Anexo Motivos del dictamen sobre la designación de medicamento

Anexo
Motivos del dictamen sobre la designación de medicamento
huérfano
El promotor Trevi Therapeutics Limited presentó el 30 de Octubre de 2014 una solicitud de designación
de un medicamento huérfano a la Agencia Europea de Medicamentos para un medicamento que
contiene hidrocloruro de nalbufina para el tratamiento del prurito urémico. La presentación de la
solicitud se basó en el primer párrafo del artículo 3.1.a) del Reglamento (CE) n.º 141/2000 sobre
medicamentos huérfanos.
Una vez examinada la solicitud, el COMP hizo las siguientes consideraciones:
•
el promotor no ha justificado que el prurito urémico tenga signos y síntomas patofisiológicos,
histopatológicos y clínicos diferenciados que perfilen el prurito urémico y lo diferencien del prurito
resultante de otras condiciones;
•
la intención de tratar el prurito urémico con el medicamento a base de clorhidrato de nalbufina se
consideró justificada sobre la base de los datos clínicos que muestran reducciones de la intensidad
del prurito medida por la escala analógica visual (VAS);
•
el prurito urémico produce un debilitamiento crónico en razón de su efecto sobre la calidad de vida,
las alteraciones del sueño, así como por la alta probabilidad de sentirse sin fuerzas y depresivo. El
prurito urémico en los pacientes de hemodiálisis también se ha asociado a un mayor riesgo de
mortalidad, por lo que puede considerarse una condición que pone en riesgo la vida del paciente;
•
el prurito isquémico afectaba a aproximadamente 4,4 de cada 10 000 personas en la Unión
Europea en el momento en que fue presentada la solicitud.
•
en la Unión Europea no existe un método de tratamiento satisfactorio para los pacientes afectos de
esta enfermedad.
El promotor no ha justificado que el prurito urémico sea una entidad médica diferenciada o un
subconjunto válido con referencia a la "Guía sobre el formato y contenido de las solicitudes para
designación de medicamentos huérfanos y la transferencia de designación de un promotor a otro"
(ENTR/6283/00 Rev 04). Por consiguiente, no puede designarse una "enfermedad" tal y como se
describe en el Reglamento (CE) nº 141 en tanto que objeto de esta solicitud.
A falta de una condición para la designación, el COMP consideró que no pueden considerarse
satisfechos los criterios establecidos en el artículo 3(1) (a) y 3(1)(b) del Reglamento (CE) nº 141/2000
El COMP recomienda la denegación de la concesión de la designación del hidrocloruro de nalbufina
como medicamento huérfano para el tratamiento del prurito urémico.