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Nota de prensa
UN ESTUDIO PUBLICADO EN NEW ENGLAND
JOURNAL OF MEDICINE MUESTRA QUE NPLATE®
REDUCE SIGNIFICATIVAMETE EL FALLO AL
TRATAMIENTO Y LA TASA DE ESPLENECTOMÍA EN
PACIENTES CON PTI CRÓNICA
BARCELONA (15 noviembre, 2010) – Amgen ha anunciado la publicación de los
resultados del primer estudio abierto que compara el tratamiento de Nplate®
(romiplostim) con diversos tratamientos estándar en pacientes adultos no
esplenectomizados con trombocitopenia immune primaria (PTI; anteriormente conocida
como Púrpura Trombocitopénica Inmune (Idiopática)) crónica. Los resultados de este
estudio, que se acaban de publicar en la revista New England Journal of Medicine
(NEJM) (publicado 11 noviembre de 2010, vol. 363 nº 20), muestran una reducción de la
incidencia del fallo al tratamiento y también de la necesidad de esplenectomía entre los
pacientes tratados con Nplate®. Además, los datos muestran que los pacientes que
recibían tratamientos estándar requerían antes una esplenectomía, cuando se
comparaba con pacientes tratados con Nplate®. Los pacientes en el grupo de Nplate®
experimentaron un incremento en el recuento de plaquetas, una mayor tasa de
respuesta plaquetaria, menos sangrado, y menos transfusiones sanguíneas, comparado
con los pacientes en el grupo de los tratamientos estándar. Los acontecimientos
adversos asociados con el tratamiento con Nplate® fueron similares a los descritos en
estudios previos, siendo generalmente leves o moderados y no llevaron a una
interrupción del tratamiento. Los acontecimientos adversos descritos con más
frecuencia fueron dolor de cabeza y fatiga.
“Este es el primer estudio que compara distintos tratamientos para la PTI y ha
demostrado que Nplate® no sólo mantiene el recuento plaquetario de forma más
efectiva que los tratamientos médicos estándar sino que también reduce el fallo al
tratamiento y el número de esplenectomías”, comenta el Dr. David J. Kuter, jefe de
Hematología del Hospital General de Massachusetts (Boston), principal investigador y
autor del estudio.
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La PTI crónica es un desorden autoinmumne grave caracterizado por un recuento bajo
de plaquetas en la sangre (trombocitopenia) que puede llevar a eventos de sangrado
graves.
El estudio con Nplate® alcanza los objetivos primarios
El estudio abierto a lo largo de un año tuvo dos objetivos primarios: la incidencia de fallo
al tratamiento y la incidencia de esplenectomía.
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

Incidencia de fallo al tratamiento: El grupo de Nplate® tuvo una incidencia de fallo
al tratamiento significativamente inferior. Los resultados mostraron que un 11% de
los pacientes con Nplate® (18/157) experimentaron fallo al tratamiento comparado
con el 30% de los pacientes con tratamientos estándar (23/77) (p=0,001; odds ratio
0,31; IC 95%; 0,15-0,61).
El fallo al tratamiento se definió como un recuento plaquetario menor o igual a
20.000 plaquetas por microlitro durante 4 semanas consecutivas con la pauta de
dosificación recomendada y la dosis más alta, un evento de sangrado mayor, y/o un
cambio en el tratamiento debido a efectos secundarios intolerables o síntomas de
sangrado. Los pacientes que requirieron la esplenectomía debido a los efectos
secundarios intolerables o síntomas de sangrado se contabilizaron también como
fallo al tratamiento.
Incidencia de esplenectomía: Los pacientes con Nplate® tuvieron una incidencia
de esplenectomía significativamente inferior. Un 9% de los pacientes con Nplate®
(14/157) se sometieron a una esplenectomía comparado con un 36% (28/77) de los
pacientes con los tratamientos estándar (p<0,001, odds ratio 0,17; IC 95%; 0,080,35).
Los pacientes incluidos en el estudio procedían de Norte América, Europa y Australia.
La zona geográfica no tuvo ningún efecto sobre la incidencia de fallo al tratamiento o
esplenectomía.
El estudio con Nplate® alcanza los objetivos secundarios
Los objetivos secundarios de este estudio incluían tiempo hasta la esplenectomía,
recuentos plaquetarios y respuesta plaquetaria.
 Tiempo hasta la esplenectomía: Los pacientes que recibían Nplate®
experimentaron un tiempo significativamente mayor hasta la esplenectomía que
aquellos pacientes con tratamientos estándar (p<0,001).
 Recuento plaquetario: La media de recuento plaquetario fue superior en el
grupo de Nplate® que en el grupo con tratamientos estándar a lo largo del
periodo de tratamiento.
 Respuesta plaquetaria: La tasa de respuesta plaquetaria (recuento plaquetario
semanal superior a 50.000 plaquetas por microlitro) fue 2,3 veces mayor en los
pacientes tratados con Nplate® que en los pacientes con tratamientos estándar
(p<0,001).
 Entre las semanas 2 y 52, el porcentaje de pacientes con una respuesta
plaquetaria osciló entre 71%(108/152) y 92%(127/138) en el grupo de Nplate®
(mediana de recuento plaquetario: 108.000 a 176.000 plaquetas por microlitro) y
entre 26% (16/62) y 51%(26/51) en el grupo con tratamientos estándar (mediana
de recuento plaquetario: 35.000 a 52.000 plaquetas por microlitro)
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“Para muchos pacientes adultos con PTI crónica, los efectos secundarios de los
tratamientos estándar, incluyendo las esplenectomías, son a veces más extenuantes
que la enfermedad en si misma”, dice el profesor Mathias Rummel, jefe de Hematología
del Hospital de la Universidad Justus-Liebig (Giessen, Alemania). "Nplate® podría
ofrecer el potencial de un tratamiento efectivo a largo plazo en pacientes que deseen
evitar o aplazar la esplenectomía”.
El estudio con Nplate® muestra un beneficio favorable: Perfil de riesgo para
pacientes con PTI crónica
También se realizó una comparación de los perfiles de seguridad entre pacientes que
recibían Nplate® y aquellos que recibían tratamientos estándar según los resultados del
estudio.
 Eventos de sangrado: Hubo una incidencia ajustada a la exposición de los
eventos de sangrado globales significativamente menor (p=0,001) y una menor
incidencia de eventos de sangrado con un nivel de gravedad de 3 o mayor
(p=0,02) en pacientes tratados con Nplate® comparado con el grupo estándar.
 Transfusiones sanguíneas: Se administraron 41 transfusiones de sangre a un
8% de los pacientes de Nplate® (12/154) comparado con las 76 transfusiones de
sangre al 16% de los pacientes con tratamientos estándar (12/75).
Más del 90% de los pacientes de ambos grupos reportaron al menos un acontecimiento
adverso durante el periodo de tratamiento. Los acontecimientos adversos reportados
con más frecuencia fueron dolor de cabeza y fatiga. Dentro del grupo de Nplate®, un
menor número de pacientes experimentó un acontecimiento adverso grave respecto al
grupo de tratamientos estándar. Los acontecimientos adversos graves ocurrieron en
23% (35/154) de los pacientes que recibían Nplate® y en un 37% (28/75) de los
pacientes que recibían tratamientos estándar. Asimismo, los acontecimientos adversos
relacionados con el tratamiento ocurrieron en un menor número de pacientes tratados
con Nplate® (5%, 7/154) comparado con un 8% (6/75) de los pacientes con
tratamientos estándar. El acontecimiento adverso grave más común fue la
trombocitopenia que ocurrió en un 3% (5/154) de los pacientes que recibían Nplate® y
en el 12% (9/75) de los pacientes que recibían tratamientos estándar. En los pacientes
que recibían tratamientos estándar ocurrieron 2 casos de leucemia.
Sobre el estudio
El estudio abierto incluyó un total de 234 pacientes y evaluó la eficacia y seguridad de
Nplate® comparado con distintos tratamientos estándar para los pacientes adultos con
PTI crónica. Los tratamientos estándar fueron prescritos por el investigador de acuerdo
con la práctica clínica o guías terapéuticas. Los únicos tratamientos que no se
permitieron fueron los fármacos en investigación u otros agentes trombopoyéticos. Los
tratamientos que se usaron más comúnmente en el brazo del tratamiento estándar
fueron: glucocorticoides (63%), inmunoglobulinas (33%), rituxumab (20%), azatioprina
(9%), y danazol (7%).
Sobre PTI en adultos
En pacientes con PTI crónica, las plaquetas – elementos de la sangre necesarios para
evitar el sangrado – son destruidas por el sistema inmune del propio paciente. Datos
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recientes también sugieren que los bajos recuentos plaquetarios en la sangre podrían
ser causados por la incapacidad del propio organismo para producir plaquetas. Los
niveles plaquetarios bajos exponen al paciente adulto con PTI a eventos de sangrado
graves. El riesgo de eventos de sangrado graves se incrementa cuando el recuento
plaquetario desciende por debajo de 30.000 plaquetas por microlitro, ya que el recuento
normal oscila entre 150.000 a 400.000 plaquetas por microlitro.
Actualmente la PTI afecta a 90.000 personas adultas en Europa y Estados Unidos.
Afecta al doble de mujeres adultas que a hombres.
Los tratamientos hasta ahora utilizados iban dirigidos a evitar la destrucción de
plaquetas mediante la inmunosupresión. Estos incluyen la extirpación del bazo, los
corticosteroides y las inmunoglobulinas, que provocan la inmunosupresión del cuerpo y
evitan de esta forma la destrucción de plaquetas.
Sobre Nplate® (romiplostim)
Nplate® es el primer estimulador de la producción de plaquetas aprobado por las
autoridades sanitarias en Estados Unidos, Unión Europea, Suiza, Japón, Australia,
Canadá, Rusia, y Méjico.
Es el primer tratamiento específicamente desarrollado para la PTI crónica en adultos.
Esta proteína de fusión desarrollada por Amgen funciona de forma similar a la
trombopoyetina, una proteína natural que estimula el crecimiento y maduración de las
células de la médula ósea que originan las plaquetas.
Romiplostim es una molécula desarrollada por los científicos de Amgen mediante la
tecnología del ADN recombinante.
Romiplostim está indicado para pacientes adultos esplenectomizados con Púrpura
Trombocitopénica Inmune (Idiopática) (PTI) crónica que son refractarios a otros
tratamientos (por ejemplo, corticosteroides, inmunoglobulinas).
Se puede considerar la utilización de romiplostim como segunda línea de tratamiento en
pacientes adultos no esplenectomizados en los que la cirugía esté contraindicada.
Más información en http://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR__Product_Information/human/000942/WC500039537.pdf
Nplate® ha sido galardonado con numerosos premios en Europa:
- Premio Galien 2010 en España al Mejor Medicamento del Año
- Premio Galien 2010 en Francia como mejor fármaco para enfermedades raras
- Premio Galien 2010 en Holanda en la categoría de “Fármaco más innovador”
Además, Nplate® ha recibido el premio Galien Internacional 2010 por el mejor
desarrollo e investigación farmacéutica.
En Estados Unidos, Nplate® ha recibido el premio Galien 2009 como “Mejor producto
biotecnológico” y el premio 2009 Scrip como “Mejor fármaco nuevo”.
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Sobre Amgen
Amgen es una compañía biotecnológica global que descubre, desarrolla, produce y
comercializa tratamientos nuevos para enfermedades graves, basados en los avances
de la biología celular y molecular. Amgen está entre las primeras compañías del mundo
por valor de mercado. Sus principales líneas de investigación se centran en las áreas de
oncología, hematología, nefrología, inflamación, y enfermedades óseas.
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