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VALENTIA BIOPHARMA REALIZARÁ EL DESARROLLO PRECLÍNICO DE UNA MOLÉCULA PARA EL
TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MIOTÓNICA
- Parc Científic Universitat de València.Julio de 2011.-
La molécula abp1 para el tratamiento de esta enfermedad rara ha sido identificada por investigadores del
Departamento de Genética de la Universitat de València. Los resultados se publicaron ayer en la revista
científica norteamericana PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences).
La spin-off de la Universitat de València Valentia Biopharma acaba de obtener la patente de explotación de una nueva molécula para el
tratamiento de la distrofia miotónica, una enfermedad degenerativa hereditaria que afecta a una de cada ocho mil personas, menguando
enormemente su calidad de vida. La distrofia miotónica provoca problemas neuromusculares como debilidad, problemas en la relajación
de contracciones musculares voluntarias y arritmias cardíacas.
Valentia Biopharma iniciará en breve las pruebas de seguridad y eficacia, propias de los ensayos preclínicos, en modelos no humanos.
Con la licencia de dicha patente, esta empresa del Parc Científic de la Universitat de València abre el proceso de desarrollo farmacológico
para el tratamiento de una enfermedad hoy por hoy incurable.
El éxito de la investigación se debe a un grupo de científicos de la Universitat de València, liderados por el genetista Rubén Artero, que
han identificado la molécula activa en dos modelos animales. Los resultados se publicaron ayer en la revista científica norteamericana
PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences). En la investigación también han participado científicos de la Unidad Asociada
del Consejo Superior de Investigaciones Científicas - Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia, liderados por el profesor
Enrique Pérez Payá.
El origen de la distrofia miotónica está en un tipo de mutación en el gen DMPK en el material genético de la persona afectada. La
molécula descubierta y patentada, denominada abp1, actúa de un modo novedoso según explica el profesor Rubén Artero, ya que “se
trata de la primera molécula conocida capaz de unirse al gen mutado, bloqueando la formación de una estructura que impide su correcta
expresión.” La investigación ha sido financiada principalmente con fondos de la Muscular Dystrophy Association de los Estados Unidos y
secundariamente por el Ministerio de Ciencia e Innovación y la Generalitat Valenciana.
“Aunque se trata de un avance importante, el desarrollo de abp1 hasta un potencial tratamiento clínico requerirá años de trabajo y el
hecho de que la molécula continúe mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos” señala el
profesor Pérez Payá. Y ésta es, precisamente, la fase del proceso que se llevará a cabo en el Parc Científic de la Universitat de València.
Valentia Biopharma es un laboratorio especializado en el descubrimiento de fármacos empleando la mosca del vinagre Drosophila
melanogaster como organismo para la experimentación.
El hecho de trabajar en un entorno como el Parc Científic ha contribuido a que Valentia Biopharma pueda desarrollar esta patente
identificada en la Universitat de València”, asegura M. Carmen Álvarez, directora técnica de Valentia Biopharma. “Es muy importante que
se facilite la interacción entre los científicos con investigaciones punteras y las empresas biotecnológicas que pueden explotar dichos
resultados. Creo que ésta es una buena muestra de la importancia que tiene la transferencia del conocimiento desde la universidad a la
empresa”.
http://www.apte.org/es/noticia-innovacion61.cfm[21/07/2011 12:32:51]
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En la imagen, M. Carmen Álvarez, directora técnica de Valentia Biopharma.
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