guía docente terapia génica - Universidad Católica de Valencia

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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
GUÍA DOCENTE
TERAPIA GÉNICA
ESTA ASIGNATURA NO SE OFERTA EN EL PRESENTE
CURSO ACADÉMICO 2016-2017
Universidad Católica de Valencia
Universidad Católica de Valencia “San Vicente Mártir”
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
Curso 2016/17
GUÍA DOCENTE DE LA MATERIA Y/O ASIGNATURA
ECTS
ASIGNATURA: Terapia Génica
6
Materia: Terapia Génica
6
Módulo: Itinerario Optatividad en Biomedicina
42
CURSO: 2º-3º-4º
Semestre: 1º
Tipo de Formación1: Optativa
Departamento: CC. Aplicadas y
Tecnológicas
E-mail:
[email protected]
Profesorado:
José Rafael Blesa Blesa
ORGANIZACIÓN DEL MÓDULO
____________________________________________________________________________
42,0 ECTS
ITINERARIO OPTATIVIDAD EN BIOMEDICINA
Duración y ubicación temporal dentro del plan de estudios: el módulo ITINERARIO
OPTATIVIDAD EN BIOMEDICINA se imparte en 2º-3º-4º curso del Grado de Biotecnología.
Materias y Asignaturas
Materia
Farmacología y
toxicología
1
ECTS
6
ASIGNATURA
Farmacología y toxicología
ECTS
6
Curso/
semestre
2-3-4/1
Formación básica (materia común), Obligatorias, Optativas, Prácticas externas, Trabajo Fin de Grado.
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
Modelización de
biomoléculas
6
Modelización de biomoléculas
6
2-3-4/1
Ingeniería
Farmacéutica y diseño
de fármacos
6
Ingeniería Farmacéutica y diseño de
fármacos
6
2-3-4/1
Terapia génica
6
Terapia génica
6
2-3-4/1
Patología molecular
6
Patología molecular
6
2-3-4/1
Biotecnología clínica
6
Biotecnología clínica
6
2-3-4/1
Inmunología
6
Inmunología
6
2-3-4/1
GUÍA DOCENTE MATERIA/ASIGNATURA: TERAPIA GÉNICA
Requisitos previos: No tiene establecidos.
OBJETIVOS GENERALES
Los genes poseen un inmenso potencial para el tratamiento de la enfermedad humana. La
terapia génica pretende llevar a cabo este reto, donde le compete resolver los desafíos
propios de hacer llegar el gen-fármaco a su destino, expresarlo y controlar el efecto
reparador que se le atribuye.
La idea propuesta en los años 70 se vio propiciada por los avances en la caracterización
funcional de los genes y la implicación de las mutaciones en los mismos, así como en el
desarrollo de tecnologías eficaces para la introducción de ADN en células de mamífero.
Sin embargo, la metodología ha sufrido grandes reveses en su implantación como terapia
ya que la eficacia de los procedimientos se ha visto limitada hasta hace poco tiempo. Es en
los últimos años cuando vuelve a resurgir el interés por esta disciplina debido a nuevas
formas de transferencia de ADN y por algunos resultados esperanzadores en el tratamiento
de algunas enfermedades humanas.
La combinación de terapia génica y terapia celular constituye un tándem adecuado para
enfocar con éxito las perspectivas de futuro. De ahí que en esta asignatura se aborden los
dos planteamientos por la complicidad real que presentan. El conocimiento del genoma
humano, la innovación en tecnología del ADN recombinante y técnicas de transferencia de
genes, los conocimientos en cultivos celulares de células troncales y su aplicación en
medicina regenerativa son el bagaje propicio para aplicaciones en medicina clínica, salud
pública e investigación en biomedicina.
Con esta asignatura se pretende:
- Introducir al alumno en los principios del uso de ácidos nucleicos como agentes
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
terapéuticos y en las metodologías terapéuticas celulares.
- Analizar de forma crítica las estrategias terapéuticas basadas en transferencia de genes
que se están actualmente desarrollando.
- Capacitar al alumno para entender los procesos moleculares y celulares que se ven
implicados en aplicaciones clínicas en fase de ensayo clínico de la terapia génica y celular.
- Formar al alumno para ser capaz de participar con criterio propio en el debate sobre los
problemas éticos y sociales derivados de los retos actuales en terapia génica y celular.
- Capacitar para aplicar los conocimientos teóricos para el desarrollo de protocolos
experimentales en un laboratorio de biología molecular y celular.
Ponderación de
la competencia
COMPETENCIAS
1
2
3
4
Básicas y Generales
CG01 - Capacidad de análisis y síntesis
x
CB1 - Que los estudiantes hayan demostrado poseer y comprender
conocimientos en un área de estudio que parte de la base de la
educación secundaria general, y se suele encontrar a un nivel que, si
bien se apoya en libros de texto avanzados, incluye también
algunos aspectos que implican conocimientos procedentes de la
vanguardia de su campo de estudio
CB2 - Que los estudiantes sepan aplicar sus conocimientos a su trabajo o
vocación de una forma profesional y posean las
competencias que suelen demostrarse por medio de la elaboración y
defensa de argumentos y la resolución de problemas dentro de
su área de estudio
x
x
CB3 - Que los estudiantes tengan la capacidad de reunir e interpretar
datos relevantes (normalmente dentro de su área de estudio)
para emitir juicios que incluyan una reflexión sobre temas relevantes de
índole social, científica o ética
CB4 - Que los estudiantes puedan transmitir información, ideas,
problemas y soluciones a un público tanto especializado como no
especializado
CB5 - Que los estudiantes hayan desarrollado aquellas habilidades de
aprendizaje necesarias para emprender estudios posteriores con un alto
grado de autonomía
x
x
x
Transversales
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
CT02 - Capacidad de organización y planificación
CT03 - Comunicación oral y escrita en la propia lengua
x
x
CT05 - Habilidades básicas del manejo del ordenador relacionadas con el
ámbito de estudio
x
CT06 - Habilidad de la gestión de la información (habilidad para buscar y
analizar información procedente de fuentes diversas)
x
CT07 - Resolución de problemas
x
CT08 - Toma de decisiones
x
CT09 - Capacidad de trabajar en equipo inter. y multidisciplinar
x
CT10 - Habilidades de relaciones interpersonales
CT11 - Apreciación de la diversidad y multiculturalidad
x
x
CT12 - Capacidad crítica y autocrítica
x
CT13 - Compromiso ético
x
CT14 - Capacidad de aprender
x
CT15 - Capacidad de adaptarse a nuevas situaciones
x
CT16 - Capacidad de generar nuevas ideas (creatividad)
x
CT19 - Capacidad de aplicar los conocimientos en la práctica
x
CT20 - Habilidades de investigación
x
CT21 - Sensibilidad hacia temas medioambientales
x
Específicas
CE32 - Ser capaz de aplicar distintos sistemas operativos y paquetes de
software específicos para la práctica de la Biotecnología
x
CE33 - Conocer y ajustarse en su actuación a las bases legales y éticas
de los procesos y aplicaciones Biotecnológicas
x
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
CE34 - Conocer los elementos fundamentales de la comunicación y
divulgación de las Biociencias moleculares y de la Biotecnología
x
CE30 - Resolver y analizar problemas derivados de la práctica de la
biotecnología
x
CE31 - Describir y medir variables relevantes de procesos o
experimentos
x
CE22 - Conocer y comprender los conceptos, hechos esenciales,
principios y teorías relacionadas con la Biotecnología
x
CE23 - Saber desenvolverse en un laboratorio utilizando el material e
instrumentos adecuados y realizar las operaciones básicas específicas
de cada disciplina, incluyendo seguridad, manipulación y eliminación de
residuos y registro de actividades
x
CE24 - Conocer las técnicas básicas e instrumentales de laboratorio en
las diferentes disciplinas que integran la Biotecnología
x
CE25 - Ser capaz de analizar e interpretar datos científicos en el ámbito
de la Biotecnología
x
CE26 - Comprender e identificar los mecanismos que influyen en la
herencia genética
x
CE27 - Conocer y aplicar los protocolos de actuación y los criterios de
evaluación de procesos biotecnológicos
x
CE28 - Integrar los fundamentos de las ciencias de la vida y de las
ciencias de la ingeniería en el desarrollo de productos y aplicaciones
biotecnológicas
x
CE29 - Ser capaz de contrastar y validar las conclusiones obtenidas en la
experimentación Biotecnológica
x
RESULTADOS DE APRENDIZAJE
COMPETENCIAS
R-1: Ha comprendido y asimilado los contenidos de la materia.
CG01, CB1, CB2, CB3,
CB4, CB5, CT12,
CT14, CE33, CE34,
CE22, CE24, CE26,
CE27
R-2: Es capaz de resolver problemas o casos prácticos relacionados
con dichos contenidos, utilizando diferentes recursos (bibliográficos,
informáticos, etc).
CT05, CT07, CT09,
CT15, CT16, CT19,
CE32, CE30, CE29,
CE28
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
R-3: Es capaz de trabajar en un laboratorio, realizando
correctamente las operaciones básicas y teniendo en cuenta las
normas de seguridad correspondientes. Comprende la planificación,
desarrollo y finalidad de la experiencia, y es capaz de contrastar y
validar los resultados obtenidos.
CT09, CT20, CT21,
CE23, CE24, CE25,
CE31, CE27, CE29
R-4: Es capaz de elaborar un texto comprensible y organizado sobre
diversos aspectos de la materia.
CB4, CT03, CT06,
R-5: Es capaz de exponer y argumentar adecuadamente su trabajo.
CB4, CT03
R-6: Busca información bibliográfica de diferentes fuentes y sabe
analizarla con espíritu crítico y constructivo.
CG01, CT06
R-7: Colabora con el profesor y compañeros a lo largo del proceso
de aprendizaje; trabaja en equipo; es respetuoso en el trato; es
proactivo y cumple las normas de organización de la asignatura.
CT02, CT09, CT11,
CT08, CT10
ACTIVIDADES FORMATIVAS DE TRABAJO PRESENCIAL
ACTIVIDAD
Metodología de
Enseñanza-Aprendizaje
Relación con
Resultados de
Aprendizaje de la
asignatura
ECTS
CLASE PRESENCIAL
Exposición de contenidos por
parte del profesor, análisis de
competencias, explicación y
demostración de
capacidades, habilidades y
conocimientos en el aula.
R-1, R-2, R-7
1,17
R-1, R-2, R-6, R-7
0,45
CLASES PRÁCTICAS
Sesiones de trabajo grupal
en grupos supervisadas por
el profesor. Estudio de
casos, análisis diagnósticos,
problemas, estudio de
campo, aula de informática,
visitas, búsqueda de datos,
bibliotecas, en red, Internet,
etc.
Construcción significativa del
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
conocimiento a través de la
interacción y actividad del
alumno.
LABORATORIO
SEMINARIO
Actividades desarrolladas en
espacios con equipamiento
especializado.
Sesiones monográficas
supervisadas con
participación compartida
R-3
0,10
R-1, R-7
0,07
EXPOSICIÓN
TRABAJOS GRUPO
Aplicación de conocimientos
interdisciplinares
R-1, R-4, R-5
0,44
TUTORÍA
Atención personalizada y en
pequeño grupo. Periodo de
instrucción y/o orientación
realizado por un tutor con el
objetivo de revisar y discutir
los materiales y temas
presentados en las clases,
seminarios, lecturas,
realización de trabajos, etc.
R-1
0,10
EVALUACIÓN
Conjunto de pruebas orales
y/o escritas empleadas en la
evaluación inicial, formativa o
aditiva del alumno.
R-1, R-2, R-3, R-4,
R-5, R-6, R-7
0,07
Total
2,4
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
ACTIVIDADES FORMATIVAS DE TRABAJO AUTÓNOMO DEL ALUMNO
ACTIVIDAD
TRABAJO EN GRUPO
TRABAJO AUTÓNOMO
Metodología de EnseñanzaAprendizaje
Relación con
Resultados de
Aprendizaje de la
asignatura
ECTS
Preparación en grupo de
lecturas, ensayos, resolución
de problemas, seminarios,
trabajos, memorias, etc. para
exponer o entregar en las
clases teóricas, clases
prácticas y/o tutorías de
pequeño grupo.
Trabajo realizado en la
plataforma de la universidad
(www.campusvirtual.ucv.es)
R-1, R-2, R-3, R-4,
R-5, R-6, R-7
0,7
R-1, R-2, R-3, R-4,
R-5, R-6
2,9
Estudio del alumno:
Preparación individual de
lecturas, ensayos, resolución
de problemas, seminarios,
trabajos, memorias, etc. para
exponer o entregar en las
clases teóricas, clases
prácticas y/o tutorías de
pequeño grupo.
Trabajo realizado en la
plataforma de la universidad
(www.campusvirtual.ucv.es)
Total
3,6
SISTEMA DE EVALUACIÓN DE LA ADQUISICIÓN DE LAS COMPETENCIAS
Y SISTEMA DE CALIFICACIONES
Instrumento de evaluación
RESULTADOS DE APRENDIZAJE
EVALUADOS
Porcentaje
otorgado
R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6
70 %
Prueba escrita
Permitirá evaluar las competencias
transversales y las específicas
trabajadas en cada materia.
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
Dicha prueba constará de una serie
de preguntas teóricas y prácticas
(resolución de problemas) en las que
el alumno deberá poner en práctica
las competencias.
Entrega de trabajos
Se evaluarán a lo largo del curso las
actividades formativas en las que los
estudiantes pongan en juego
competencias de carácter grupal. Los
objetivos y contenidos de los
trabajos serán propuestos por el
profesor. También serán evaluadas
mediante trabajos aquellas
actividades en las que el alumno deba
buscar y estructurar información
relacionada con cada una de las
materias.
R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6, R-7
10 %
R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6
20 %
Prueba práctica de
laboratorio
El alumno deberá demostrar que las
competencias relacionadas con el
trabajo en laboratorio han sido
adquiridas y que es capaz de
utilizarlas para resolver las diferentes
situaciones y problemas que se
plantean en un laboratorio.
NOTAS SOBRE EL SISTEMA DE EVALUACIÓN:
La máxima calificación de la asignatura será de 10,0 puntos. Para aprobar la asignatura se
debe alcanzar una nota de al menos 5,0 puntos. El total de puntos de la asignatura se
contabilizará por la suma de los puntos conseguidos en cada uno de los instrumentos de
evaluación arriba mencionados, siempre y cuando se obtenga al menos un 50% en el examen
final y cuya calificación máxima es de 6,0 puntos.
El examen final se realizará en la fecha fijada en el calendario oficial para esta asignatura.
CRITERIOS PARA LA CONCESIÓN DE MATRÍCULA DE HONOR:
Según la normativa general sólo se puede dar una matrícula de honor por cada 20 alumnos
no por fracción de 20, con la excepción del caso de grupos de menos de 20 alumnos en
total, en los que se puede dar una matrícula. Además según acuerdo del claustro de
profesores del 26 de enero de 2010:
 Sólo puede otorgarse matrícula de honor en primera o segunda convocatoria del primer
año de matrícula del alumno en la asignatura.
 El profesor podrá conceder la matrícula de honor a alguno de los alumnos que han
obtenido un sobresaliente en la asignatura.
En el caso de que la nota final de dos alumnos sea similar, se utilizará como criterio
discriminador y en primer lugar la nota obtenida en el examen final, Si esta fuese similar se
consideraría seguidamente y en este orden los resultados de las pruebas de evaluación
continua.
Universidad Católica de Valencia “San Vicente Mártir”
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Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
DESARROLLO DE LA ASIGNATURA EN SEGUNDA Y SUCESIVAS MATRÍCULAS:
Habrá un grupo específico para alumnos que no sean de primera matrícula si supera el límite
de ocupación del aula y un profesor encargado de dicho grupo.
El profesor encargado de este grupo realizará 6 sesiones de seguimiento y tutorización de 2
horas cada una. Las competencias para adquirir las habilidades y destrezas de la asignatura
se realizará a través de todas las prácticas previstas para la asignatura. En cada sesión se
desarrollará la asignatura de modo que se reforzará el trabajo de las competencias que cada
alumno necesite para poder superar la asignatura.
DESCRIPCIÓN DE CONTENIDOS
BLOQUE I: FUNDAMENTOS MOLECULARES DE LA TERAPIA
GÉNICA
COMPETENCIAS
CG01, CB1, CB4, CT14,
CE22, CE25, CE26
Unidad Didáctica 1: Introducción.
Unidad Didáctica 2: Definiciones básicas y principios.
Unidad Didáctica 3: Historia de la terapia génica.
Unidad Didáctica 4: Ensayos clínicos de terapia génica.
Unidad Didáctica 5: Organización y funciones del genoma.
BLOQUE II: ESTRATEGIAS Y PROCEDIMIENTOS
CG01, CB3, CB5, CT05,
CT06, CT14, CE32, CE30,
CE22, CE25, CE26
Unidad Didáctica 6: Desoxirribonucleótidos sintéticos.
Unidad Didáctica 7: Principios de RNAi para terapia génica.
Unidad Didáctica 8: Ayuste (splicing) alternativo para rescate génico.
Unidad Didáctica 9: Corrección genética dirigida mediante nucleasas.
Unidad Didáctica 10: Vectores lentivirales.
Unidad Didáctica 11: Vectores adenovirales.
Unidad Didáctica 12: Vectores virales adeno-asociados (AAV).
Unidad Didáctica 13: Vectores basados en el virus del herpes simple
(HSV-1): viroterapia oncolítica y vacunación.
Unidad Didáctica 14: Vectores de ADN no virales.
BLOQUE III: POTENCIAL TERAPÉUTICO
Universidad Católica de Valencia “San Vicente Mártir”
CG01, CB3, CB5, CT05,
CT06, CT07, CT14, CT15,
CT16, CE22, CE25, CE27,
12
Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
CE28, CE29
Unidad Didáctica 15: Células troncales pluripotentes y sus aplicaciones
terapéuticas.
Unidad Didáctica 16: Vacunas de ADN.
Unidad Didáctica 17: Terapia celular y génica para enfermedad
cardiovascular.
Unidad Didáctica 18: Terapia génica para enfermedades de la visión.
Unidad Didáctica 19: Terapia génica para las enfermedades
neurológicas.
BLOQUE IV: ASPECTOS ÉTICOS Y LEGALES
CG01, CB2, CB3, CB4,
CT06, CT11, CT12, CT13,
CT14, CT15, CT16, CT20,
CE33
Unidad Didáctica 20: Cuestiones éticas y sociales de la terapia génica.
Unidad Didáctica 21: Aspectos reguladores de la terapia génica.
CB2, CB4, CB5, CT02,
CT03, CT05, CT06, CT07,
CT08, CT09, CT10, CT11,
CT12, CT14, CT15, CT16,
CT19, CT20, CT20, CE32,
CE34, CE30, CE31,
CE23, CE24, CE27, CE29
BLOQUE V: PRÁCTICAS
Visita centro de investigación
Diseño de estrategias terapéuticas
ORGANIZACIÓN TEMPORAL DEL APRENDIZAJE:
(Alumnos de primera matrícula)
BLOQUE DE CONTENIDO/UNIDAD DIDÁCTICA
1
BLOQUE I: FUNDAMENTOS MOLECULARES DE LA
TERAPIA GÉNICA
Nº DE
SESIONES
5
Universidad Católica de Valencia “San Vicente Mártir”
13
Terapia Génica - BIOTECNOLOGÍA
PCA-27-F-01 Ed.00
2
BLOQUE II: ESTRATEGIAS Y PROCEDIMIENTOS
10
3
BLOQUE III: POTENCIAL TERAPÉUTICO
8
4
BLOQUE IV: ASPECTOS ÉTICOS Y LEGALES
2
5
BLOQUE V: PRÁCTICAS
5
TOTAL
30
BIBLIOGRAFÍA
Bibliografía fundamental
SCHERMAN D, Advanced textbook on gene transfer, gene therapy and genetic pharmacology.
Principles, delivery and pharmacological and biomedical applications of nucleotidebased therapies, Imperial College Press, 2014.
TEMPLETON NS, Gene and Cell Therapy. Therapeutic Mechanisms and Strategies. CRC Press;
4th Edition, 2015.
Bibliografía complementaria
GIACCA M, Gene Therapy, 1st Edition, Springer, 2010.
NOVO FJ. Genética Humana: conceptos, mecanismos y aplicaciones de la genética en
el campo de la Biomedicina, Pearson Prentice Hall, 2007.
Texto completo en www.unav.es/genetica/GH/TEXTO.pdf.
Animaciones en: http://www.unav.es/genetica/GH/.
BRENNER MK, HUNG MC, Cancer Gene Therapy by Viral and Non-Viral Vectors (Translational
Oncology), Blackwell Publ, 1st Edition, 2014.
LEWIS R., The Forever Fix: Gene Therapy and the Boy Who Saved It, Griffin, 1st edition,
2013.
Universidad Católica de Valencia “San Vicente Mártir”