Medicamentos Huérfanos: una Definición

Atención farmacéutica
Acta Farm. Bonaerense 24 (3): 449-52 (2005)
Recibido el 30 de octubre de 2004
Aceptado el 17 de abril de 2005
Medicamentos Huérfanos: una Definición
Daniela FONTANA, Sonia UEMA & María Rosa MAZZIERI *
Departamento de Farmacia. Facultad de Ciencias Químicas.
Universidad Nacional de Córdoba.
Ciudad Universitaria. (5000) Córdoba. Argentina.
RESUMEN. Las definiciones oficiales de Medicamentos Huérfanos (MH) propuestas en otros países relacionan a los mismos con las enfermedades poco frecuentes (raras). Otros casos de medicamentos no disponibles son los llamados medicamentos “off label”, medicamentos para enfermedades olvidadas o desatendidas, formulaciones huérfanas, etc. En Argentina no se ha avanzado en un marco regulatorio específico
sobre el tema. Estas razones nos llevaron a plantear una definición menos restrictiva de MH para que exponga con claridad y exactitud sus características en nuestra realidad. Es por eso que proponemos que sea
la “no disponibilidad” del medicamento lo que determine su “orfandad”.
SUMMARY. “Orphan Drugs: a Definition”. In some countries, orphan drugs (OD) are officially related to rare
diseases. Other instances of unavailable drugs are mentioned as “off label” drugs, drugs for neglected diseases,
orphan dosage forms, etc. In Argentina there is no regulation related to OD. Therefore, we consider that a less
limiting definition of OD should be consider their availability instead of their prevalence. In this way the “orphanage” of the drug is better explained and so, the resolutions to solve the problem in countries like Argentina
should be possible.
INTRODUCCIÓN
Los medicamentos generalmente participan,
como primera intervención, en respuesta a un
problema de salud. Son fundamentales en el tratamiento de muchas enfermedades y además de
su utilidad terapéutica, son elementos tangibles
en un sector basado principalmente en los servicios. Es por ello que la disponibilidad de medicamentos suele utilizarse como un indicador de
la eficacia y de la equidad del sistema de salud;
mientras que la falta de acceso a medicamentos,
por fallas en el sistema de suministro, puede paralizarlo 1.
La estrategia farmacéutica de la OMS establece como objetivos principales: formular y aplicar
políticas farmacéuticas, asegurar el acceso a los
medicamentos esenciales, conjuntamente con su
calidad y seguridad, y promover el uso racional
de la farmacoterapia. Al clasificar a un medicamento como esencial para una población determinada, su disponibilidad debe estar asegurada
en todo momento y en cantidades suficientes 2,3.
Por otro lado, existen medicamentos que sin
ser esenciales para la mayoría de la población,
son realmente indispensables o incluso vitales
para una minoría. En algunos casos, los pacientes no sólo padecen los problemas de accesibili-
dad al tratamiento, sino también el hecho de
que no está disponible ni en el sistema de salud. Nos estamos refiriendo a los llamados “medicamentos huérfanos” (MH), que conforman
una problemática compleja, con una multiplicidad de causas y que necesitan ser expuestos ante la sociedad. En cada país, este tema se aborda de diferentes maneras, de acuerdo a la realidad sanitaria y socioeconómica de su población,
procurando siempre soluciones adecuadas para
los pacientes 4-8. En Argentina no se ha avanzado en un marco regulatorio específico sobre
MH, lo que dificulta la toma de decisiones de
los agentes de salud, incluido el propio paciente 4.
Desde hace algunos años, nuestro grupo de
investigación viene trabajando en el tema de los
MH en nuestra realidad sanitaria, con el fin de
esclarecer este tema desde el ámbito académico.
Se comenzó con una revisión bibliográfica a
partir de diferentes fuentes de información: publicaciones científicas, marcos legales normativos y regulatorios, políticas sanitarias, etc., utilizando material impreso y electrónico. Además,
se realizaron encuestas y entrevistas a médicos y
farmacéuticos de hospitales de la ciudad de Córdoba, como una estrategia para conocer la realidad local sobre los MH 4,9-11.
PALABRAS CLAVE: Definición, Disponibilidad de medicamentos, Medicamentos huérfanos.
KEY WORDS: Definition, Drug availability, Orphan drugs.
*
Autor a quien dirigir la correspondencia. E-mail: [email protected]
ISSN 0326-2383
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FONTANA D., UEMA S. & MAZZIERI M.R.
Con este trabajo de campo que hemos realizado se pudieron evidenciar dos situaciones: cómo abordar esta problemática, debido a la falta
de información o confusión observada y la búsqueda de soluciones concretas, ante las necesidades encontradas.
Por lo tanto, sugerimos que se debería contar con una definición adecuada para nuestro
medio, que sea abarcativa de las diferentes situaciones que se pueden presentar; ya que, la
definición de un problema, permite su conceptualización e identificación como tal y la búsqueda de soluciones para superarlo. Por esta razón, es que el objetivo de esta comunicación es
tratar de definir los MH teniendo en cuenta los
antecedentes sobre los mismos. Además permitiría tomar conocimiento del tema, para promover
acciones concretas y/o políticas sanitarias que
faciliten su disponibilidad para el paciente.
LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Y SUS
CIRCUNSTANCIAS
Las definiciones oficiales de MH, en los marcos regulatorios de otros países, se relacionan
exclusivamente con las enfermedades raras. El
adjetivo “raras” hace referencia a que afectan a
un porcentaje muy pequeño de la población, es
decir, a pocos pacientes 4-8. Es de notar que esto
difiere sustancialmente de equiparar “raras” con
“desconocidas”.
En definiciones no oficiales incluidas en un
Boletín para profesionales de ANMAT 12 y en un
Glosario anexo a una Resolución del Ministerio
de Salud de la Nación 13 de nuestro país, aparecen como “Drogas Huérfanas” y “Medicamentos
Huérfanos”, respectivamente, aquellos principios activos potenciales o medicamentos de elevado interés terapéutico (que pueden satisfacer
necesidades de salud), con nulo o muy escaso
interés comercial por parte de los laboratorios
productores, por lo que no son comercializados
en el país.
Existen otras situaciones relacionadas a la
existencia de medicamentos no disponibles,
descriptas con términos tales como: medicamentos “off label”, medicamentos para enfermedades olvidadas o desatendidas, formulaciones
huérfanas, etc. 3,4,14-16.
Se considera que una persona es huérfana
por carecer de sus progenitores, lo que genera
consecuencias en términos de contención, cuidado y desarrollo del individuo 17. Si partimos
de la base que los progenitores de un medicamento son sus fabricantes, asociado a la problemática de los MH existiría un doble desamparo.
Al carecer de progenitores, se produce la inexis450
tencia de una medicación requerida y la necesidad de un paciente que se transforma en huérfano de farmacoterapia.
Un medicamento que ya ha cumplimentado
la etapa de investigación y desarrollo (I+D),
puede no estar disponible porque nadie lo produce ni comercializa localmente, o el mismo no
está aprobado para la indicación en la cual se
necesita o utiliza en la práctica clínica, o no
existe en la forma farmacéutica o en la dosificación adecuada para el paciente. Otras circunstancias serían cuando un principio activo aún
no ha superado la etapa de I+D, o se desconoce
un principio activo potencialmente útil para un
problema de salud. Todas las situaciones mencionadas no están necesariamente contempladas
en las definiciones oficiales existentes e, incluso,
han generado controversias con las leyes de MH
vigentes en sus respectivos países 3,14-16,18-32.
Oficialmente, en Argentina, no están definidos ni las enfermedades raras ni los MH 4. Si un
medicamento no se elabora en nuestro país, pero existe en el mercado internacional, puede adquirirse a través de la importación, ya sea por
los canales normales de comercialización de medicamentos o mediante la vía del uso compasivo
33-35. Otra alternativa es la elaboración de medicamentos magistrales, siempre y cuando sea viable desde el punto de vista farmacotécnico 18.
ANÁLISIS, DISCUSIÓN Y PAPEL
DEL FARMACÉUTICO
La existencia de un problema de salud, en
un paciente implica, por lo general, la necesidad de que se instaure una farmacoterapia. En
un sistema de salud ideal, esto supone un procedimiento simple, donde el paciente recibe
efectivamente la medicación. Sin embargo,
nuestra realidad dista mucho de ser ideal, lo
que nos enfrenta a complicaciones de diferente
índole. La farmacia es un punto de referencia
clave en la detección de los problemas de la población para acceder a un tratamiento 1-3.
Las dificultades en el acceso a medicamentos
se relacionan con fallas en el suministro, altos
costos de adquisición (tanto para el sistema de
salud como para el propio paciente) y falta de
disponibilidad del medicamento requerido en el
ámbito nacional 1-3,7. Teniendo en cuenta el estado de situación descripto y discutido hasta
aquí, es que consideramos que la palabra adecuada sería “disponibilidad” en el exacto significado que da la Real Academia Española al término: “cualidad o condición de disponible”,
donde disponible se refiere a “que se puede disponer libremente de algo, o que está listo para
acta farmacéutica bonaerense - vol. 24 n° 3 - año 2005
usarse o utilizarse” 17. Entonces, el hecho de
que un medicamento “no esté disponible”, sería
el determinante de su “orfandad”, pudiendo o
no ser huérfano en otro país.
La falta de investigación y de políticas de
promoción son dos de las principales causas de
la orfandad de medicamentos. Los factores económicos afectan todas las etapas previas y posteriores a la comercialización de un fármaco,
debido al alto costo de su I+D y a la necesidad
de recuperar la inversión realizada por las empresas 19,20. La existencia de políticas de promoción de MH incide sobre estos factores, mejorando las condiciones para su disponibilidad local 19,20,24-31. En este contexto, se debe considerar que la categoría de “huérfano” se sustentaría
en la necesidad de un apoyo constante para su
subsistencia en el mercado.
Desde el punto de vista de la incidencia del
problema de salud, esta problemática puede
afectar tanto a un bajo porcentaje de la población, como a muchos pacientes, como ser: las
enfermedades olvidadas, desatendidas o de la
pobreza. Puede, incluso, tratarse de la situación
particular de un solo paciente, considerando sus
necesidades relacionadas con medicamentos,
desde la perspectiva de la farmacología clínica y
de la atención farmacéutica 18,21,22.
La atención farmacéutica brinda un marco
adecuado para planificar el suministro desde
una doble perspectiva, orientada tanto al medicamento como al paciente, o bienes y servicios,
respectivamente. La dispensación activa, la educación sanitaria, la promoción del uso racional
de medicamentos y el seguimiento farmacoterapéutico son servicios clínicos de atención farmacéutica que puede recibir y utilizar el paciente
que necesita MH 18,36-39.
dicamento que hacen a su orfandad, en lugar de
centrarnos en las enfermedades con esta problemática. Consecuentemente, planteamos un enfoque basado en la falta de disponibilidad de los
medicamentos como eje de la definición.
En síntesis, ante la necesidad de un medicamento para atender el problema de salud de un
paciente, se pueden dar las siguientes circunstancias por las cuales el mismo no esté disponible: a) porque no se conoce un principio activo
efectivo y por ende no se ha desarrollado un
medicamento, b) el principio activo se conoce,
pero las actividades de I+D del medicamento
aún se encuentran en proceso o no se han iniciado y c) el medicamento ha sido desarrollado,
pero no es producido ni comercializado localmente, no está aprobado para la indicación en
la cual se necesita/utiliza en la práctica clínica o
no existe en la forma farmacéutica ni/o en la
dosificación adecuada para el paciente. Considerando las situaciones analizadas, proponemos
la siguiente definición para los MH.
Un “medicamento huérfano” es aquel que,
siendo de elevado interés terapéutico y científicamente viable, no está disponible localmente,
por diferentes causas y/o circunstancias, para
atender problemas de salud en un paciente y
que posee una o ambas de las siguientes características: porque no se comercializa (como producto industrializado) en el ámbito nacional o
porque no está oficialmente aprobado su uso
(indicación) para el problema de salud en el
cual se requiere o utiliza.
Agradecimientos. Los autores agradecen el apoyo financiero de la Secretaría de Ciencia y Tecnología de
la Universidad Nacional de Córdoba y de las Agencias
Nacional de Promoción Científica y Córdoba Ciencia.
REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS
UNA PROPUESTA DE DEFINICIÓN
A partir de la revisión bibliográfica realizada
y de la experiencia adquirida por nuestro grupo
de investigación, observamos que el enfoque
clásico de los MH está muy relacionado a las
“enfermedades raras”. Ante la disyuntiva de cambiar la denominación de MH por “medicamentos
no disponibles”, optamos por mantener la primera opción, pero haciendo la definición menos
restrictiva. Creemos que así sería más útil para
exponer con claridad y exactitud sus características en la realidad de un país como Argentina.
Consideramos que el abordaje más adecuado
para el profesional farmacéutico es el de la farmacoterapia, en vez de la patología. Por tal motivo, describimos situaciones relacionadas al me-
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