Anexo Motivos para el dictamen de designación de medicamento

Anexo
Motivos para el dictamen de designación de medicamento
huérfano
El 28 de agosto de 2012, el promotor, Axsome Therapeutics Limited – UK, presentó a la Agencia
Europea de Medicamentos una solicitud para la designación de medicamento huérfano para el ácido
zoledrónico para el tratamiento del síndrome de dolor regional complejo.
El 6 de diciembre de 2012, se adoptó un dictamen del COMP en el que se recomendaba por consenso
denegar la designación de medicamento huérfano.
El 21 de diciembre de 2012, el promotor, Axsome Therapeutics Limited, presentó motivos detallados
de recurso así como alegaciones verbales durante la reunión del COMP el 6 de febrero de 2013.
El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), tras examinar los motivos del recurso, consideró que:
•
en los motivos alegados de recurso, el promotor no ha establecido que el medicamento que
contiene ácido zoledrónico esté indicado para el tratamiento de la enfermedad. El Comité consideró
que el promotor no había aportado datos suficientes que apoyen el potencial uso clínico del
medicamento en el síndrome de dolor regional complejo. Los datos más directos aportados por el
promotor provenían de un resumen no generado por el promotor con una formulación diferente del
principio activo (Zaspel et al, 2007) que no se consideró suficiente porque no se disponía de los
detalles del estudio para su evaluación. El promotor no aportó ningún dato con la vía de
administración propuesta para la que se solicita la designación.
El COMP recomienda, por consenso, que no se revise su dictamen del 6 de diciembre de 2012, por el
que se recomendó denegar la designación de medicamento huérfano al medicamento citado
anteriormente.
El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), tras examinar la solicitud, llegó a las siguientes
conclusiones:
•
se estimó que el síndrome de dolor regional complejo (en lo sucesivo denominado «la
enfermedad») afectaba a un máximo de tres de cada 10 000 personas en la Unión Europea en el
momento de la presentación de la solicitud. La estimación de la prevalencia se había realizado en
base a la bibliografía internacional pertinente;
•
la enfermedad produce debilitamiento crónico en los casos en los que no se produce una resolución
espontánea. En estos casos, la naturaleza de debilitamiento crónico de la enfermedad se debe a
síntomas tales como dolor, edema, alteraciones motoras, sensoriales y vasomotoras en la región
afectada. El dolor incapacitante y continuo se ha descrito como el rasgo característico de la
enfermedad; es desproporcionado con respecto al acontecimiento inicial y se prolonga durante un
periodo superior al de curación. A medida que la enfermedad progresa, el dolor suele extenderse
más allá de la extremidad afectada. Se pueden desarrollar síntomas autónomos y disfunción
motora, por ejemplo distonía, temblores, mioclonía y debilidad muscular;
•
el Comité ha considerado que el promotor no ha justificado que el medicamento propuesto esté
indicado para el tratamiento de la enfermedad. El Comité consideró que el promotor no había
aportado datos suficientes que apoyen el potencial uso clínico del medicamento en el síndrome de
dolor regional complejo. Los datos más directos aportados por el promotor pertenecían a un
resumen no generado por él mismo con una formulación diferente del principio activo (Zaspel et al,
2007) que no se consideró suficiente porque no se disponía de los detalles del estudio para su
evaluación. El promotor no aportó ningún dato con la vía de administración propuesta para la que
se solicita la designación;
•
por tanto, el Comité ha considerado que el promotor no ha establecido que el medicamento
propuesto esté indicado para el tratamiento de la enfermedad a la que se refiere la solicitud, tal y
como se requiere en el Reglamento (CE) nº 141/2000, artículo 3, apartado 1, letra a) sobre la
designación como medicamento huérfano;
•
el promotor ha demostrado, de conformidad con el artículo 3, apartado 1, letra b) del Reglamento
(CE) nº 141/2000, de 16 de diciembre de 1999, que no existe un método satisfactorio para el
tratamiento de la enfermedad en cuestión autorizado en la Unión Europea.
El Comité de Medicamentos Huérfanos ha recomendado que se deniegue la designación del ácido
zoledrónico como medicamento huérfano para el tratamiento del síndrome de dolor regional complejo.