view pdf - Minoryx

21 de diciembre del 2012
Nota de prensa Chaperons-4-Neurons
Creación de un consorcio para la investigación en enfermedades raras.
En el consorcio liderado por Minoryx también participan las biotecnológicas Oryzon,
Oryzo
Sagetis y PaloBiofarma, así como grupos de investigación de la Universidad de
Barcelona y la Universidad Autónoma
Aut
de Madrid. El consorcio ha recibido 2.3M€ de
financiación por parte del Ministerio de Economía y Competitividad,
Competitividad, programa
INNPACTO 2012.
El consorcio Chaperons-4-Neurons
eurons investiga un novedoso tipo de fármacos llamados
chaperonas farmacológicas con el objetivo de desarrollar nuevas terapias para dos
do
enfermedades metabólicas raras hoy en día incurables.
Las chaperonas farmacológicas basan su mecanismo de acción en el rescate de la
funcionalidad de proteínas que la han perdido debido a defectos genéticos. Este tipo de
defectos son muy habituales en enfermedades
e
raras metabólicas, por lo que estos fármacos se
presenta como un de las aproximaciones más prometedoras e innovadoras para tratarlas. Este
potencial es especialmente importante en el caso de enfermedades donde hay afectación
neurológica, ya que éstas no responden a las estrategias terapéuticas actuales.
El consorcio parte de las investigaciones de Minoryx, Sagetis, la Universidad Autónoma de
Madrid y la Universidad de Barcelona.
Barcelona El objetivo
bjetivo del consorcio es el de proseguir con estos
resultados hasta
asta la identificación de nuevos fármacos, y para ello cuenta con la colaboración
de Oryzon y PaloBiofarma, que aportan su experiencia en campos como la biología celular, la
genómica, la química médica y el desarrollo de fármacos en general.
Minoryx Therapeutics
Ubicada en el TecnoCampus de Mataró, Minoryx (www.minoryx.com) es una compañía
biotecnológica creada en 2011 que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades raras o
minoritarias, particularmente para aquellas que afectan la población pediátrica. El foco actual
de la compañía son las enfermedades neurometabólicas y el desarrollo de una nueva
generación de fármacos llamados chaperonas farmacológicas a través de una plataforma
propietaria (SEE-Tx; Site-directed Enzyme Enhancement Therapy). Complementariamente,
Minoryx también prosigue proyectos basados en el reposicionamiento de fármacos.
Oryzon Genomics
Oryzon Genomics S.A. (www.oryzon.com) es una empresa creada en el año 2000 que tiene
como objetivo la identificación y explotación de nuevos biomarcadores para el desarrollo de
nuevos ensayos diagnósticos o como dianas farmacológicas en el campo de la oncología y la
neurodegeneración. La empresa ha completado el ciclo de descubrimiento y desarrollo con la
puesta en el mercado de GynEC®-DX, un test molecular de diagnóstico temprano de cáncer de
endometrio, y ocupa una posición de liderazgo a nivel mundial en el desarrollo de inhibidores
de LSD1, una nueva diana epigenética. Su primer fármaco se encuentra en fases finales del
desarrollo pre-clinico y comenzará ensayos clínicos de Fase I para el tratamiento de la
leucemia mieloide aguda en el primer semestre del próximo año.
Sagetis Biotech
Sagetis Biotech (www.sagetis-biotech.com) es una compañía centrada en el desarrollo de
tecnologías de liberación de fármacos a través de la Barrera Hematoencefálica. Fundada en
2010, Sagetis Biotech está llevando a cabo el desarrollo de su primer producto para el
tratamiento de tumores cerebrales utilizando su tecnología. Basada en Barcelona, Sagetis
Biotech es una spin-off del GEMAT (Grup d'Enginyeria de Materials del IQS).
Palobiofarma
Palobiofarma (www.palobiofarma.com) es una empresa biotecnológica creada en el año 2006
con el objetivo de descubrir y desarrollar nuevos fármacos basados en la modulación de los
receptores de adenosina. La compañía, ubicada en el Parc Científic de Barcelona, ha
desarrollado una amplia propiedad intelectual alrededor de estas dianas terapéuticas. Su
primer fármaco, el compuesto PBF-509 para tratar enfermedades neurodegenerativas, se
encuentra en la Fase I de ensayos clínicos. Un segundo fármaco, el PBF-680 para el tratamiento
oral del asma, comenzará ensayos clínicos el primer trimestre del próximo año.
Universidad de Barcelona – Fundació Bosch i Gimpera
La Universidad de Barcelona – Fundació Bosch i Gimpera participa en el consorcio con 3 grupos
de investigación diferentes:
El Grupo de Biología Computacional y Diseño de Fármacos de la Facultad de Farmacia, centra
sus investigaciones en el descubrimiento de compuestos bioactivos mediante una
metodología computacional y experimental propia. En los últimos años, el grupo se ha
centrado en el desarrollo de moléculas capaces de unirse específicamente a dímeros proteicos
y estabilizarlos, mecanismo de acción utilizado por las chaperonas farmacológicas. El papel del
grupo de en el consorcio será la selección de potenciales compuestos activos y análogos por
medio de técnicas de virtual Screening y la predicción del modo de unión de las chaperonas a
su proteína diana. El grupo participará igualmente en la optimización de los compuestos
activos y en los ensayos de actividad por medio de la técnica "differential scanning
fluorimetry". El grupo forma parte del Instituto de Biomedicina de la Universidad de Barcelona
(IBUB).
El Grupo de Investigación de Química Heterocíclica y de Reacciones Multicomponente, del
Departamento de Farmacología y Química Terapéutica de la Facultad de Farmacia, es un grupo
de referencia en la síntesis química de nuevos compuestos farmacológicos y análogos activos.
Será el responsable en el consorcio de la sección experimental de química médica participando
en la preparación de estructuras químicas (scaffolds), síntesis y derivatización de los mismos, y
el desarrollo de los candidatos en la fase Hit to Lead.
El Grupo de Enfermedades Lisosomales es parte del Grupo de Genética Molecular Humana del
Departamento de Genética de la Facultad de Biología. Entre sus objetivos se encuentran
estudiar las bases moleculares de las patologías de acúmulo lisosomal, generar modelos
celulares para dichas enfermedades y desarrollar aproximaciones terapéuticas novedosas para
las mismas. La participación del grupo en el consorcio consistirá en la realización de ensayos in
vitro de evaluación de la actividad de los compuestos en modelos celulares de estas patologías
desarrollados por el propio grupo. El grupo forma parte del Centro de Investigaciones
Biomédicas en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), del Instituto de Biomedicina de la
Universidad de Barcelona (IBUB) y es grupo de calidad reconocido por la Generalitat de
Catalunya.
Universidad Autónoma de Madrid
El grupo de la Universidad Autónoma de Madrid y del Centro de Bilogía Molecular tiene como
objetivo investigar y desarrollar terapias basadas en los mecanismos de acción de mutaciones
identificadas en enfermedades metabólicas hereditarias (EMH). El grupo forma parte del
Centro de Diagnóstico de Enfermedades Moleculares cuyo objetivo es el diagnóstico
bioquímico y genético de EMH y forma parte del Centro de Investigaciones Biomédicas en Red
en Enfermedades Raras (CIBERER) y del Instituto de Investigación Biomédica La Paz (IDIPaz). En
los últimos años ha desarrollado una terapia antisentido dirigida a evitar los defectos causados
por determinadas mutaciones de splicing en varias enfermedades y está en proceso de
patentar una chaperona farmacológica para el tratamiento de la aciduria metimalónica tipo
cblB.