Retos y esperanzas de la medicina del futuro

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ELMUNDO. JUEVES 20 DE FEBRERO DE 2014
CIENCIA / EM2
Retos y esperanzas de
la medicina del futuro
«Las células afectadas por un in- Prieto en el CIMA, quien hace un
mientos eficaces, como el cáncer.
farto mueren. No hay tratamientos año inició un ensayo con genes adeAquí la dificultad para esta terapia
que reparen la cicatriz que queda noasociados para tratar la porfiria
es extrema: no suele haber un únitras un ataque cardiaco, lo que ge- aguda intermitente, una enfermedad
co defecto genético responsable
nera un mal funcionamiento del co- causada por la ausencia de una enzidel cáncer; el tratamiento se apliRUBÉN HERNÁNDEZ ALCOCEBA
razón y a veces la muerte del pa- ma en el hígado y que genera efectos
ca en enfermos avanzados; y el acciente. Con la terapia génica, hemos devastadores en quienes la padecen.
ceso de los vectores a las células
demostrado que se puede conseguir «Ahora estamos completando el setumorales es especialmente difícil
la regeneración del miocardio en un guimiento de los pacientes. Y adeEn Medicina siempre se buscan métodos eficaces para ello. El ma- por su heterogeneidad y otras bamodelo animal. Es una luz para una más, estamos poniendo a punto la tetratamientos que actúen sobre la terial genético no entra de mane- rreras físicas. Por eso, actualmenposible terapia en humanos, un pri- rapia génica de la enfermedad de
causa y no sólo en los síntomas de ra espontánea en las células. Por te, se buscan estrategias que puemer paso», señala Gabriela Guz- Wilson, un trastorno causado por la
una dolencia. Por eso, a medida eso necesitamos usar lo que se dan ser efectivas sin necesidad de
mán, especialista del Servicio de deficiencia de una proteína».
que se fueron conociendo las ba- llaman vectores de terapia génica, modificar genéticamente a la maCardiología del Hospital La Paz, en
«Es un futuro altamente promeses genéticas de un gran número los vehículos que permiten intro- yoría de células tumorales. Por
tedor», asegura Prieto, quien pide
Madrid, y colaboradora del CNIC.
de patologías humanas, médicos ducirlas en el lugar adecuado. ejemplo, produciendo proteínas
Esta especialista afirma que toda- a los responsables políticos que foy científicos comenzaron a soñar Pueden ser métodos físico-quími- con actividad antitumoral desde
vía quedan muchos pasos para apli- menten las investigaciones en teracon la terapia génica. Desde hace cos, pero también virus. Y éste es otros órganos, como el hígado, o
car esta técnica en humanos. «Habrá pia génica, «un campo que ofrece a
décadas este concepto ha sido precisamente uno de los principa- tratando de estimular al sistema
que replicar estos resultados de nue- España una oportunidad única de
ampliamente demostrado en el la- les retos: desarrollar vectores efi- inmunológico para que destruya
vo en animales, ver si es segura y, innovar en el sector biofarmacéutiel tumor. En este sentido, los vecboratorio. Poniendo el ejemplo caces y seguros.
después de muchos experimentos, co y de tratar múltiples y variadas
más sencillo, no hay dudas de que
Por eso, los primeros indicios tores virales pueden ser unos exenfermedades».
iremos a pacientes».
en una célula con un defecto ge- de éxito están apareciendo en celentes aliados, sobre todo si tieQuien sí se lanzará
nen capacidad para
este año a realizar un
reproducirse selectiTerapia génica
ensayo clínico en huvamente en las célumanos es Juan Buelas cancerosas (virus
EL PROCESO
DÓNDE SE REALIZAN LOS ENSAYOS POR CONTINENTES
ren, jefe de la división
oncolíticos).
En %
1 Se extraen células
de hematopoyesis y teHay otras aplica2 En el laboratorio,
del paciente.
rapia génica del Cenciones que facilitan
4,5
25,8
el virus es alterado
Asia
tro de Investigaciones
la eficacia de los vecEuropa
de manera que no
Energéticas,
Metores. Es lo que llapueda reproducirse.
dioambientales y Tecmamos terapia géni0,2
nológicas (Ciemat) e
ca ex vivo, es decir,
África
7 Las células
investigador del CIuna combinación de
genéticamente
BER de Enfermedades
terapia génica y tera3 Se introduce
América
1,7
corregidas
producen
un gen dentro
Raras. «La investigapia celular en la que
Oceanía
la proteína o el
del virus.
ción está enmarcada
se transfieren los geefecto deseado.
dentro de un proyecto
nes a las células aiseuropeo que, a lo largo
ladas del organismo
6 Las células
Número de ensayos
1.276
de cinco años, preteny posteriormente se
modificadas se
de reclutar a 10 paintroducen en el painyectan en el
cientes candidatos a
ciente. Se utilizan
paciente.
esta terapia», explica.
vectores capaces de
514
La razón de un núintegrar el gen tera89
33
4
mero tan bajo de papéutico en el genoma
cientes es la enfermecelular para que perÁfrica
Oceanía
Asia
Europa
América
dad a tratar: anemia
sista indefinidamende Fanconi, un trastorte en la célula, aun5 Las células del paciente
4 El virus alterado
LAS ENFERMEDADES QUE SE TRATAN
no raro de la sangre.
que ésta se divida.
se inserta en las
se convierten en células
En %
Número
células del paciente.
genéticamente corregidas.
Para curarlo, se preMuchas enfermedaCáncer
63,8
tende extraer células
des, como los síndro1.274
Monogénicas
8,9
de estos enfermos, que
mes de inmunodefi178
SIN MANIPULAR CÉLULAS
portan un gen defecciencia congénitos,
Infecciosas
8,2
164
tuoso, y corregirlas en
pueden beneficiarse
4
Cardiovasculares
8,1
162
1 El virus se
A los días,
2 Se introduce un
3 La mezcla se
el laboratorio insertánde esta estrategia.
Neurológicas
1,9
37
manipula en
gen dentro del virus.
inyecta en el
el gen infectado
doles una copia buena
El avance de estas
Oculares
1,6
el laboratorio.
órgano.
ha eliminado
35
de ese gen con un lentécnicas
abre nuevas
el defecto
Inflamatorias
0,7
13
tivirus. Después se adposibilidades tamdel órgano.
Otras
1,8
35
ministrarán de nuevo
bién para la inmunoMarcadores genéticos
2,5
50
a los enfermos. «Aunterapia antitumoral,
Voluntarios sanos
2,6
52
que Sanidad ya ha
ya que se pueden
aprobado parte del
modificar genéticaENSAYOS POR AÑO
protocolo, esperamos
mente las células del
117
120
116
108
obtener la autoriza- En número
sistema inmune para
101
92
85
81
82
ción total este verano»,
que ataquen selecti67
dice Bueren.
vamente a las célu14
La anemia de Fanlas tumorales.
1
coni es una de las
En definitiva, es
muchas enfermeda- 1989
esperable que la me1995
2000
2005
2010
2013
des raras causadas
jora continua de los
FUENTE: ‘Journal of Gene Medicine’.
Á. San Esteban / EL MUNDO
por un gen defectuovectores permita
so, que están siendo
progresivamente haobjeto de estudio en este campo.
nético se puede introducir una casos donde los vectores en- cer realidad las grandes expectaPara Ramón Alemany, presidente
versión normal del gen y restau- cuentran unas condiciones ana- tivas puestas en la terapia génica.
electo de la Sociedad Española de
rar así la producción de la proteí- tómicas favorables, como en las Mientras tanto, es conveniente
Terapia Génica y Celular, la razón
na deficitaria. Pero también se enfermedades oculares, o cuan- una buena selección de sus aplide la dinamización de estos estupuede inhibir la producción de do la transferencia génica a un caciones, comenzando por aquedios ha sido los avances en el desaproteínas anómalas. Entonces, número moderado de células llas estrategias con más opciones
rrollo de los vectores que transfie¿por qué la terapia génica es toda- puede tener beneficios clínicos, de éxito y donde el riesgo/benefiren los genes y el modo de usarlos.
cio esté justificado por la gravevía una técnica experimental, a como en la hemofilia.
«Es un proceso de aprendizaje conmenudo acompañada de cierto
Es comprensible que mientras dad de la enfermedad.
tinuo que todavía prosigue después
escepticismo? La ciencia ha ido estos métodos se perfeccionan, los
de 2.000 ensayos clínicos realizados
más rápido que la tecnología. En médicos recurran a las versiones Rubén Hernández Alcoceba es
desde 1990».
muchos casos se conoce bien el disponibles para ofrecer una espe- investigador del Área de Terapias
En esa mejora de las herramientas
gen defectuoso, las células que ranza en caso de enfermedades Avanzadas del CIMA de la Unide transferencia génica está Jesús
deberíamos corregir, pero no hay devastadoras carentes de trata- versidad de Navarra.
63,9
Los ensayos con
esta terapia se han
multiplicado desde
su inicio en 1990