivo? prevista por nuestra legislación y normativas del
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ANMAT.
Esta modalidad habilita a la importación del fármaco sobre la base de paciente por paciente con la debida orden médica.
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