Actualización sobre los ensayos clínicos de VTS

Actualización sobre los ensayos clínicos de VTS-270: El estudio NPC
Boletín informativo de Vtesse - Mayo 2016
Actualización sobre los ensayos clínicos de Vtesse VTS-270:
Vtesse tiene el agrado de informar que la Parte A está completamente inscrita. La Parte A
estudió tres dosis diferentes, 900mg, 1200mg y 1800mg, y tiene la finalidad de identificar la
dosis seleccionada para la Parte B. Esta decisión actualmente está programada para mayo
de 2016, después de lo cual, los pacientes serán inscritos en la Parte B.
Mientras tanto, se encuentra en curso la evaluación de inclusión en la Parte B del estudio.
Vtesse ha abierto dos sitios en Reino Unido, un sitio en España, seis sitios en Estados Unidos
y continúa avanzando la apertura de sitios en Alemania, Francia, Turquía, Australia y otros
sitios en EE. UU.
Los pacientes que completen la Parte B del estudio serán inscritos para la Parte C del
estudio que es de etiqueta abierta. Es decir, en la Parte C, todos los pacientes del ensayo
recibirán VTS-270 mientras esperamos las decisiones de regulación.
Para más información sobre el ensayo y encontrar un sitio clínico de ensayo, visite
www.theNPCstudy.com o
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02534844?term=vtesse&rank=1.
Video "Experiencia del paciente en el ensayo clínico VTS-270":
Muchas personas han preguntado: "¿cómo es participar en el ensayo"? Para responder a la
pregunta, Vtesse ha publicado un video educativo con el propósito de ayudar a las familias a
entender mejor lo que implica participar en el ensayo clínico de VTS-270. El video
actualmente está siendo traducido al alemán, francés, español (de Latinoamérica), español,
turco e italiano. Puede ver el video en www.theNPCstudy.com o en
https://vimeo.com/160183927.
18 meses de datos disponibles del ensayo clínico de Fase 1 de NIH:
Los datos fueron presentados por el Dr. Forbes Porter en el Simposio Mundial 2016 sobre
Enfermedades de Depósito Lisosomal, en San Diego, California. El Dr. Porter también presentará
los datos en la reunión de APMRF en junio de 2016.
Los datos clínicos de la Fase 1/2 de 14 pacientes con Niemann-Pick Tipo C1 demostraron que
después de 12 meses y 18 meses de tratamiento con VTS-270, el avance de la enfermedad
medido según el Índice Clínico de Gravedad de NPC (o NPC-CCS, que analiza, entre otras cosas,
la ambulación, habilidades motoras finas, cognitivas, habla, memoria y deglución) se redujo
considerablemente en comparación con los datos de un grupo de control que no recibió VTS270.
"Estamos motivados con los datos preliminares de la Fase 1/2, que muestran un claro efecto en
la gravedad de los síntomas de la enfermedad de Niemann-Pick Tipo C1", dijo Ben Machielse,
Drs., Presidente y Director Ejecutivo de Vtesse, Inc. "Creemos que esto demuestra que VTS-270
tiene el potencial de disminuir considerablemente el avance de la enfermedad de NPC1, lo cual
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respalda nuestro estudio clínico continuo con la esperanza de poder solicitar la aprobación de la
regulación de VTS-270 como un tratamiento para los pacientes que lo necesitan".
Actualización sobre el dispositivo de administración de VTS-270:
Muchos de ustedes preguntaron sobre el dispositivo de administración de VTS-270. Vtesse ha
comenzado formalmente a trabajar en la preparación del dispositivo a utilizarse en la Parte C
del ensayo en Europa. El dispositivo ya está aprobado por EMA pero todavía no fue aprobado
por la FDA. El objetivo es obtener la aprobación de la FDA y poder utilizarlo en los Estados
Unidos también. Además, trabajaremos para que sea aprobado en otros países como Turquía,
Australia y Canadá.
El dispositivo es un portal (o puerto) intratecal. Se trata de un dispositivo implantado que
permite el acceso al espacio intratecal. Se utilizan regularmente para la administración de
medicamentos analgésicos. El dispositivo eliminaría la necesidad de realizar punciones
lumbares.
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