Enfermedades que pueden ser tratadas mediante trasplante
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Noviembre 2012 Enfermedades que pueden ser tratadas mediante trasplante AUTÓLOGO de células madre de cordón umbilical y/o médula ósea Tabla 1. TRATAMIENTOS ESTÁNDAR ACTUALES Leucemias agudas1 • Leucemia linfoblástica aguda (ALL) • Leucemia mieloide aguda (LMA) • Leucemia aguda bifenotípica (BAL) • Leucemia aguda indiferenciada Trastornos en proliferación de células sanguíneas1 • Anemia aplásica Cáncer en médula ósea1 • Mieloma múltiple • Leucemia de células plasmáticas • Macroglobulinemia de Waldenstrom (MW) Leucemias crónicas1 • Leucemia linfocítica crónica (LLC) Otros tipos de cáncer1 • Neuroblastoma Linfomas • Linfoma de Hodgkin • Linfoma de no Hodgkin (tumor de Burkitt) 1 Tabla 2. TRATAMIENTOS EN FASE DE ENSAYO CLÍNICO Enfermedades Autoinmunes • Diabetes tipo I3, 4 • Lupus eritematoso sistemático6 Trasplantes relacionados con el sist. inmunitario y otros órganos • Esclerosis múltiple (EM)6 Reparación de células nerviosas • Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)9 • Enfermedad de Alzheimer9 • Enfermedad de Parkinson9, 10 • Enfermedad de Huntington1,9 Daños en la médula espinal9 Trasplantes en tumores cancerosos1 • Sarcoma de Ewing1 Enfermedades vasculares8 Trasplantes enfermedades del sist. nervioso central • Parálisis cerebral5 Reparación de tejido cardiaco tras un infarto11 Enfermedad de Crohn6 Tabla 3. MODELOS EXPERIMENTALES EN DESARROLLO Enfermedades autoinmunes • Artritis juvenil3 • Artritis reumatoide3 • Dermatomiositis juvenil3 • Síndrome de Evans3 • Esclerodermia3 www.secuvita.es Trasplantes mediante terapia génica de células madre • Anemia de Fanconi7 Ictus12 Reparación de tejidos12 Reparación de tejido muscular13 [email protected] 902 998 013 Noviembre 2012 Enfermedades que pueden ser tratadas mediante trasplante ALOGÉNICO de células madre de cordón umbilical y/o médula ósea Tabla 1. TRATAMIENTOS ESTÁNDAR ACTUALES Leucemias agudas1 • Leucemia linfoblástica aguda (ALL) • Leucemia mieloide aguda (LMA) • Leucemia aguda bifenotípica (BAL) • Leucemia aguda indiferenciada Trastornos en fagocitos1 • Síndrome Chediak-Higashi • Enfermedad granulomatosa crónica • Deficiencia de actina en los neutrófilos • Disgenesia reticular Leucemias crónicas1 • Leucemia linfocítica crónica (LLC) • Leucemia mieloide crónica (LMC) • Leucemia mieloide crónica juvenil (JCML) • Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) Trastornos del sist. Inmunológico hereditarios1, 2 • Inmunodeficiencia severa combinada (SCID) con deficiencia de adenosina deaminasa (ADA-SCID)1 • SCID ligada al cromosoma X1 • SCID con ausencia de linfocitos T y B1 • SCID con ausencia de linfoc. T, y linfoc. B normales1 • Síndrome de Omenn1 • Síndrome de Kostmann1 • Mielocatexis1 • Ataxia-telangiectasia1 • Síndrome de Guillain-Barré1 • Inmunodeficiencia variable común1 • Síndrome de DiGeorge1 • Deficiencia de adhesión leucocitaria1 • Trastornos linfoproliferativos (DBP)1 • Trastornos linfoproliferativos ligados al cromosoma X1 • Síndrome de Wiskott-Aldrich1 • Síndrome hipoplasia cartílago-cabello1, 2 • Síndrome de Shwachman-Diamond1, 2 Síndromes mielodisplásicos1 • Anemia refractaria • Anemia refractaria con sideroblastos en anillo (RARS) • Anemia refractaria con excesos de blastos (RAEB) • Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (RAEB-T) • Leucemia mielomonocítica crónica (CMML) Linfomas1 • Linfoma de Hodgkin • Linfoma de no Hodgkin (tumor de Burkitt) Anomalías de los eritrocitos heredadas1 • Beta-talasemia mayor • Anemia de Blackfan-Diamond • Aplasia pura de serie roja • Enfermedad de células falciformes Trastornos en proliferación de células sanguíneas1 • Anemia aplásica • Anemia de Fanconi • Anemia diseritropoyética congénita • Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) • Trombocitopenia de Glanzmann Trastornos mieloproliferativos1 • Mielofibrosis aguda • Metaplasma mieloide agnogénica • Policitemia vera • Trombocitemia esencial o primaria www.secuvita.es Cáncer en médula ósea1 • Mieloma múltiple • Leucemia de células plasmáticas • Macroglobulinemia de Waldenstrom (MW) Otros tipos de cáncer1 • Retinoblastoma Hemoglobinopatías1 Trastornos metabólicos heredados1 Mucopolisacaridosis (MPS) • Síndrome de Hurler (MPS-IH) • Síndrome Maroteaux-Lamy (MPS-VI) • Síndrome de Sly (deficiencia de beta-glucuronidasa) (MPS-VII) [email protected] 902 998 013 Noviembre 2012 Enfermedades que pueden ser tratadas mediante trasplante ALOGÉNICO de células madre de cordón umbilical y/o médula ósea Tabla 1. TRATAMIENTOS ESTÁNDAR ACTUALES (cont.) Enfermedades lisosomales de almacenamiento • Enfermedad de Gaucher Leucodistrofias • Adrenoleucodistrofia (ALD) • Enfermedad de Krabbe • Leucodistrofia metacromática (LDM) Otros trastornos hereditarios • Osteopetrosis Tabla 2. TRATAMIENTOS EN FASE DE ENSAYO CLÍNICO Trastornos en la proliferación celular1 • Linfohistiocitosis familiar eritrofagocítica • Hemofagocitosis • Histiocitosis de las células de Langerhans (LCH) Trasplantes en tumores cancerosos1 • Carcinoma de células renales1 Trasplantes mediante modificación génica de las células madre7 • Tromboastenia de Glanzmann7 • SCID con deficiencia de adenosina deaminasa7 • SCID ligada al cromosoma X7 Referencias: 1. E. Carreras, M. Rovira, C. Martínez. Manual de Trasplante Hemopoyético 2010, 4ª edición. Editorial Antares. 2. Antoine C, Müller S, et al. Long term survival and transplantation of hemopoietic stem cells for immunodeficencies: report of the European experience 1968-99. Lancet 2003. 3. 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Autologous stem cell theraphy for peripheral arterial disease. Meta-analysis and systematic review of the literature. Atherosclerosis 2009. 9. Wan-Zhang Yang, Yung Zhang et al. Safety evaluation of allogeneic umbilical cord blood mononuclear cell therapy for degenerative conditions. Journal of translational medicine 2010, 8:75. 10.A. Meyer, M. Maisel et al. Restorative approaches in Parkinson’s Disease: which cell type wins the race?. Journal of neurological sciences 2009. 11. J. M. Hare, J. H. Traverse et al. A randomized, double-blind, placebo-controlled, dose escalation study of intravenous adult human mesenchymal stem cells (prochymal) after acute myocardial infarction. Journal of the American College of Cardiology. Vol. 54, No. 24, 2009. 12.David T. Harris. Non-haematological uses of cord blood stem cells. British Journal of Haematology 2009, 147, 177-184. 13.T. Jazedje, M. Secco et al. 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