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El viaje del gen terapéutico
Los vehículos más empleados para transportar el gen reparador
son distintas clases de virus.
El mecanismo de transporte
La forma natural de infección de los virus es atravesar la membrana celular y depositar su carga genética
en el núcleo. Algunos de estos microorganismos la insertan dentro del genoma de la célula.
3
El virus se inocula
directamente al paciente o
a células en cultivo para el
Virus
Virus
4
El virus
infecta la
célula diana.
5
El virus
descarga
su ADN
junto con el
gen
terapéutico
Gen terapéutico
insertado en
el genoma viral
Gen terapéutico
Virus natural
2
El gen
terapéutico se
inserta en el
Núcleo
Citoplasma
Virus
1
El virus original se
manipula para
eliminar su capacidad
Por qué enfermaron
los «niños burbuja»
Los virus se insertan en el genoma
celular de forma aleatoria. En este
caso el vector se acopló en las
cercanías de un oncogen
activándolo. Esto puso en marcha
la maquinaria tumoral y los niños
Tipos de virus que se emplean como lanzadera
Aunque se estudian distintas familias de virus, ninguno de los empleados hasta el momento es el óptimo. De modo que es necesario
manipularlos genéticamente para mejorar sus características.
ADN celular
Gen terapéutico
insertado en
el genoma viral
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La célula
produce las
proteínas de
las que
carece el
Proteínas
ADN celular
ADN celular
con el gen
terapéutico
y el virus
EJEMPLOS QUE
AFECTAN
A LOS HUMANOS
Retrovirus
Virus adenoasociado
VIH
No se conoce que cause
patologías en humanos
Herpes
Herpes labial y genital
Adenovirus
Enfermedades respiratorias
leves
CARACTERÍSTICAS
COMO VEHÍCULO
Se integra en el genoma del
individuo y permanece en él.
Sólo ataca a células en
división.
Tiene la capacidad de
integrarse en el genoma.
Transporta genes pequeños.
No se integra en el genoma.
Transporta fragmentos
El efecto terapéutico es
limitado en el tiempo.
RIESGOS
Puede provocar alteraciones
en el ADN que favorezcan el
desarrollo de tumores.
En la zona de inserción
puede provocar alteraciones
Puede activarse y provocar
infecciones en cualquier
Provoca reacciones
inflamatorias. Una vez en el
organismo podría activarse y
BENEFICIOS
Se instala de forma
permanente de modo que el
gen terapéutico actúa durante
Persiste en la célula para
siempre. Menos estudiado
que los otros. Penetra
Gran capacidad para penetrar
en la célula. Puede conducir
genes más grandes que los
FUENTE: National Institute of Health, Nature Medicine y Scientist.
Muy eficaces en el transporte
por su alta penetración en la
célula.
EL MUNDO