Diapositiva 1 - Agencia Española de Medicamentos y Productos
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Concepto de Producto en Terapia Celular Pablo de Felipe AEMPS, 23 Marzo 2010 Aspectos clave en la definición de Terapia celular Definición según Directiva 2009/120/CE Un medicamento de terapia celular somática es un medicamento biológico con las características siguientes: a) contiene células o tejidos, o está constituido por ellos, que han sido objeto de manipulación sustancial de modo que se hayan alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante; b) se presenta con propiedades para ser usado por seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos. A efectos de la letra a), no se considerarán manipulaciones sustanciales las enumeradas en concreto en el anexo I del Reglamento (CE) nº 1394/2007. 2 Manipulación sustancial NO son manipulación sustancial Corte. Trituración. Moldeo. Centrifugación. Imbibición en disoluciones antibióticas o antimicrobianas. Esterilización. Irradiación. Separación, concentración o purificación celular. Filtrado. Liofilización. Congelación. Criopreservación. Vitrificación. En particular, se presta especial atención al cultivo de células, que puede suponer una alteración importante en las células 3 Cambio de función Es importante recordar que cualquier cambio de función de las células implica que el producto pasa a ser medicamento (aunque no haya habido modificación sustancial). Esto puede dar lugar a que un mismo producto, en el que no haya manipulación sustancial, SI sea medicamento (si hay cambio de función) o NO sea medicamento (si no hay cambio de función). Ejemplo: - Extracción de sangre, separación de una población celular y reinfusión en el torrente sanguíneo: NO ES MEDICAMENTO - Extracción de sangre, separación de una población celular y administración en, p. e., músculo cardiaco: SI ES MEDICAMENTO (de terapia celular) 4 Cláusula de exclusión Reglamento 1394/2007 Artículo 28 – modificación del artículo 3 de la Directiva 2001/83/CE añadiendo: 7) los medicamentos de terapia avanzada, tal como se definen en el Reglamento (CE) no 1394/2007, preparados ocasionalmente, de acuerdo con normas de calidad específicas, y empleados en un mismo Estado miembro, en un hospital y bajo la responsabilidad profesional exclusiva de un médico colegiado, con el fin de cumplir una prescripción facultativa individual de un producto hecho a medida destinado a un solo paciente. La fabricación de estos productos deberá contar con la autorización de las autoridades competentes del Estado miembro. Los Estados miembros se asegurarán de que la trazabilidad nacional y los requisitos de farmacovigilancia así como las normas de calidad específicas mencionadas en el presente apartado son equivalentes a los previstos a escala comunitaria con respecto a los medicamentos de terapia avanzada para los que se requiere autorización de conformidad con el Reglamento (CE) no 726/2004 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 31 de marzo de 2004, por el que se establecen procedimientos comunitarios para la autorización y el control de los medicamentos de uso humano y veterinario y por el que se crea la Agencia Europea de Medicamentos(*). __________ 5 (*) DO L 136 de 30.4.2004, p. 1. Reglamento modificado por el Reglamento (CE) no 1901/2006 (DO L 378 de 27.12.2006, p. 1). Clasificación de productos Tratamiento Manipulación sustancial Cambio de función Sin cambio - 1 Sin manipulación Con cambio - 2 Autólogo Sin cambio - 3 Con manipulación Con cambio - 4 Sin cambio - 5 Sin manipulación Con cambio - 6 Alogénico Sin cambio - 7 Con manipulación Con cambio - 8 6 Productos sin manipulación/sin cambio de función AUTÓLOGO Procedimiento Sin manipulación Sin cambio - 1 NO Calidad No-clínica Clínica GMPs ES MEDICAMENTO ES MEDICAMENTO Ejemplos: ALOGÉNICO - Autotrasplante de piel (sin cultivo) Sin manipulación Sin cambio - 5 NO Ejemplos: - Trasplante de islotes de páncreas (sin cultivo) - Trasplante de médula ósea (sin cultivo) 7 Productos sin manipulación/con cambio de función AUTÓLOGO Procedimiento Sin manipulación Con cambio - 2 Calidad Original Propia Otros Propia No-clínica Clínica GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog Depende Referencia Referencia Depende Ejemplos: ALOGÉNICO - Mesenquimales de médula ósea administradas en el corazón (sin cultivo) Original Sin manipulación Con cambio - 6 Ejemplos: Otros Varios Propia Uno Propia Varios Propia Uno Propia Centralizado Centralizado SI GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog Depende Centralizado Centralizado SI GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog Depende - Mesenquimales de médula ósea administradas en el corazón (sin cultivo): GMPs requeridas porque si se administra a varios pacientes, hay almacenamiento. Si se 8 la trata de uno, puede que también se almacene (requerirá GMPs) o se use en en misma intervención quirúrgica (sin salir del quirófano). Productos con manipulación/sin cambio de función AUTÓLOGO Procedimiento Con manipulación Sin cambio - 3 Calidad Original Propia Otros Propia No-clínica Clínica GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog SI GMPs Referencia Referencia SI GMPs Centralizado SI GMPs Ejemplos: ALOGÉNICO - Autotrasplante de piel (con cultivo) - Condrocitos para reparación de articulaciones (con cultivo) Original Con manipulación Sin cambio - 7 Ejemplos: Otros Varios Propia Uno Propia Varios Propia Uno Propia Centralizado Propia/Bibliog Propia/Bibliog SI GMPs Centralizado Centralizado SI GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog SI GMPs - Condrocitos para reparación de articulaciones (con cultivo) - Células madre del limbo corneal (con cultivo) 9 Productos con manipulación/con cambio de función AUTÓLOGO Procedimiento Con manipulación Con cambio - 4 Calidad Original Propia Otros Propia No-clínica Clínica GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog SI GMPs Referencia Referencia SI GMPs Ejemplos: ALOGÉNICO - Mesenquimales de médula ósea o grasa administradas en el corazón (con cultivo) Original Con manipulación Con cambio - 8 Ejemplos: Otros Varios Propia Uno Propia Varios Propia Uno Propia Centralizado Centralizado SI GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog SI GMPs Centralizado Centralizado SI GMPs Propia/Bibliog Propia/Bibliog SI GMPs - Mesenquimales de médula ósea o grasa para injerto contra huésped (con cultivo) 10 Productos y registros REGISTRO OBTENCIÓN PROCESAMIENTO ADMINISTRACIÓN FARMACOVIGILANCIA Es importante recordar que cambios en cualquiera de las etapas de fabricación del producto implican que debe modificarse el Registro, por lo que debe informarse previamente a la AEMPS para su autorización antes de su utilización. 11 La exclusión hospitalaria: casos prácticos TITULAR DEL OBTENCIÓN REGISTRO PROCESAMIENTO ADMINISTRACIÓN FARMACOVIGILANCIA LEGALIDAD SI H1 H1 H1 H1 H1 SI SI H1 H2(=H1) H1 H1 H1 SI SI H1 H1 H1 H1 SI H2(=H1) H2 SI H2(=H1) H1 NO NO (ref H1) H2 SI H1 SI Empresa Instalación externa H2(=H1) H2(=H1) H2(=Emp) H2(=H1) ó H1 H1 Empresa H2(=Emp) EXCLUSIÓN NO CLÍNICA Y CLÍNICA PROPIAS Empresa SI, Centralizado 12
