Base de datos epidemiológicas en la industria farmacéutica. Javier Jiménez (AstraZeneca)

Utilización de bases de datos
clínicos y epidemiológicas desde
el punto de vista de la industria
farmacéutica
Utilización de registros electrónicos de datos clínicos y
epidemiológicos en la investigación biomédica
II Conferencia Anual de las Plataformas Tecnológicas de
Investigación Biomédica
Agenda
ƒ Introducción
ƒ Las necesidades de las autoridades
ƒ La necesidad de demostrar el valor de los
ƒ
ƒ
ƒ
ƒ
medicamentos
Las limitaciones de los ensayos clínicos
El papel de los registros electrónicos
Consideraciones metodológicas
IMI y la utilización de registros electrónicos de
datos clínicos y epidemiológicos
Introducción
ƒ Las condiciones en las que los medicamentos son
utilizados no son necesariamente las condiciones en las
que se ha evaluado su seguridad y eficacia
ƒ Las autoridades responsables de tomar decisiones sobre
cobertura y reembolso están cada vez mas interesadas en
obtener datos sobre los medicamentos en condiciones de
uso en vida real
ƒ Hay un crecimiento continuo del número de registros
electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos
Agenda
ƒ Introducción
ƒ Las necesidades de las autoridades
ƒ La necesidad de demostrar el valor de los
ƒ
ƒ
ƒ
ƒ
medicamentos
Las limitaciones de los ensayos clínicos
El papel de los registros electrónicos
Consideraciones metodológicas
IMI y la utilización de registros electrónicos de
datos clínicos y epidemiológicos
Un entorno complejo
Regulating pharmaceuticals in Europe: Striving for efficiency equity and quality. 2004
Agenda
ƒ Introducción
ƒ Las necesidades de las autoridades
ƒ La necesidad de demostrar el valor de los
ƒ
ƒ
ƒ
ƒ
medicamentos
Las limitaciones de los ensayos clínicos
El papel de los registros electrónicos
Consideraciones metodológicas
IMI y la utilización de registros electrónicos de
datos clínicos y epidemiológicos
Necesidad de demostrar valor
ÖHistoricamente
ÖBeneficio Î Eficacia
ÖCostes Î Seguridad
ÖActualmente
+ Entorno
Regulating pharmaceuticals in Europe: Striving for efficiency equity and quality. 2004
Necesidades
ƒ Necesidad de documentar el valor en condiciones de uso
real
ƒ Clínico (Efectividad)
ƒ Económico (coste-efectividad)
ƒ Otros (Calidad de Vida, Satisfacción del paciente)
ƒ Necesidad de documentar la seguridad en condiciones de
uso real
Nuevo paradigma de Valor
Demostración de Valor es un concepto muy amplio
Resultados
reportados por los
pacientes
Health Economics
Farmacoeconomía
Requerimientos
Evidence
de requirements
evidencia
Medicina Basada
En la evidencia
Síntesis
Meta-análisis
Evidence synthesis
Indirect comparisons
Comparaciones
indirectas
Datos en vida real
Effectiveness
Efectividad
(Comparative)
(comparativa)
Estudios
observacionales
Observational studies
Necesidades
Unmet need
No
cubiertas
Agenda
ƒ Introducción
ƒ Las necesidades de las autoridades
ƒ La necesidad de demostrar el valor de los
ƒ
ƒ
ƒ
ƒ
medicamentos
Las limitaciones de los ensayos clínicos
El papel de los registros electrónicos
Consideraciones metodológicas
IMI y la utilización de registros electrónicos de
datos clínicos y epidemiológicos
Ensayo clínico tradicional
8
ƒ ¿Se necesita el
producto?
Necesidad clínica no
cubierta
ƒ ¿Funciona?
9
8
Eficacia clínica y
seguridad
ƒ ¿Como de bien
funciona ?
Efectividad clínica
8
8
8
8
• ¿Es eficiente?
Coste-efectividad
• ¿nos lo podemos
permitir?
Impacto presupuestario
• ¿Se puede controlar
y monitorizar su
uso?
Población de pacientes
• ¿Se puede seguir sin
financiarlo?
Oportunidad política
Ensayos clínicos vs observacionales
ƒ
ƒ
ƒ
ƒ
Randomización
Enmascaramiento
Análisis crudo
Evaluación de
intervenciones
ƒ Pacientes
seleccionados
ƒ Exposición definida
ƒ Una hipótesis
ƒ Hipótesis etiológicas
ƒ Efectividad
ƒ Exposición asociada con
otros factores
pronósticosÎConfusión
ƒ Exposición difícil de
definir.
ƒ Múltiples exposiciones Î
Múltiples hipótesis.
ƒ Población real
Estudios observacionales
Agenda
ƒ Introducción
ƒ Las necesidades de las autoridades
ƒ La necesidad de demostrar el valor de los
ƒ
ƒ
ƒ
ƒ
medicamentos
Las limitaciones de los ensayos clínicos
El papel de los registros electrónicos
Consideraciones metodológicas
IMI y la utilización de registros electrónicos de
datos clínicos y epidemiológicos
Continuo incremento de la
automatización del cuidado médico
ƒ Información administrativa/reclamaciones
ƒ Consumo de recursos sanitarios (unidades)
ƒ Costes facturados
ƒ Registros Médicos electrónicos
ƒ Diagnósticos
ƒ Intervenciones/prescripciones
ƒ resultados
ƒ Datos aportados por los pacientes
ƒ Información con los proveedores desde casa a través de
Internet.
ƒ Redes para compartir información de salud.
ƒ Permite agregación/análisis
ƒ Seguridad y privacidad
Bases de datos
ƒ Existen algunas bases en Europa que
proporcionan datos de alta calidad para fármaco
epidemiología
GPRD
BIFAP
US Claims databases
Necesidades
ƒ Bases de datos que cubran grandes poblaciones Europeas
ƒ España, UK, Italia, Alemania, Francia…
ƒ Enfermedades raras
ƒ Medicinas personalizadas
ƒ Bases de datos poblacionales
ƒ Mejor representación de la vida real
ƒ Permite evaluar incidencia poblacional basal
ƒ Información en el uso de medicamentos (quien y como)
ƒ Coordinación/Validación y harmonización pan-europea
ƒ Información similar recogida en diferentes bases
ƒ Combinación de estudios en diferentes bases
ƒ Rápido acceso a grandes poblaciones de expuestos
ƒ Mayor aceptación de los resultados
ƒ Establecimiento de estándares para nuevas bases
Necesidades
ƒ Enfoque en Farmacoepidemiología (no solo en Farmacovigilancia)
ƒ Evaluación de beneficio/riesgo, no solo de riesgos
ƒ Conexión con otras bases de datos como bases hospitalarias y
registros de pacientes
ƒ Desarrollo tecnológico para permitir la conexión con otras bases.
ƒ Incluir las variables necesarias para permitir el ajuste por factores de
confusión.
ƒ Abierto al uso de investigadores externos.
ƒ Formación de investigadores especializados.
Agenda
ƒ Introducción
ƒ Las necesidades de las autoridades
ƒ La necesidad de demostrar el valor de los
ƒ
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medicamentos
Las limitaciones de los ensayos clínicos
El papel de los registros electrónicos
Consideraciones metodológicas
IMI y la utilización de registros electrónicos de
datos clínicos y epidemiológicos
http://www.ispor.org/TaskForces/RetrospectiveDBPractices.asp
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ƒ Introducción
ƒ Las necesidades de las autoridades
ƒ La necesidad de demostrar el valor de los
ƒ
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medicamentos
Las limitaciones de los ensayos clínicos
El papel de los registros electrónicos
Consideraciones metodológicas
IMI y la utilización de registros electrónicos de
datos clínicos y epidemiológicos
EHR Data Re-use for Supporting
Medical Research
ƒ
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ƒ
ƒ
ƒ
Project duration: 5 years
IMI KM research proposals involves cross diciplinary
contributions from applicant consortium:
EFPIA budget: € 20 million
E.g: technology, systems, standards, semantic, regulatory
governance, informatic, organisational, legal
3 phases: design phase
service development, &
Improve &
utilisation of services)
support eHealth
through closer
co-ordination
Companies initially
between care
Efpia
considered: AZ, Roche,
providers and
Organisational model(s)
the patient
GSK, Lilly, MSD, Novartis,
companies
For EHR re-use services
Pfizer, Roche,
for medical
research
SanofiAventis
Health
Applicant consortium will
care industry
Enable new services
include a spectrum of
for
&
actors: Health care, EHR
supporting clinical
development,
providers
systems vendors,
pharmacovigilance
& support Discovery
academic, legal,
Supporting
research
Enable KM
regulators, patients
IMI
transfer for for
supporting IMI
saftey &
efficacy projects
projects
Beneficios potenciales
ƒ Improve relevant & cost effective clinical trials (e.g. decrease time to
ƒ
ƒ
ƒ
ƒ
start studies by improved site set-up & patient recruitment, enhance
protocol feasibility, to support clinical trial simulation
Increased operational efficiency in clinical trial management (e.g.
more efficient processes to link between EDC-EHR data reduce
duplication of work load in comparing CRF with patient data, enhance
protocol feasibility
Support pre-clinical research (e.g. enhance link between clinical data
with pre-clinical data modelling to support biomarker development,
disease model validation, lead compound optimisation).
Enhance quality of clinical research, epidemiology and, outcome
research studies, improve health economic models, (e.g. by utilising
larger longitudinal data sets to improve quality and relevance).
Enhance patient safety at EU level (e.g by enhance ADR signal
monitoring, and improving pharmacovigilance capabilities).