PACIENTES, PROFESIONALES E INDUSTRIA RECLAMAN

El VIII Desayuno AELMHU insiste en la necesidad de una mayor cooperación entre los agentes
implicados
PACIENTES, PROFESIONALES E INDUSTRIA RECLAMAN MAYOR
EQUIDAD EN EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES RARAS
Los expertos piden presupuestos específicos para los tratamientos, y así evitar las
importantes diferencias existentes entre comunidades autónomas y centros sanitarios
Las Palmas de Gran Canaria, 16 de marzo de 2016.- Pacientes, profesionales e industria
farmacéutica reclamaron hoy, en el marco del VIII Desayuno AELMHU celebrado en Las
Palmas de Gran Canaria, una mayor equidad en el tratamiento de las enfermedades raras en
España. Numerosos expertos acudieron a esta cita que puso de manifiesto que las
enfermedades raras y ultra-raras constituyen uno de los sectores de la Salud Pública en el que
más necesaria se hace la cooperación entre los diferentes agentes implicados. En las Islas
Canarias se estima que entre 120.000 y 150.000 personas padecen alguna de las 7.000
enfermedades raras catalogadas en la actualidad.
Organizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras
(FEDER), el Desayuno contó, además, con la participación de representantes de la
Administración, como el Dr. Alberto Talavera, Jefe del Servicio de Uso Racional de los
Medicamentos y Control de la Prestación del Servicio Canario de la Salud, y del sector médicosanitario a través de la Dra. Milagrosa Santana, Doctora en Medicina y especialista en Pediatría
del Hospital Universitario Materno Infantil de Gran Canaria. La Directora de Informativos de
RTVE en Canarias, Cristina Alcaine, moderó el acto.
El Director General de Programas Asistenciales del Servicio Canario de la Salud, D. Bernardo
Macías, abrió el acto destacando las grandes barreras a las que se tienen que enfrentar los
pacientes con enfermedades raras y sus familiares, y el compromiso desde la Administración
sanitaria canaria para trabajar en soluciones concretas a las mismas.
En su intervención, la Dra. Milagrosa Santana manifestó que “nuestra meta debe ser asegurar
la equidad en el acceso al diagnóstico, a los tratamientos y la atención integral de los
afectados”. Y es que, las enfermedades raras representan un verdadero reto en términos de
salud pública debido a los diversos factores que dificultan su diagnóstico y tratamiento. Por un
lado, la ausencia de información y de expertos suficientes hace que la obtención de un
diagnóstico sea un proceso excesivamente largo y complicado ya que desde los primeros
síntomas hasta la determinación exacta de la enfermedad pueden pasar años. Por ello,
considera clave tratar de forma multidisciplinar el manejo de estos pacientes y, en especial,
mejorar la forma de abordar el diagnóstico y cribado neonatal, así como el tratamiento y
seguimiento de los afectados.
En este punto, el Dr. Alberto Talavera añadió que "el sistema público de salud debe poner todo
su empeño en dar una respuesta efectiva al reto que plantean estas complejas enfermedades,
garantizando la equidad en el acceso a las verdaderas innovaciones que se derivan de la
investigación biomédica." Además, destacó la importancia de los CSURs como unidades de
referencia necesarias para la gestión de los afectados por enfermedades raras.
Por último, el Dr. Talavera también hizo especial hincapié en la necesidad de gestionar la
incertidumbre; obtener un mayor consenso; agilizar los procedimientos de comercialización en
España; promover la investigación biomédica, y habilitar fondos presupuestarios finalistas y
centralizados.
Por su parte, Alba Ancochea, Directora de la Federación Española de Enfermedades Raras
(FEDER), incidió en que “en la actualidad no existe un procedimiento ni administrativo ni
judicial que contemple la urgencia que subyace cuando se solicita un medicamento huérfano.
Como consecuencia, más del 50% de los pacientes manifiestan tener dificultades y retrasos a la
hora de acceder a medicamentos huérfanos ya aprobados y autorizados”. Es decir, “no se
tiene en cuenta que lo que está en juego es la vida”, llegando a extremos “donde la burocracia
nos ha dejado experiencias de espera de hasta dos años”, afirmó Ancochea.
Junto a esta circunstancia, los pacientes se enfrentan a otras barreras, especialmente en las
Islas Canarias, como son las derivaciones y, consecuentemente, los gastos asociados a las
mismas. Además, Ancochea quiso señalar que, recientemente, el Director General de
Programas Asistenciales se comprometió a implementar dos unidades de coordinación, una en
Tenerife y otra en Las Palmas, para facilitar la atención sanitaria de los pacientes con
enfermedades raras.
“A pesar de que la normativa de acceso a medicamentos reconoce el derecho de todos los
ciudadanos a obtener medicamentos en condiciones de igualdad en todo el Sistema Nacional
de Salud, desde FEDER alertamos de las numerosas dificultades que los pacientes encuentran
antes y después de que los medicamentos huérfanos se autoricen y comercialicen”, señaló
Ancochea. “Esta realidad”, añadió, “nos lleva a defender los derechos de los pacientes con
enfermedades raras, para que no puedan ser excluidos del progreso y tengan el derecho a ser
tratados como cualquier otro paciente”.
Así, Ancochea explicó las principales propuestas de FEDER al respecto. Entre ellas, se
encuentra “la necesidad de facilitar recursos económicos para el tratamiento y adopción de
criterios únicos en el acceso a estos medicamentos, disponer de un registro actualizado donde
cada ER cuente con un fármaco al respecto y negociar sistemáticamente los costes de los
medicamentos huérfanos, que deben estar documentados y actuar de forma unificada”.
La Directora de AELMHU, Margarita Iniesta, defendió la necesidad de que cada comunidad
autónoma disponga de “un presupuesto específico para el tratamiento de las enfermedades
raras, evitando de esta manera las importantes diferencias existentes entre centros sanitarios”.
Asimismo, reclamó a la Administración mayor celeridad para que los nuevos productos
autorizados en Europa lleguen a los pacientes españoles lo antes posible y que los Informes de
Posicionamiento Terapéutico realizados por la Agencia Española del Medicamento sean
vinculantes en todo el territorio nacional.
De hecho, en los últimos cuatro años, de 2012 a 2015, de los 44 medicamentos huérfanos
autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) con designación de Medicamento
Huérfano vigente, el 25% (11) ha sido autorizado para ser financiado por el SNS en España; el
27,2% (12) no ha solicitado ser financiado en España; el 42,4% (14) está en proceso de decisión
de financiación precio, y el 21,2% (7) ha sido rechazada su financiación por el SNS. Ante estas
cifras, cabe destacar que los medicamentos financiados por el SNS antes de 2012 fueron el
90,4% y lo resueltos como no financiados fueron sólo el 4,7%. El tiempo medio transcurrido
para la aprobación de la financiación de un medicamento huérfano en España es de 13 meses.
Otro de los puntos tratados en el VIII Desayuno AELMHU fue la inequidad en el acceso y
sostenibilidad de los tratamientos de las enfermedades raras y ultra-raras, tanto desde el
ámbito de la normativa en los diferentes territorios, como a nivel práctico, por las diferencias
de tratamiento que se dan incluso entre centros hospitalarios.
El caso de las Islas Canarias.
Entre otros puntos, el debate giró en torno a la problemática particular de las enfermedades
raras en las Islas Canarias, incidiendo en la importancia de la coordinación de todos los agentes
que intervienen en el manejo de pacientes con enfermedades raras y destacando la necesidad
de protocolos de actuación y de derivación entre atención primaria y atención especializada,
estableciendo protocolos para la transición de pacientes desde la edad pediátrica a la adulta.
Asimismo, se insistió en la necesidad de desarrollar una estrategia a nivel autonómico basada
en la estrategia nacional de enfermedades raras y de reactivar un comité de acceso a
medicamentos huérfanos a nivel autonómico, analizando las situaciones especiales de aquellos
fármacos huérfanos que necesitan una intervención de urgencia, por lo que cualquier demora
en el trámite de autorización de importación en la aduana puede suponer que peligre la vida
del paciente.
En este aspecto, los ponentes solicitaron a las autoridades que tengan en cuenta la
importancia de agilizar los trámites y aquellas situaciones de urgencia médica en las que se
necesita administrar el tratamiento urgentemente, a los que se les podría dar un código
especial de entrada.
Finalmente, con el fin de dinamizar todas las propuestas, se planteó crear una subcomisión en
la que puedan participar todos los agentes implicados en el ámbito de las enfermedades raras
para el estudio y el seguimiento de estas enfermedades en las Islas Canarias y con implicación
a nivel parlamentario.
Los desayunos AELMHU
Desde 2012, los Desayunos AELMHU se celebran en distintas ciudades españoles con el
objetivo de aumentar la conciencia sobre las enfermedades raras y ultra-raras, impulsar el
desarrollo de fármacos que las traten reconociendo su valor terapéutico y social, y defender el
acceso rápido y equitativo tanto al diagnóstico como a los tratamientos. Con la presencia de
las principales asociaciones de pacientes y entidades políticas y sanitarias de cada comunidad
autónoma, estos encuentros ya se han realizado en Madrid, Barcelona, Valencia, Sevilla,
Bilbao, Santiago de Compostela y Valladolid.
Sobre FEDER
La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) es la voz de 3 millones de personas con enfermedades raras
en España. FEDER es una organización de ámbito nacional sin ánimo de lucro que, desde 1999 y constituida por 300
asociaciones, representa más de 1.700 enfermedades minoritarias. Algunos de los problemas a los que enfrentan
quienes padecen una enfermedad poco frecuente son: falta de acceso al diagnóstico correcto, poca información y un
alto coste de los pocos medicamentos existentes.
La misión de FEDER es mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades poco frecuentes y la de sus
familias. Su visión es tan ambiciosa como admirable la de una sociedad más justa, equitativa e integradora con este
colectivo.
Sobre AELMHU
AELMHU es una Asociación sin ánimo de lucro, que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas con un claro
compromiso por invertir en descubrir y desarrollar terapias innovadoras capaces de mejorar la situación de los
pacientes que padecen enfermedades raras y ultra-raras.
La finalidad principal de AELMHU es aprovechar la capacidad individual de sus asociados en el desarrollo de
fármacos innovadores para asegurar el acceso de los afectados a los tratamientos, con el objetivo de mejorar su
salud y calidad de vida y servir de interlocutor ante la sociedad, comunidad científica e instituciones políticas y
sanitarias en los temas relacionados con los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos.
Para más información:
Paloma Aguilera/Ruben Ruiz
Prensa AELMHU
Tlf: 91 745 48 00