Irs.doc 4- 11-2000 LA UTILIDAD DE LOS ANÁLISIS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN LA TOMA DE DECISI0NES SANITARIAS Joan Rovira Departamento de Teoría Económica Universidad de Barcelona El objetivo de este artículo es analizar de qué manera los distintos tipos de estudios de evaluación económica pueden utilizarse como instrumento de apoyo a la toma de decisiones en planificación y gestión de los servicios de salud. Consideraremos los cinco tipos de estudios más habituales: 1) estudios del coste o de la carga de la enfermedad (enfoque prevalencia) 2) estudios del coste de la enfermedad (enfoque incidencia) 3) análisis coste-efectividad 4) análisis coste-utilidad 5) análisis coste-beneficio De hecho, los dos primeros tipos de análisis no son propiamente análisis completos de evaluación económica, pues no consideran más que una situación y, en esta situación, sólo los costes. Una evaluación completa debe comparar como mínimo dos opciones y considerar tanto los costes como los beneficios. Estudios del coste o de la carga de la enfermedad (enfoque prevalencia) Este término engloba todos los estudios que cuantifican los efectos de la enfermedad en un año determinado. Pueden incluir todas las enfermedades agrupadas en categorías agregadas o referirse a una enfermedad concreta. La metodología aplicada es similar a la de las cuentas nacionales de salud. Es decir, se parte habitualmente de estadísticas agregadas de gasto y utilización de recursos, que se asignan a la enfermedad o categoría de enfermedades considerada en el estudio. Tradicionalmente, los estudios del coste de la enfermedad calculan dos tipos de costes, los costes directos y costes indirectos. Los costes directos suelen incluir los gastos en servicios sanitarios generados por la enfermedad y los costes indirectos, las pérdidas de productividad asociadas a la enfermedad. Este tipo de estudios ha tenido constantes críticos y detractores. Una de las críticas más radicales, que hacen autores como Williams o Mooney, es la que afirma su inutilidad e irrelevancia como instrumento para la toma de decisiones. El argumento fundamental de los críticos es que la conveniencia de introducir o financiar un servicio con criterios de eficiencia ha de basarse en los costes y beneficios del servicio considerado, no en la magnitud del problema de salud abordado. Es indudable que a menudo se ha hecho un abuso de los estudios del coste de la enfermedad en el sentido denunciado por dichos autores: se calculan los costes de determinada enfermedad o factor de riesgo y a partir de la cifra obtenida que habitualmente se sitúan en un orden agregado de miles de millones de la unidad monetaria nacional, se intenta justificar explícita o implícitamente la necesidad de “hacer algo” o, lo que es más criticable, la conveniencia de aplicar una determinada intervención cuyos costes y efectividad no se analizan. En algunos casos se plantea abiertamente que el objetivo de un estudio de este tipo es el de “sensibilizar” a la población o a determinados centros de decisión de la importancia social de determinadas enfermedades o hábitos de conducta no saludables. De hecho, si el objetivo perfectamente legítimo de un estudio del coste de la enfermedad es hacer poner de argumentar que la política sanitaria debería otorgar a un determinado problema una mayor atención de la que le está prestando, lo adecuado sería dar datos comparables, es decir, hacer estudios del coste de la enfermedad en que se estudiasen todas las enfermedades – o por lo menos, las más importantes – para poder juzgar si los recursos que se destinan a una de ellas está justificado por el impacto social que tienen. Recientemente, por iniciativa del Banco Mundial y de la Organización Mundial de la Salud, se ha promovido la aplicación del enfoque denominado "carga de la enfermedad". La carga de la enfermedad se mide en DALYs (años de vidas ajustados por discapacidad) e incluye los años perdidos por mortalidad prematura y la discapacidad causada por la enfermedad. El enfoque de los DALYs es conceptualmente similar a los QALYs o AVACs, pero utilizando una metodología menos refinada (menos estados y una valoración de los estados basada en el juicio de un grupo internacional de expertos que se supone aplicable “urbi et orbi”. Tanto los estudios de la carga de la enfermedad como los más tradicionales del coste de la enfermedad pueden ser de utilidad como un primer paso en la evaluación cuantificada de los problemas de salud de un país y para el consiguiente establecimiento de prioridades a un nivel global. Es cierto que ningún estudio del coste de la enfermedad puede justificar por sí mismo una determinada intervención y que para ello es necesario un estudio de evaluación económica completo de la intervención. Sin embargo, en ningún país existen estudios de evaluación económica de todas las intervenciones técnicamente posibles. ¿Cuál debe ser la conducta eficiente? ¿Interrumpir todos los programas hasta que todos ellos hayan sido evaluados y se pueda determinar cuáles son los más eficientes? Posiblemente nadie sugeriría seriamente esta posibilidad. ¿Debería empezarse un plan sistemático de evaluación económica de todos los problemas y tecnologías disponibles para ir seleccionando de forma progresiva los más eficientes e ir descartando los más ineficientes? Sin duda se trataría de un plan ambicioso que requeriría bastantes años. ¿Cuáles serían los primeros problemas o tecnologías a evaluar? Por otra parte, ¿Deberían evaluarse absolutamente todas las tecnologías? Puede haber algunas que supongan un coste tan bajo que, incluso en el caso de que fuesen altamente ineficientes, resultase más costoso llevar a cabo los estudios necesarios para identificar su ineficiencia y excluirlos, que continuar financiándolos. Muchas de las anteriores preguntas podrían contestarse con bastante seguridad si se conociese la carga o coste de las enfermedades. En esta perspectiva pierde sentido el argumento de que hacer estudios del coste de la enfermedad es negativo pues detrae recursos que podrían dedicarse a realizar estudios de evaluación económica completos. Después de todo, el coste de un estudio del coste de la prevalencia de la enfermedad en un país es del orden de magnitud del coste de un único estudio de evaluación económica completo de una tecnología de una calidad y precisión comparables. Estudios del coste de la enfermedad (enfoque incidencia) Este tipo de estudios consisten en una descripción más o menos detallada de los efectos económicos del curso de la enfermedad. Es decir, se trata de identificar los efectos económicos tales como la utilización de recursos sanitarios y no sanitarios, los efectos sobre la capacidad productiva o incluso los costes de transferencia – efectos sobre los impuestos, subsidios, pensiones ,etc. – causados por un proceso patológico a lo largo del tiempo. Dado que los efectos económicos de las enfermedades no son iguales en todos los casos, los estudios de los costes de la incidencia suelen considerar diversos cursos posibles de la enfermedad y sus correspondientes costes, o en su caso, presentar los resultados en forma de costes medios por año para una cohorte o población. Los enfoques metodológicos aplicados son múltiples: prospectivo, retrospectivo, opinión de expertos, modelos. El tipo de estudio que proporciona una información más valida y fiable sería un estudio prospectivo de seguimiento a largo plazo, desde la aparición de la enfermedad hasta la resolución de la misma o hasta el fallecimiento del individuo. Este tipo de diseño es costoso y difícil de llevar a cabo. Habitualmente se echa mano de la información disponible de fuentes diversas y heterogéneas y mediante el “collage” de los datos disponibles - que a menudo hay que completar con “opinión de expertos” y supuestos del propio analista - y su integración en un modelo o esquema lógico, se llega a una estimación del proceso que se quiere representar, con un grado de aproximación difícil de evaluar. La utilidad de los estudios del coste de la incidencia de la enfermedad abarca objetivos tales como la identificación de ineficencias y posibilidades de mejora de los procesos o el desarrollo de análisis de gestión de patologías o de criterios económicos para incorporar a directrices clínicas. Análisis coste-efectividad Esta modalidad de análisis se caracteriza por medir los efectos sobre la salud mediante variables o indicadores que se suponen asociados positivamente con la salud: prevención de infecciones, reducción del nivel de colesterol, abandono del hábito tabáquico, reducción de mortalidad o de la morbilidad, aumento de la supervivencia, etc. Dentro de esta categoría puede incluirse el análisis coste-eficacia, el análisis coste-consecuencia y el análisis de minimización de costes. El análisis coste-eficacia, como su nombre sugiere, se diferencia del análisis coste-efectividad en que la medida de los efectos se suponen representativos de una situación experimental, habitualmente, un ensayo clínico, mientras que el análisis coste-efectividad pretende representar los efectos de las intervenciones en la realidad. De hecho, en la medida en que pretende ser un instrumento de ayuda a la toma de decisiones, parece incuestionable que la efectividad es más relevante que la eficacia. Aunque hay un debate recurrente sobre este tema relacionado de alguna forma con la primacía de la validez interna sobre la validez externa o viceversa, en la práctica las diferencias son menos nítidas de lo que parece. En el ámbito de las tecnologías que son objeto habitual de análisis experimental - como es el caso de los medicamentos, cuya autorización de comercialización requiere de forma generalizada la realización de ensayos clínicos - éstos constituyen habitualmente la fuente última de información sobre los efectos de la tecnología. Para convertir los resultados de eficacia de los ensayos clínicos en efectividad, los analistas tienen que ajustarlos mediante información de otros estudios, opinión de expertos y supuestos ad hoc. Recientemente se está popularizando la realización de ensayos clínico-económicos pragmáticos o naturalistas, que mantienen algunos aspectos del diseño del ensayo clínico, especialmente la asignación aleatoria de los pacientes a los tratamientos comparados, pero que admiten un tratamiento posterior e los pacientes de acuerdo a la práctica habitual de cada médico, sin someterse al rígido protocolo característico del ensayo clínico. Indudablemente este tipo de diseño es el que parece más adecuado para estimar la efectividad y la utilización de recursos asociada a los tratamientos con una combinación óptima de validez interna y externa. El principal problema de este tipo de estudios es su coste. Especialmente, si siguiendo las costumbres de la investigación clínica se pretende que el estudio sea de un tamaño adecuado para que las diferencias en los resultados económicos tengan un determinado nivel de significación estadística. Habitualmente, lograr una misma significación estadística para los costes que la que habitualmente se requiere para la efectividad supondría un tamaño de los ensayos sensiblemente mayor. La cuestión relevante no es si estos estudios dan resultados más válidos, sino si la mejora en la validez justifica el coste adicional. El denominado análisis coste-consecuencia es una variante del ACE propuesta recientemente, cuya diferencia respecto al ACE consiste esencialmente en que se obtienen múltiples indicadores de efectividad, que normalmente no se integran en un único índice. La supuesta ventaja de este enfoque es que ofrece mayor riqueza de información y que deja al decisor la posibilidad de elegir el indicador o la combinación de indicadores que considere preferible para establecer la eficiencia o prioridad a asignar a cada tecnología. Finalmente, el análisis de minimización de costes no es más que un análisis coste-efectividad, en que se ha encontrado una efectividad idéntica o equivalente, que permite juzgar la eficiencia relativa entre las opciones comparadas basándose exclusivamente en los costes respectivos: si la efectividad es igual, la opción más eficiente es la que tiene los costes más bajos, de ahí el nombre de minimización de costes. Nombre claramente desafortunado, porque la minimización de costes no refiere a una modalidad de análisis distinta, sino a una regla de decisión para determinar la eficiencia relativa que es posible aplicar en un caso concreto: cuando la efectividad es equivalente. Hay que tener presente que algunos autodenominados análisis de minimización de costes son, en realidad, simples análisis de costes, pues no aportan evidencia de la igualdad o equivalencia de la efectividad, sino que la presuponen sin prueba o evidencia alguna. La utilidad genérica de los ACE es determinar la eficiencia técnica, es decir, identificar la mejor opción para alcanzar un fin que no se cuestiona. Las funciones de producción y de costes en que se basa el estudio de la unidad de producción en el análisis microeconómico presuponen también eficiencia técnica; así, la función de costes totales de una empresa indica el coste mínimo a que puede producirse un número determinado de unidades de un bien, dados unos precios de los factores y un estado de la tecnología. Sin embargo, dicha función de costes no nos informa de la eficiencia asignativa, es decir, de si debe o no producirse dicho bien y, en caso afirmativo, cuántas unidades. A menudo los ACE se utilizan para defender o justificar un determinado precio o la financiación pública de una tecnología por comparación con opciones alternativas o similares, pero esta aplicación es a menudo poco concluyente, excepto en el caso obvio de que exista dominancia, es decir, si una de las opciones es menos costosa y más efectiva que las alternativas disponibles. Cuando no se da esta situación, es decir, la mayoría de las veces: En el caso habitual de que una tecnología sea más efectiva pero también más costosa que las alternativas, lo único que puede obtenerse del ACE es la razón coste efectividad incremental, que refleja el coste adicional por unidad de efectividad adicional que obtenemos si elegimos la opción más efectiva y más costosa, respecto a la otra opción. Hay que señalar aquí la vaguedad del concepto "coste-efectivo" con que muchos autores suelen concluir los análisis. En primer lugar, hay que insistir en que una tecnología no es coste-efectiva en sí misma, sino para una determinada aplicación: por ejemplo, la utilización de un modulador de lípidos es más o menos coste-efectiva según el grado de dislipemia, la edad y otras características del individuo que lo recibe. Por otra parte, el concepto “coste-efectivo”, que puede considerarse sinónimo de “técnicamente eficiente”, sólo tiene sentido en términos relativos, en relación a otras tecnologías, nunca en términos absolutos. Análisis coste-utilidad El ACU es considerado por algunos autores y, en general, en el contexto norteamericano, como una modalidad del ACE. La única, diferencia entre ambos es que el indicador de los efectos o beneficios de las opciones evaluadas es, en el caso del ACU, un índice que se supone una potencial medida global y genérica de la salud, y por extensión, de las ganancias de salud derivadas de cualquier tecnología, tratamiento o programa. La utilidad del ACU se extiende a todas las aplicaciones del ACE, pero ampliando la comparabilidad del análisis a cualquier programa o intervención de salud. Esto le proporciona al ACU unas aplicaciones adicionales. Una de ellas es la de proveer un criterio claro para la financiación pública de nuevas tecnologías. Así, una forma de instrumentalizar esta aplicación sería la de establecer un valor umbral en términos de coste por AVAC, por debajo del cual se financiase (o por lo menos, se recomendase, en base a criterios económicos la financiación) de una tecnología. Por encima de dicho valor, la financiación o recomendación de financiación sería negativa. Otra aplicación del ACU es la ordenación de las prestaciones o intervenciones en el establecimiento de un catálogo o paquete de prestaciones sanitarias eficiente. La aplicación de la razón coste-efectividad como criterio de priorización permite, en teoría, obtener el máximo de salud a partir de un volumen determinado de recursos. Las fases teóricas en la elaboración de un catálogo o paquete de servicios son: 1) identificación y negociación de objetivos y restricciones: ¿un paquete universal o sólo para colectivos específicos? ¿Prioriza cualquier tipo de servicios – por ejemplo, personales y de salud pública, preventivos y curativos - o sólo para una clase de servicios? 2) determinación de criterios de prioridad, por ejemplo, la razón coste por AVAC, simple o ajustada por otros factores, tales como la equidad. 3) identificación del universo de elementos y cálculo o estimación del indicador de prioridad, es decir, el coste por AVAC de cada programa o tecnología. 4) ordenación de los elementos (tratamientos, tecnologías , programas) en función del valor del indicador. 5) cálculo o estimación del coste de provisión de cada programa o intervención a toda la población que puede beneficiarse del mismo. Esto es un requisito necesario – aunque no suficiente - si se quiere garantizar la equidad horizontal, es decir, que cualquier persona que necesite un determinado tratamiento tenga acceso efectivo al mismo. 6) delimitación del paquete en función de la limitación presupuestaria: Los recursos se van distribuyendo por programas de más a menos coste efectivo hasta que se agotan. Evidentemente, el paquete o catálogo requiere actualizaciones periódicas para ajustarlo a las condiciones cambiantes que lo determinan: recursos, necesidades, aparición de nuevas tecnologías, variaciones de los costes relativos de los factores de producción, etc. El procedimiento que se ha descrito tiene un enfoque lógico impecable desde un punto de vista teórico. En la práctica las experiencias de diseño de paquetes de prestaciones se enfrentan a un elevado número de restricciones técnicas y políticas: en sistemas sanitarios "maduros", con cobertura amplia de servicios, tienen un papel determinante en la delimitación del paquete las prestaciones históricas, por el elevado coste político de eliminar una prestación preexistente. En cambio, en los países con nivel de prestaciones bajo o inexistente suele haber carencias informativas y de capacidad técnica que limita la elaboración de un paquete con criterios analíticos. En ambos casos, suele hacer en el proceso de priorización un predominio de las preferencias, prejuicios e intereses de proveedores y burocracias, más que de las necesidades y preferencias sentidas o declaradas por los usuarios y ciudadanos en general. Finalmente, cabe señalar que, en la medida en que pudiese establecerse un valor umbral socialmente aceptable al coste por AVAC, el ACU permitiría, en teoría, justificar el sobreprecio máximo aceptable de nuevas tecnologías. Análisis coste-beneficio Queremos indicar ante todo que el tipo de ACB a que nos referimos no es el tradicional, basado en la productividad ganada (o perdida) como consecuencia de una variación en el estado de salud, sino el que ha resurgido en los últimos años y que basa la medida de los beneficios en salud en las técnicas de la valoración contingente de la disposición a pagar. Este tipo de ACB es la modalidad de evaluación económica original y, posiblemente, la única que tiene un fundamento teórico inequívoco, basado en la economía del bienestar, como medida de la eficiencia asignativa. Ello no supone ignorar los problemas derivados de la naturaleza declarada o expresada de las preferencias individuales que recoge la disposición a pagar obtenida mediante la valoración contingente. Una de las ventajas teóricas adicionales del ACB es que puede captar mejor que otras modalidades de análisis las preferencias de los usuarios por el conjunto de beneficios derivados de una tecnología, por ejemplo, la utilidad de proceso. La utilización de instrumentos de medida de la salud preestablecidos y que habitualmente tienen una visión restringida del beneficio de un tratamiento, limita los beneficios que el análisis puede captar. El actual énfasis de las recomendaciones de política sanitaria hacia una mayor sensibilidad (responsiveness) de los sistemas sanitarios hacia las preferencias y demandas de los usuarios y no sólo hacia la satisfacción de unas necesidades definidas con criterios preponderantemente técnicos, sería un argumento adicional a favor del desarrollo de esta modalidad de análisis de evaluación económica que está en el origen de esta disciplina. Las razones por las que se abandonó su uso en favor del ACE parecen actualmente menos relevantes: en primer lugar, ya no hay un rechazo visceral y generalizado entre los profesionales del sistema sanitario hacia la asociación entre salud y valoración monetaria. Por otra parte, la valoración monetaria de la salud en base a la disposición a pagar no presenta las objeciones éticas y teóricas que se achacan al método de la productividad (o del capital humano, como algunos prefieren denominarlo). En definitiva, cabe considerar el ACB como una modalidad analítica en auge, pero todavía en un estadio experimental. No cabría, por lo tanto, recomendar en este momento su aplicación generalizada, pero sí promover la investigación y su desarrollo a nivel experimental y exploratorio. Limitaciones a la utilización de la evaluación económica y formas de superarlas Hasta aquí hemos revisado la utilidad potencial de distintas modalidades de análisis de evaluación económica. Sin embargo, hay diversos obstáculos que impiden que dicha utilidad potencial se haga efectiva y se generalice la aplicación de la evaluación económica como un instrumento regular de ayuda a la toma de decisiones. Estos problemas podrían resumirse en: 1) segmentación de presupuestos y responsabilidades 2) incentivos explícitos o implícitos en los sistemas contrarios a la eficiencia 3) elevado coste de los estudios de evaluación económica 4) frecuente inadecuación de los estudios para el gestor, especialmente en lo que concierne la perspectiva del análisis. 5) limitada credibilidad de los estudios 6) limitado interés de muchos gestores y proveedores por aumentar la transparencia del proceso de toma de decisiones En cualquier caso, el crecimiento de las necesidades debido, entre otros factores, a la innovación tecnológica con costes crecientes y al envejecimiento de la población se mantendrá e incluso se agudizará previsiblemente en el futuro Por el contrario, los recursos disponibles continuarán siendo limitados respecto a las necesidades, por lo tanto, la utilidad potencial de la evaluación económica se mantendrá o crecerá si se quiere asegurar la eficiencia en la asignación de recursos Pero, para que esta utilidad potencial se convierta en utilización efectiva es preciso: 1) introducir en el sistema sanitario los cambios estructurales necesarios para incentivar la eficiencia 2) hacer la evaluación económica más adecuada a las necesidades y demandas de los usuarios mediante, entre otras, las siguientes actuaciones: la estandarización de la metodología la dotación de recursos adecuados a los decisores (formación, personal especializado de soporte, recursos para realizar estudios y evaluaciones) creación de instituciones de apoyo tipo NICE en el Reino Unido, o ampliando la capacidad y funciones de las Agencias de Evaluación de tecnologías