hemoglobinuria paroxística nocturna

Su guía para comprender
PNH
(hemoglobinuria paroxística nocturna)
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Combatiendo enfermedades relacionadas con insuficiencia de la médula ósea mediante la investigación y el apoyo a los
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pacientes, familias y cuidadores que deben hacer frente a:
Anemia aplásica
• Síndromes mielodisplásicos (MDS)
• Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
• Enfermedades relacionadas con la insuficiencia de la médula ósea
Esta guía para pacientes le ofrece información sobre la PNH y cómo se
diagnostica y trata. La información de esta guía para pacientes ha sido
sometida a una revisión médica exhaustiva independiente para asegurar su
exactitud, pero no está destinada a sustituir la consulta al médico. Usted
siempre debe consultar a un médico calificado. Para obtener más información,
visite nuestra página web: www.AAMDS.org.
Queremos agradecer en especial a los siguientes profesionales médicos y personas
que han ayudado en la revisión y la edición de esta guía para pacientes:
Carlos de Castro, MD
Profesor de Medicina
Centro Médico de la Universidad Duke
Colaboradores y editores anteriores:
David Araten, MD
Profesor Adjunto
Facultad de Medicina de la
Universidad de Nueva York
Jaroslaw Maciejewski, MD
Presidente del Departamento de Investigación
Traslacional de Hematología y Oncología
Instituto Oncológico Taussig de la Cleveland Clinic
Cómo puede ayudar
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a brindar apoyo a los pacientes y sus familias que padecen anemia
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nocturna (PNH) y enfermedades relacionadas con insuficiencias de la
médula ósea. AA&MDSIF brinda respuestas, apoyo y esperanza a miles
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Las donaciones deducibles de impuestos que se le hacen a AA&MDSIF
ayudan a brindar servicios de educación y apoyo a los pacientes y sus
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•la fase de tratamiento, que amenaza la vida
•la fase de vivir con una enfermedad crónica, que dura toda la vida.
Los aportes también financian las investigaciones médicas destinadas
a encontrar mejores tratamientos y curas para la anemia aplásica,
los MDS y la PNH; la defensa de una mayor financiación federal
para la investigación de enfermedades relacionadas con insuficiencia
de la médula ósea; y la concientización y educación pública para
profesionales médicos con la información más actualizada sobre estas
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Esta es una traducción al español de la información original de
AA&MDSIF. Parte del contenido se modificó en función del estado
y uso de los medicamentos utilizados en el tratamiento de la PNH
fuera de los Estados Unidos. Esta información no está destinada a
sustituir la consulta al médico. Para obtener más información sobre
la PNH, consulte a su equipo de atención médica.
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Índice
Busque en este índice las secciones que desee leer.
Uso de esta guía para pacientes.................2
Acerca de los ensayos clínicos................... 24
Información general de la PNH...................3
Cuestiones especiales de las personas
que tienen PNH......................................... 25
Información detallada de la PNH.................. 5
¿De dónde proviene el nombre?..................... 5
Lo que hay que saber sobre la sangre............. 5
¿Qué es el sistema del complemento?............. 6
¿Cuáles son las causas de la PNH?................. 6
¿Cuáles no son las causas de la PNH?............. 7
La gran pregunta........................................... 7
Viajes en avión y grandes altitudes............... 25
Embarazo................................................... 25
Cirugías...................................................... 26
Cinco pasos para participar
activamente en su propio cuidado............ 27
Hemólisis..................................................... 8
Trombosis..................................................... 9
Recuentos bajos de las células sanguíneas.... 10
La PNH se relaciona con otras dos
enfermedades asociadas con la insuficiencia
de la médula ósea....................................... 12
Busque un experto en PNH con quien
pueda trabajar............................................. 27
Aprenda todo lo que pueda sobre la PNH
y las opciones posibles de tratamiento.......... 27
Hable con su médico y otros profesionales
de la salud.................................................. 27
Escriba su información médica.................... 28
Trabaje con su médico para hacer un plan
de tratamiento............................................ 28
¿Cómo se diagnostica la PNH?................ 13
Vivir bien con PNH.................................... 29
Tres tipos de células sanguíneas de
la PNH....................................................... 13
¿Cómo clasificó mi médico mis células
sanguíneas en estos tres grupos?.................. 13
¿Qué otros análisis me pueden realizar?........ 13
Cuidar su cuerpo......................................... 29
Cuidar su mente.......................................... 30
¿Cuáles son los síntomas de la PNH?........8
Buenas preguntas para hacerle
a su médico (hoja desprendible)............... 32
Formas de tratamiento de la PNH.............. 14
Tratamiento de hemólisis y anemia.............. 14
Tratamiento de coágulos de sangre............... 18
Tratamiento de insuficiencia de la
médula ósea............................................... 19
Trasplante de celulas madre......................... 20
Conociendo la PNH
•
1
Uso de esta guía para pacientes
Descubrir que uno tiene PNH puede ser demasiado
para que uno lo asuma de una sola vez. PNH es la
abreviatura de hemoglobinuria paroxística nocturna.
La lectura de esta guía para pacientes le ayudará
a usted y a su familia a obtener las respuestas que
necesitan. Algunas personas la leerán de principio
a fin. Otras leerán solamente las secciones que
necesiten ahora y volverán a consultar la guía en
otro momento, cuando quieran saber más.
Se utilizan diversos términos médicos cuando se
habla sobre PNH. En esta guía para pacientes, le
explicaremos lo que significan.
Para obtener más información sobre la PNH y las
enfermedades relacionadas, visite nuestra página
web: www.AAMDS.org.
“Esta guía para pacientes explica muy bien
la PNH. Hice copias para todos mis familiares y
amigos porque quieren brindarme su apoyo de
la mejor manera posible”.
—Hernán
2
•
Conociendo la PNH
Esta guía para pacientes le ofrece
información sobre la PNH y cómo se
diagnostica y trata. La información
de esta guía para pacientes ha sido
sometida a una revisión médica
exhaustiva independiente para asegurar
su exactitud, pero no está destinada
a sustituir la consulta al médico.
Usted siempre debe consultar a un
médico calificado. Para obtener más
información, visite nuestra página web:
www.AAMDS.org.
Información
general de la PNH
La PNH es una enfermedad de la sangre grave poco
frecuente que genera la descomposición de glóbulos
rojos. Puede causar síntomas diferentes en cada
persona.
¿Quién padece PNH?
PNH:
■■ Puede aparecer a cualquier edad, pero es más
común en adultos jóvenes.
¿Cuáles son los síntomas de
la PNH?
■■ No se transmite de padres a hijos a través de
los genes.
La PNH puede generar diversos síntomas.
Estos síntomas pueden variar mucho de una
persona a otra.
■■ No se transmite entre las personas a través
de gérmenes.
Estos pueden ser:
■■ Tiene una estrecha relación con enfermedades
de la médula ósea como la anemia aplásica.
¿Cuáles son las causas de
la PNH?
La PNH es causada por un cambio (también
conocido como mutación) de un gen específico,
llamado gen PIG-A. Los pacientes que padecen PNH
desarrollan una gran cantidad de células anormales
sanguíneas y de la médula ósea con esta mutación
del gen PIG-A. Este grupo de células se denomina
“clon PNH”. Los médicos desconocen con exactitud
por qué esta población de células anormales se
expande en pacientes con PNH. Algunos médicos
creen que tiene que ver con la insuficiencia de la
médula ósea y la anemia aplásica.
■■ Mucho cansancio.
■■ Sentir dolor; muchas personas tienen espasmos
en el esófago, el órgano que conecta la boca con
el estómago. Otros pueden sentir dolor en el área
del estómago o la panza.
Puede tener:
■■ Un recuento bajo de los glóbulos rojos; se
denomina anemia.
■■ Coágulos de sangre en una vena; se denomina
trombosis.
■■ Episodios de orina oscura.
Puede tener problemas para:
■■ Tener o mantener una erección (impotencia).
■■ Tragar.
Conociendo la PNH
•
3
Formas de tratamiento de
la PNH
Existen varios tratamientos para la PNH.
Algunos de ellos son los siguientes:
■■ Transfusiones de sangre (vea la página 14)
■■ Diluyentes de la sangre (vea la página 18)
■■ Eculizumab (Soliris®) (vea la página 17)
■■ Factores de crecimiento (vea la página 16)
¿Cómo se diagnostica la PNH?
Si usted padece algunos de estos síntomas o si
padece determinadas enfermedades de la médula
ósea, es posible que su médico le quiera realizar un
análisis de PNH. El médico le tomará una pequeña
muestra de sangre y la enviará al laboratorio para
realizar algunos análisis:
■■ Agentes inmunosupresores
(vea la página 20)
■■ Trasplante de celulas madre (vea la página 20)
■■ El hemograma completo (CBC) le brinda
información sobre la cantidad y la calidad de
cada tipo de célula en la sangre.
Cinco pasos para participar
activamente en su propio
cuidado
■■ La citometría de flujo brinda información sobre
las células de la médula ósea. Otra prueba que
utiliza la citometría de flujo es la prueba de
FLAER.
Si usted es como la mayoría de las personas con
PNH, querrá tener el control de todo lo posible.
Hay algunas formas de participar activamente
en el cuidado propio.
■■ El nivel de LDH brinda información sobre la
cantidad de enzima LDH que contiene su sangre.
Un nivel elevado puede ser un síntoma de PNH.
LDH significa lactato deshidrogenasa.
1. Buscar un experto en PNH con quien
pueda trabajar.
■■ El recuento de reticulocitos brinda información
sobre la cantidad de glóbulos rojos muy jóvenes
en su sangre. Un nivel elevado de reticulocitos
puede ser un síntoma de PNH.
2. Aprender todo lo que pueda sobre la PNH y
las opciones posibles de tratamiento.
3. Hablar con su médico y otros profesionales
de la salud.
4. Escribir su información médica en una libreta
o una computadora.
5. Trabajar con su médico para hacer un plan
de tratamiento.
4
•
Conociendo la PNH
Información detallada
de la PNH
“Acabo de enterarme de que tengo PNH,
y tengo muchas preguntas. Quiero saber por
qué tengo la enfermedad. Quiero saber qué me
ocurrirá. Quiero saber por qué mi médico cree
que tengo PNH. Y principalmente, quiero saber
qué puedo hacer para estar de la mejor manera
posible”.
—Tomás
La PNH es una enfermedad de la sangre grave
poco frecuente que genera la descomposición de
glóbulos rojos. Los médicos denominan hemólisis
a esta descomposición. Se produce porque las
células sanguíneas pierden las proteínas que las
protegen de una parte de su sistema inmunológico
denominado el sistema del complemento.
Cuando se descomponen los glóbulos rojos, se
libera la hemoglobina que se encuentra dentro
de ellos. La hemoglobina es la parte roja de los
glóbulos rojos. Tiene como finalidad transportar
el oxígeno a todo el cuerpo. La liberación de
hemoglobina causa la mayor parte de los síntomas
de PNH.
¿De dónde proviene el nombre?
El nombre “hemoglobinuria paroxística nocturna”
proviene de:
■■ Paroxística que significa repentino e irregular.
■■ Nocturna que significa de noche.
■■ Hemoglobinuria que significa hemoglobina en la
orina. Hace que la orina tenga aspecto oscuro.
Por lo tanto, “hemoglobinuria paroxística nocturna”
significa episodios repentinos e irregulares de
excreción de orina de color oscuro, en especial por
la noche o temprano en la mañana. Es importante
recordar que muchas personas que padecen PNH
no tienen orina oscura, pero tienen otros síntomas
de PNH.
Lo que hay que saber sobre
la sangre
Para comprender la PNH, es importante conocer
ciertos datos de la sangre.
¿De qué está hecha la sangre?
La sangre está compuesta por células sanguíneas
que flotan en plasma. El plasma está compuesto
principalmente por agua con elementos químicos.
Estos elementos químicos incluyen proteínas,
hormonas, minerales y vitaminas.
¿Cuáles son los tres tipos básicos de
células sanguíneas?
1. Los glóbulos rojos normalmente componen
casi la mitad de la sangre. Están llenos de
hemoglobina, la parte roja de los glóbulos rojos.
2. Los glóbulos blancos combaten las
enfermedades e infecciones atacando y matando
a los gérmenes que entran al cuerpo. Existen
varias clases de glóbulos blancos y cada una de
ellas combate un tipo de germen diferente.
3. Las plaquetas son pequeños fragmentos de células
que ayudan a coagular la sangre y detener las
hemorragias.
Conociendo la PNH
•
5
¿Cómo se forman las células sanguíneas?
Los tres tipos de células sanguíneas provienen de las
células madre en la médula ósea. La médula ósea es
un tejido esponjoso ubicado dentro de ciertos huesos.
Las células madre de la médula ósea producen copias
de sí mismas todo el tiempo. Estas células madre
finalmente se convierten en células sanguíneas
maduras. Cuando las células sanguíneas están
desarrolladas por completo y en funcionamiento,
dejan la médula ósea y entran a la sangre.
¿Qué es el sistema del
complemento?
El sistema del complemento es un grupo de
proteínas de la sangre. Ayudan a respaldar
(complementar) la tarea de los glóbulos blancos al
combatir infecciones.
Estas proteínas están siempre activas en un nivel
muy bajo. Pero cuando las bacterias, los virus
y otras células anormales o extrañas ingresan al
cuerpo, estas proteínas se tornan más activas.
Trabajan en conjunto para atacar y destruir las
células anormales del cuerpo.
Los glóbulos rojos normales tienen un escudo de
proteínas. Este escudo protege las células de ser
atacadas por el sistema del complemento. Uno de
los genes a cargo de formar este escudo protector se
denomina gen PIG-A.
¿Cuáles son las causas de la PNH?
La PNH se produce debido a un cambio (mutación)
en el gen PIG-A de una única célula madre en la
médula ósea. A continuación, se describen los
pasos que conducen a la PNH:
1. La célula madre anormal realiza copias de sí
misma (clones). Esto produce una población
completa de células madre con PIG-A mutante.
Los médicos denominan a esta población de
células anormales “clon PNH”.
2. Las células madre anormales se convierten en
glóbulos rojos maduros con PIG-A mutante. Se
denominan glóbulos rojos con PNH.
3. Los glóbulos rojos con PNH carecen del escudo
de proteínas que protegen a los glóbulos rojos
normales del sistema del complemento. Por lo
tanto, pueden ser atacadas y destruidas por las
proteínas del sistema del complemento.
La médula ósea sana contiene células madre.
Las células madre de la médula ósea maduran y se convierten en glóbulos rojos, glóbulos
blancos y plaquetas.
Células madre
Médula ósea
Glóbulos rojos
(RBC)
Glóbulos
blancos (WBC)
Plaquetas
6
•
Conociendo la PNH
Algunas personas sanas y normales tienen muy poca
cantidad de células madre con PIG-A mutante. Sin
embargo, no tienen ninguna evidencia clínica de PNH.
Pero en el caso de las personas con PNH, se produce
una condición que permite a las células madre de
PNH expandirse en cantidad de manera que los
glóbulos rojos maduros de la sangre sean anormales.
Algunos médicos creen que esto ocurre porque las
personas con PNH tienen una médula ósea más
débil de lo normal. La médula ósea de una persona
puede debilitarse porque padece anemia aplásica
o por cualquier otra enfermedad relacionada con
la insuficiencia de la médula ósea (para obtener
información sobre la anemia aplásica, vea la página
12). La médula ósea debilitada también puede ser
el resultado de una forma leve de otra enfermedad
relacionada con la médula ósea, como la anemia
aplásica o los síndromes mielodisplásicos que nunca
se diagnosticaron.
En general, cuantas más células de PNH
tenga, peores serán los síntomas. Si 10 de
cada 100 glóbulos rojos en su cuerpo son
células de PNH, puede tener algunos síntomas
de PNH, aunque incluso los pacientes con una
poca cantidad pueden desarrollar síntomas.
¿Cuáles no son las causas de
la PNH?
“Tengo 3 hijos y 5 nietos. Estoy preocupado.
¿Ellos pueden heredar la PNH? ¿Y en el caso de
mi esposa? ¿Puedo transmitirle la enfermedad
cuando la beso?”
—Rogelio
La PNH no se transmite de padres a hijos a través
de los genes. No se transmite de persona a persona.
La gran pregunta
P: T
engo PNH. ¿Qué me sucederá a medida que
pase el tiempo? ¿Y cuánto tiempo voy a vivir?
R: El curso de la PNH varía mucho de una persona
a otra. Puede tener tan solo síntomas leves.
O puede tener síntomas graves y necesitar
medicamentos o transfusiones de sangre.
Algunas personas con PNH pueden vivir durante
décadas. Las personas que desarrollan coágulos
de sangre en partes clave de su cuerpo, síndromes
mielodisplásicos (MDS) o leucemia mieloide aguda
(AML), quizás vivan menos tiempo.
La buena noticia
Hay nuevos tratamientos disponibles.
Están ayudando a las personas con PNH
a vivir más tiempo. Es posible que haya
leído publicaciones anteriores en donde se
señala que los pacientes con PNH viven en
promedio 15 a 20 años. Las investigaciones
más recientes han demostrado que la
expectativa de vida ha aumentado de
manera constante durante los últimos 20
años. Incluso es posible que los pacientes
con PNH tengan pronto una expectativa
de vida normal en comparación con las
personas de su edad. Para saber más acerca
de las formas de tratamiento de la PNH, vea
la página 14.
Repaso
■■ La PNH es una enfermedad de la sangre
grave poco frecuente que genera la
descomposición de glóbulos rojos.
■■ La sangre está formada por glóbulos rojos,
glóbulos blancos y plaquetas que flotan
en plasma.
■■ Las células madre de la médula ósea pueden
crecer hasta convertirse en los tres tipos de
células sanguíneas.
■■ El sistema del complemento es un grupo
de proteínas en la sangre que trabajan en
conjunto para atacar y destruir células
anormales en su cuerpo.
■■ Los glóbulos rojos normales tienen un
escudo de proteínas que protege a las células
del ataque del sistema del complemento.
El gen a cargo de construir este escudo
protector se denomina PIG-A.
■■ La PNH se produce debido a un cambio en
el gen PIG-A de una única célula madre en la
médula ósea.
Conociendo la PNH
•
7
¿Cuáles son los
síntomas de la PNH?
“Mi piel luce pálida. Me siento cansada todo
hemólisis?
el tiempo. Me mareo y me quedo sin aire con
Cuando se descomponen los glóbulos rojos con
PNH, se libera hemoglobina en el plasma. La
liberación de hemoglobina puede generar diversos
síntomas:
facilidad. El Dr. Ludwig dice que esto ocurre
porque estoy anémica”.
—Gloria
La PNH puede causar diversos síntomas. Puede
tener muchos de estos síntomas, o solo uno o dos,
o incluso ninguno. Y se le puede manifestar un
síntoma nuevo en cualquier momento del curso
de la enfermedad. Algunas personas tienen más
síntomas graves que otras.
Todos los síntomas que padece a raíz de la PNH son
ocasionados por una de las siguientes causas:
■■ Hemólisis: descomposición o destrucción de
glóbulos rojos.
■■ La orina se puede oscurecer. O en algunos casos
no se oscurece en absoluto.
■■ Es posible que tenga un recuento bajo de
glóbulos rojos (anemia). Como consecuencia,
puede tener:
• Mucho cansancio
• Dolores de cabeza
• Problemas para respirar cuando haga ejercicio
• Ritmo cardíaco irregular
Para obtener más información sobre los síntomas de
la anemia, vea la página 11.
■■ Trombosis: coágulos de sangre.
■■ Recuento bajo de células sanguíneas: no tener la
cantidad suficiente de un tipo de célula sanguínea.
Hemólisis
La hemólisis es la descomposición de los
glóbulos rojos.
¿Cuáles son las causas de la hemólisis?
La hemólisis se produce cuando el sistema
del complemento se torna más activo y ataca
los glóbulos rojos con PNH. El sistema del
complemento generalmente ataca solo los objetos
extraños, como virus y bacterias. Pero como las
células de la PNH están dañadas, el sistema del
complemento las ve como extrañas y también las
ataca, provocando su descomposición.
¿Cuáles son los síntomas de la
8
•
Conociendo la PNH
¿Cuáles son los síntomas de la
hemólisis severa?
Si padece hemólisis severa,
hemoglobina se podrá liberar
rápidamente en su torrente
sanguíneo. La hemoglobina
se puede unir al óxido nítrico
y lo quita de su sistema. El
óxido nítrico ayuda a los
músculos a estar lisos y
relajados. La falta de esta
sustancia puede causar
espasmos musculares en
determinadas partes de
su cuerpo. Es posible
que genere diversos
síntomas:
la
■■ Puede sentir mucho cansancio.
■■ Puede sufrir dolor leve a intenso en el área del
abdomen o la panza.
■■ Puede tener espasmos en el esófago. El esófago
es un tubo en la garganta que se desplaza desde
la boca hasta el estómago. Como consecuencia de
los espasmos, puede resultar difícil tragar.
■■ Los hombres pueden tener problemas para tener
o mantener una erección (impotencia).
Para saber más acerca de las formas de tratamiento
de la hemólisis y la anemia, vea la página 14.
Trombosis
La trombosis es un coágulo de sangre en una vena.
Generalmente se la denomina simplemente coágulo
de sangre.
¿Quién tiene coágulos de sangre?
Al menos una de cada tres personas con PNH
tendrá un coágulo de sangre en su vida. Una
de cada cinco personas con PNH presentará
inicialmente un coágulo de sangre como primera
manifestación de la enfermedad.
¿Por qué las personas con PNH son
propensas a tener coágulos de sangre?
Los científicos no saben con exactitud por
qué las personas con PNH tienen mayor
probabilidad de tener coágulos de sangre.
Sin embargo, algunos consideran que
los pacientes con PNH tienen plaquetas
anormales que son demasiado “pegajosas”.
Como consecuencia, las plaquetas forman
coágulos con demasiada facilidad.
Además, muchas personas con PNH sufren
falta de óxido nítrico. El óxido nítrico ayuda
a evitar los coágulos de sangre, ya que
dificulta que las plaquetas se peguen entre sí.
La hemólisis, otro síntoma de la PNH, puede
generar falta de óxido nítrico. La hemólisis
también promueve la formación de pequeñas
porciones de membranas de glóbulos rojos
denominadas micropartículas, que también
pueden causar coágulos de sangre.
¿Cuáles son los síntomas de los
coágulos de sangre?
Los síntomas de los coágulos de sangre dependen
de dónde se produzcan los coágulos. Las personas
saludables que no padecen PNH, en ocasiones,
tienen coágulos de sangre en las venas de sus
piernas. Pero las personas que padecen PNH tienen
tendencia a tener coágulos de sangre en otras partes
de su cuerpo, como el cerebro o el abdomen.
Coágulo de sangre en el abdomen
Puede tener un coágulo de sangre en el abdomen
o el área de la panza. Se trata del área debajo de
su pecho y por encima de la cadera. Puede tener
coágulos de sangre en los siguientes lugares del
abdomen:
■■ Puede tener un coágulo de sangre en el bazo.
■■ Puede tener un coágulo de sangre en la vena
principal proveniente del hígado. Se denomina
síndrome de Budd-Chiari.
■■ El intestino (tripa) quizás no reciba suficiente
sangre. Esto se denomina isquemia.
Si tiene un coágulo de sangre en el abdomen:
■■ Puede tener retención de líquido o inflamación
en el área de la panza. Esto se denomina ascitis.
■■ El área donde se forma el coágulo se puede sentir
caliente al tacto.
■■ Puede sentir mucho dolor en el área donde se
forma el coágulo.
Si el coágulo de sangre del abdomen no se trata:
■■ Se puede producir la muerte del intestino
(intestino muerto).
■■ El hígado puede dañarse y dejar de funcionar.
Coágulo de sangre en el cerebro
Puede tener un coágulo de sangre en las venas que
cubren el cerebro. En ese caso:
■■ Puede sufrir dolores fuertes de cabeza.
■■ Es posible que el cerebro no funcione como de
costumbre. Puede tener problemas para hablar,
ver o mover partes de su cuerpo.
Conociendo la PNH
•
9
Coágulo de sangre en la piel
Puede tener un coágulo de sangre en las venas de la
piel. En ese caso:
■■ La piel en esa área puede estar roja, abultada,
caliente o puede sentir dolor.
Coágulo de sangre en el brazo o la pierna
Puede tener un coágulo de sangre en las venas del
brazo o de la pierna. En ese caso:
■■ Esa extremidad puede estar caliente, abultada,
inflamada o puede sentir dolor.
Coágulo de sangre en el pulmón
En ocasiones, el coágulo de sangre se desprende
y se desplaza hasta el pulmón. Se lo denomina
embolia pulmonar. Si tiene embolia pulmonar:
■■ Puede tener un dolor intenso en su pecho. Puede
empeorar cuando respira profundo.
■■ Puede tener problemas para respirar (falta de
aire) o puede comenzar a respirar rápidamente.
■■ Puede sentirse ansioso de repente.
■■ Puede toser un poco de sangre.
■■ Se puede sentir mareado. Incluso se puede
desmayar.
■■ Puede transpirar mucho.
Recuentos bajos de las células
sanguíneas
Muchas personas con PNH tienen un recuento bajo
de las células sanguíneas. Esto significa que no se
tienen suficientes células sanguíneas de uno o
más tipos.
Glóbulos rojos
La falta más común se relaciona con los
glóbulos rojos.
Un recuento bajo de los glóbulos rojos se denomina
anemia. Los glóbulos rojos llevan oxígeno de los
pulmones al resto del cuerpo. Un recuento bajo de
los glóbulos rojos en la PNH generalmente se debe
a la descomposición (hemólisis) de los glóbulos
rojos. Cuando esto ocurre, generalmente se elevan
los niveles de LDH y el recuento de reticulocitos.
Algunos pacientes pueden desarrollar niveles
bajos de hierro, ácido fólico o vitamina B12. Esto
empeorará aún más el recuento bajo de glóbulos
rojos.
Una pequeña cantidad de personas con PNH tienen
recuentos muy bajos de otros tipos de células
sanguíneas. En general, es ocasionado por un
defecto de producción de la médula ósea.
Si cree que tiene síntomas que indiquen que podría tener un coágulo de sangre, deberá informarle
a su médico de inmediato. Puede necesitar someterse a un tratamiento para salvar su vida.
¿Cómo puedo saber si tengo un coágulo de sangre?
Para diagnosticar un coágulo de sangre, su médico podrá tomar
imágenes del interior de su cuerpo mediante:
• CT (Tomografía computada) o CAT (Tomografía axial computada)
• MRI (Imagen por resonancia magnética)
• Eco-doppler (también denominado ultrasonido)
• V/Q (Relación ventilación-perfusión)
• Su médico también podrá solicitar un análisis de laboratorio
denominado Dímero D. También se lo denomina Fragmento Dímero
D o fragmento de degradación de la fibrina.
Para saber más acerca de las formas de tratamiento de los coágulos de sangre, vea la página 18.
10
•
Conociendo la PNH
Glóbulos blancos
Un recuento bajo de los glóbulos blancos se
denomina leucopenia. Los glóbulos blancos
combaten las infecciones del cuerpo atacando y
matando a bacterias y virus.
Plaquetas
Si su recuento de glóbulos
blancos es bajo, es posible
que tenga estos signos:
■■ Las enfermedades le duran más tiempo y tiene
tendencia a tener fiebre cuando se enferma
Un recuento bajo de plaquetas se denomina
trombocitopenia. Las plaquetas ayudan a coagular
la sangre y detener las hemorragias.
■■ Tiene dificultad para combatir infecciones
¿Cuáles son los síntomas de los recuentos bajos
de las células sanguíneas?
■■ Tiene infecciones pulmonares que le dificultan la
respiración
Lea en la sección siguiente qué síntomas pueden
esperarse de acuerdo con el tipo de células
sanguíneas afectadas. Marque los signos que tenga
y muéstrele la lista a su médico.
■■ Tiene infecciones de la vejiga que pueden
producir dolor al orinar o necesidad de orinar con
más frecuencia
■■ Tiene infecciones en la piel
■■ Tiene infecciones sinusales y congestión nasal
■■ Tiene llagas en la boca
■■ Siente cansancio o tiene poca energía
Si su recuento de glóbulos
rojos es bajo, es posible que
tenga estos signos:
■■ Siente cansancio o mucho cansancio
■■ Tiene problemas para respirar
■■ Se siente menos atento o tiene problemas para
concentrarse
■■ Tiene piel más pálida que lo normal
■■ Tiene palpitaciones y dolor de pecho; esto muy a
menudo sucede solo en casos graves
■■ Tiene pérdida de apetito o pierde peso
Si su recuento de plaquetas
es muy bajo, es posible que
tenga estos signos:
■■ Se le hacen hematomas o sangra con más
facilidad, incluso debido a rasguños y golpes
menores
■■ Le sangra la nariz
■■ Le sangran las encías, en especial después de
trabajos dentales o de cepillarse los dientes.
Asegúrese de consultar a su médico antes de
someterse a cualquier trabajo dental.
■■ Se le forman pequeños puntos rojos planos en
la piel, causados por sangrado. Estos puntos
se denominan petequias. Se producen con más
frecuencia en la parte inferior de las piernas.
Si padece alguno de los síntomas anteriores,
deberá informarlo a su médico.
Conociendo la PNH
•
11
La PNH se relaciona con otras
dos enfermedades asociadas
con la insuficiencia de la
médula ósea
¿Cómo puedo saber si tengo anemia
aplásica o MDS?
La PNH se relaciona con dos enfermedades que
hacen que la médula ósea deje de producir células
correctamente. Estas enfermedades relacionadas
con insuficiencias de la médula ósea son la anemia
aplásica y los síndromes mielodisplásicos (o MDS).
■■ Solicitar análisis de sangre u otros análisis.
La PNH se relaciona con la anemia aplásica:
■■ Más de 10 de cada 100 personas con anemia
aplásica tienen también PNH en el momento del
diagnóstico, o bien la desarrollarán más tarde.
Los pacientes pueden sufrir una combinación de
estas dos enfermedades, con características de las
dos en diversos grados.
■■ Algunas personas con PNH contraen anemia
aplásica.
■■ Los pacientes con PNH pueden compartir
síntomas con los pacientes de la anemia aplásica,
como el recuento bajo de las células sanguíneas.
La PNH se relaciona con los MDS:
■■ Entre 1 de cada 100 y 3 de cada 100 personas con
PNH desarrollan MDS.
¿Cuáles son los síntomas de la anemia
aplásica y los MDS?
Los síntomas de la anemia aplásica y los MDS
pueden variar dependiendo de qué célula sanguínea
está baja. Son los mismos que los de las páginas
10-11, incluyendo:
■■ Hemorragia
■■ Escalofríos
■■ Fiebre
■■ Signos de infección
■■ Síntomas de anemia
Si cree que tiene alguno de estos síntomas, deberá
informarle a su médico de inmediato.
12
•
Conociendo la PNH
Puede ser difícil diagnosticar estas enfermedades.
Su médico puede:
■■ Realizar una biopsia de médula ósea.
Para obtener más información sobre la anemia
aplásica y los MDS, visite nuestra página web:
www.AAMDS.org.
Repaso
Todos los síntomas que padece a raíz de la
PNH son ocasionados por una de las siguientes
causas:
■■ Hemólisis: descomposición o destrucción de
glóbulos rojos.
■■ Trombosis: coágulos de sangre.
■■ Recuento bajo de células sanguíneas: no
tener la cantidad suficiente de un tipo de
célula sanguínea.
¿Cómo se diagnostica
la PNH?
“Me llevó mucho tiempo saber cuál era mi
problema. Para ser honesto, es un alivio saber
qué tengo. Ahora puedo poner mis energías en
recuperarme”.
—Esteban
¿Cómo clasificó mi médico mis células
sanguíneas en estos tres grupos?
Su médico probablemente utilizó un análisis de
citometría de flujo. Este análisis le permite ver a su
médico si los glóbulos rojos carecen de proteínas.
También se puede realizar con determinados
glóbulos blancos denominados granulocitos.
La PNH es una enfermedad poco frecuente. Muchos
médicos nunca han visto un caso de este tipo.
Por eso, algunas personas con PNH pueden tener
síntomas durante varios años antes de tener el
diagnóstico correcto.
¿Qué otros análisis me pueden
realizar?
Tres tipos de células sanguíneas
de la PNH
■■ CBC (hemograma completo)
En el caso de la PNH, su médico generalmente
divide sus células sanguíneas en tres tipos:
Su médico también podrá solicitar otros análisis de
laboratorio. Estos incluyen:
■■ Análisis de ferritina, hierro y TIBC (capacidad
total de fijación del hierro) para verificar sus
niveles de hierro.
Células PNH I o células de Tipo I
■■ Examen de la médula ósea sólida (mediante una
biopsia de médula ósea).
Estas células responden de manera saludable al
sistema del complemento. Son células normales.
Su médico además podrá buscar niveles elevados de:
Células PNH II o células de Tipo II
■■ Una enzima denominada LDH (lactato
deshidrogenasa).
Estas células son parcialmente sensibles al sistema
del complemento. Carecen de algunas de las
proteínas que las protegen de ataques.
Células PNH III o células de Tipo III
Estas células son extremadamente sensibles al
sistema del complemento. De los tres grupos de
células, estas se descomponen con mayor facilidad.
Carecen de todas las proteínas que protegen a las
células normales de ataques.
La mayoría de las personas que padecen PNH
generalmente tienen células de Tipo I y Tipo III.
Pero la cantidad de cada tipo de célula puede variar
en gran medida.
■■ Un pigmento denominado bilirrubina.
■■ Glóbulos rojos jóvenes en la médula ósea
denominados reticulocitos.
Repaso
Los análisis de PNH incluyen:
■■ La citometría de flujo brinda información
sobre las proteínas de la superficie de las
células sanguíneas.
■■ El CBC brinda información sobre la cantidad
y calidad de cada tipo de célula en la sangre.
Conociendo la PNH
•
13
Formas de tratamiento
de la PNH
“Existen muchos tratamientos para la
PNH, y todos tienen sus ventajas y desventajas.
Los dos tipos de transfusiones disponibles para los
pacientes con PNH son:
El Dr. Jacob y yo los hemos analizado y estamos
■■ Transfusión de glóbulos rojos
tratando de encontrar las mejores opciones para
■■ Transfusión de plaquetas
mi caso”.
—Ramiro
La PNH es considerada una enfermedad crónica.
Significa que dura mucho tiempo. La única cura
conocida es el trasplante de médula ósea. Existen
otros tratamientos diseñados para aliviar los
síntomas y prevenir problemas. En casos aislados,
la PNH puede tener una remisión espontánea. Esto
generalmente ocurre en pacientes con un clon PNH
muy pequeño.
Antes de someterse a cualquier tratamiento…
Hable con su médico acerca de los riesgos y
beneficios. De esta manera, usted podrá elegir
qué tratamiento es más adecuado para usted
basándose en información.
Tratamiento de hemólisis y
anemia
Para la mayoría de las personas que padecen PNH,
el problema más común es la anemia causada por
la hemólisis. A continuación, se describen algunos
tratamientos para la hemólisis y la anemia.
Transfusiones de sangre
En una transfusión de sangre, se introduce en su
torrente sanguíneo la totalidad o parte de la sangre
de un donante. Esto puede mejorar su anemia.
Su médico analizará sus síntomas para decidir si
necesita una transfusión.
14
•
Conociendo la PNH
■■ Los glóbulos blancos viven muy poco tiempo.
Por eso, los pacientes con un recuento bajo de
glóbulos blancos rara vez reciben transfusiones
de glóbulos blancos.
Transfusión de glóbulos rojos
Una transfusión de glóbulos rojos es el tipo de
transfusión más común utilizada para el tratamiento
de la anemia. Este procedimiento suele durar de dos
a cinco horas. Lo que puede suceder es lo siguiente:
Antes de la transfusión:
■■ Asegúrese de que la sangre haya pasado por el
filtro que reduce la cantidad de glóbulos blancos.
■■ Si su sistema inmunológico no está saludable
(inmunodeprimido) o si está esperando
un trasplante de médula ósea, las células
sanguíneas del donante se deben tratar primero
con radiación. Esta irradiación previene la
enfermedad injerto contra huésped (GVHD) (vea
la página 21).
■■ El médico puede prescribir Tylenol® y Benadryl®
antes de la transfusión para evitar que el paciente
tenga fiebre, escalofríos y reacciones alérgicas.
IMPORTANTE: Los pacientes con PNH solo deben
recibir la sangre que sea totalmente compatible
con su grupo sanguíneo ABO. Por ejemplo,
aquellos pacientes que no padecen PNH con grupo
sanguíneo AB pueden recibir sangre de un donante
del tipo A o O. Un paciente que padece PNH con
grupo sanguíneo AB solo puede recibir sangre de un
donante del tipo AB.
Durante la transfusión:
■■ Se comprueba que la sangre del paciente sea
compatible con la del donante. Esto suele tardar
aproximadamente una hora.
■■ El médico revisa los signos vitales: temperatura,
pulsaciones por minuto, respiraciones por minuto
y presión arterial.
■■ El médico le coloca una IV (vía intravenosa) en
la vena. El paciente recibe de una a tres unidades
de glóbulos rojos sin plasma (concentrado de
glóbulos rojos).
Después de la transfusión:
■■ Si tomó Tylenol® y Benadryl®, puede sentir
mareos.
Efectos secundarios de la transfusión
de glóbulos rojos
La transfusión de glóbulos rojos implica el riesgo
de sufrir ciertos efectos secundarios:
■■ Si le realizan varias transfusiones (más de diez),
se puede acumular hierro en el cuerpo (sobrecarga
de hierro). Esto puede poner en riesgo los órganos.
La sobrecarga de hierro se puede tratar con
quelantes de hierro.
■■ El paciente puede tener una reacción alérgica.
■■ Se pueden descomponer las células sanguíneas.
■■ En muy pocos casos, puede contraer un virus.
Quelantes de hierro para tratar
la sobrecarga de hierro
Si le realizan transfusiones de glóbulos rojos con
frecuencia, debe controlarse el nivel de hierro
en sangre con regularidad. Esto se debe a que
las transfusiones pueden generar la acumulación
excesiva de hierro en la sangre. Esto puede generar
una afección denominada sobrecarga de hierro
que puede dañar su corazón y otros órganos. La
sobrecarga de hierro puede comenzar a ser un
problema después de tan solo diez transfusiones de
sangre (20 unidades de glóbulos rojos).
Si el nivel de hierro en sangre, o ferritina, es de
1000 a 2000, se considera alto y puede necesitar
tratamiento.
Si tiene sobrecarga de hierro, el médico puede
pedirle que tome un quelante de hierro para
quitar el exceso de hierro de su cuerpo. La FDA
(Administración de Alimentos y Medicamentos de
los Estados Unidos) aprobó dos quelantes de hierro
para tratar la sobrecarga de hierro en los Estados
Unidos.
■■ El deferasirox (Exjade®) es un comprimido que se
mezcla con jugo o agua y se traga. Se toma una
vez al día. Como puede tomarse de forma oral,
también se dice que es un quelante de hierro
oral.
■■ La deferoxamina (Desferal®) es un líquido
que puede administrarse por inyección, ya sea
subcutánea (bajo la piel), intramuscular (en el
músculo). o intravenosa (se bombea lentamente
en una vena). Suele administrarse de tres a siete
veces a la semana.
Transfusión de plaquetas
Si no tiene suficientes plaquetas sanas en la
sangre o si tiene hemorragias, puede recibir una
transfusión de plaquetas. Las plaquetas solo viven
de ocho a diez días; por lo tanto, la transfusión de
plaquetas dura de tres a cuatro días.
Conociendo la PNH
•
15
Efectos secundarios de la transfusión
de plaquetas
Las plaquetas tienen mayor probabilidad que
los glóbulos rojos de generar una respuesta
inmunológica y tendrá mayor probabilidad de tener
efectos secundarios como escalofríos y fiebre.
El cuerpo desarrolla anticuerpos con más rapidez
contra las plaquetas que contra los glóbulos rojos.
Esto puede hacer fracasar las transfusiones de
plaquetas.
Terapia con hierro
La hemólisis puede generar falta de hierro en su
cuerpo. Como consecuencia, la médula ósea tendrá
dificultad para producir glóbulos rojos. Por lo tanto,
salvo que reciba transfusiones de glóbulos rojos
con frecuencia, probablemente necesitará tomar
pastillas de hierro. Pregúntele a su médico qué
dosis de hierro necesita usted.
Efectos secundarios de la terapia
con hierro
Al principio, la ingesta de pastillas de hierro puede
ocasionar hemólisis, que genera orina oscura. Esto
ocurre porque la médula ósea produce más glóbulos
rojos. Algunas se descomponen porque usted
padece PNH.
Las pastillas de hierro también pueden causar
molestias estomacales. Si tiene un problema
estomacal grave, puede recibir hierro por vía
inyectable. Existe un pequeño riesgo de sufrir una
reacción alérgica cuando se proporciona hierro de
esta manera.
Folato y ácido fólico
El folato es una vitamina B que se encuentra
en verduras de hoja verde frescas o ligeramente
cocidas. Ayuda a la médula ósea a producir células
sanguíneas normales. Cuando la médula ósea
tiene que producir más células, necesita un mayor
suministro de ácido fólico.
16
•
Conociendo la PNH
La mayoría de las personas reciben la cantidad
necesaria de folato en su dieta. Pero dado que
padece PNH, es una buena idea tomar 1 mg por día
de la forma artificial de folato, denominada ácido
fólico.
Factores de crecimiento
Los factores de crecimiento y la citocina son
proteínas producidas naturalmente por el cuerpo
para indicar a la médula ósea el aumento de la
producción de determinadas células. Estos hacen
que la médula ósea produzca células sanguíneas.
Existen formas artificiales de algunos factores
de crecimiento. Pueden reducir la necesidad de
transfusión de glóbulos rojos.
Factores de crecimiento de los
glóbulos rojos
La eritropoyetina, o EPO, es un factor de
crecimiento producido por los riñones. Este hace
que la médula ósea produzca más glóbulos rojos.
Existen formas artificiales de eritropoyetina.
Algunas de ellas son las siguientes:
■■ Epogen® y Procrit® se administran por vía
inyectable una vez por semana. Se denomina
inyección subcutánea.
■■ La darbepoyetina (Aranesp®) se administra por
vía inyectable cada dos a tres semanas.
Algunas personas con PNH tienen naturalmente
niveles elevados de eritropoyetina; por lo tanto,
estos medicamentos no son útiles para ellos.
Además, algunos médicos creen que la EPO
aumenta el riesgo de hemólisis y coagulación en
pacientes con PNH porque hace que la médula ósea
genere más glóbulos rojos con PNH.
Factores de crecimiento de los
glóbulos blancos
Si no tiene suficientes glóbulos blancos sanos,
el médico puede pedirle que tome un factor de
crecimiento de los glóbulos blancos para mejorar su
sistema inmunológico. Los factores de crecimiento
de los glóbulos blancos hacen que su médula ósea
produzca glóbulos blancos. Estos son los más
comunes:
■■ Los G-CSF (factores estimulantes de colonias
de granulocitos) se venden con los nombres de
Filgrastim® y Neupogen®.
■■ Los GM-CSF (factores estimulantes de colonias
de granulocitos y macrófagos) se venden con los
nombres de Leukine® y Sargramostim®.
Eculizumab (Soliris®)
El eculizumab es el único medicamento aprobado
por la Administración de Alimentos y Medicamentos
de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea
de Evaluación de Medicamentos (EMEA) para
el tratamiento de la hemólisis causada por la
PNH. Actúa al reducir la actividad del sistema del
complemento.
El eculizumab ofrece diversos beneficios. Se ha
determinado que:
■■ Mejora la anemia (vea la página 11).
■■ Reduce o elimina la necesidad de transfusiones
(vea la página 14).
■■ Reduce la descomposición de glóbulos rojos
(hemólisis) a corto y largo plazo (vea la página 8).
■■ Reduce el riesgo de coágulos de sangre (vea la
página 9).
■■ Reduce la fatiga y mejora la calidad de vida.
El eculizumab no ayuda a aumentar el recuento de
glóbulos blancos ni de plaquetas cuando
están bajos.
Los pacientes que toman eculizumab ya no
excretarán grandes cantidades de hierro en la orina.
Eso significa que es posible que deban dejar de
tomar suplementos de hierro cuando consumen este
medicamento.
Cómo tomarlo
Su médico le aplicará una IV (vía intravenosa)
en el consultorio o en un centro especial. El
procedimiento suele durar unos 35 minutos.
Probablemente le apliquen una IV (vía intravenosa)
una vez por semana durante las primeras cuatro
semanas. A partir de la 5.a semana, recibirá una
dosis levemente más elevada de eculizumab cada
dos semanas.
Efectos secundarios comunes
del eculizumab
Si usted toma eculizumab, es posible que tenga
estos signos:
■■ Sienta náuseas o dolor de estómago.
■■ Tenga goteo nasal o resfrío.
■■ Tenga dolor de cabeza o de espalda.
Conociendo la PNH
•
17
Efectos secundarios poco comunes
del eculizumab
Si toma eculizumab, tiene un mayor riesgo de ser
infectado por la bacteria que puede ocasionar uno
de los tipos de meningitis. Por lo tanto, todas las
personas que reciben este medicamento deben
vacunarse contra la meningitis con regularidad.
Si tiene dolores de cabeza, erupciones o fiebre
superior a 100 °F (37,7 °C), debe llamar a su
médico o dirigirse a una sala de emergencias.
Se recomienda a los pacientes llevar una hoja
informativa sobre el eculizumab para mostrar a
los médicos en la sala de emergencias. Algunos
médicos recomiendan llevar un frasco de
ciprofloxacina, un antibiótico. Se podrá utilizar
en caso de emergencia para tratar este tipo de
infección. La demora en el tratamiento de este tipo
de bacteria meningococo puede provocar la muerte.
Cada año, aproximadamente 1 de cada 100 personas
a quienes se les administra eculizumab contraen
esta infección.
Prednisona
La prednisona es un esteroide que puede reducir
la hemólisis causada por la PNH. Puede reducir la
actividad del sistema del complemento. Además, en
algunas personas, puede aumentar el recuento de
los glóbulos blancos y plaquetas.
Sin embargo, la prednisona no detiene todos
los tipos de hemólisis. Y tiene muchos efectos
secundarios, en especial si se toma durante mucho
tiempo. Por lo tanto, los médicos no están de
acuerdo sobre si debe ser administrada a personas
que padecen PNH.
La mayoría de las personas que toman prednisona
durante mucho tiempo lo hacen día por medio. Este
plan alivia los efectos secundarios más graves de la
prednisona.
Si su hemólisis es más grave que lo habitual, su
médico podrá recomendarle tomar 60 mg durante
tres a cuatro días y, luego, reducir gradualmente la
dosis hasta llegar al plan regular.
18
•
Conociendo la PNH
Tratamiento de coágulos
de sangre
Los coágulos de sangre son muy peligrosos. Si
tiene un coágulo de sangre, debe recibir ayuda de
inmediato. A continuación, se describen algunas
formas de tratamiento de los coágulos de sangre.
Diluyentes de la sangre
Los diluyentes de la sangre son la manera más
común de tratar los coágulos de sangre. Reducen
la capacidad de coagulación de la sangre. Los
diluyentes de la sangre también se denominan
anticoagulantes o medicamentos anticoagulantes.
Algunos de ellos son los siguientes:
■■ Enoxaparin (Lovenox®) se administra por
vía inyectable una o dos veces por día. Es un
medicamento a base de heparina de “bajo peso
molecular”.
■■ Fondaparinux (Arixtra®) es similar a la
enoxaparina. Se administra por vía inyectable
una vez al día.
■■ Heparina (Calciparine® o Liquaemin®) se
administra por vía inyectable o por vía
intravenosa. Su médico controlará la dosis
para evitar hemorragias. La heparina y los
medicamentos similares a la heparina pueden
reducir el recuento de plaquetas y aumentar el
riesgo de coagulación en algunos pacientes.
■■ Warfarina (Coumadin®) se administra por
vía oral. El efecto que ejercerá la warfarina
sobre su sangre dependerá de los alimentos
que consume. Muchos medicamentos también
pueden afectar el nivel de warfarina en su
torrente sanguíneo. Su médico controlará la
dosis para evitar hemorragias y para asegurarse
de que la warfarina en su sangre tenga un nivel
suficientemente elevado.
Al principio, la warfarina puede aumentar la
posibilidad de tener un coágulo de sangre. Es
por eso que, a menudo, primero se receta a los
pacientes medicamentos tales como el fondaparinux
o la enoxaparina para evitar la coagulación durante
los primeros días de administración de la warfarina.
Los médicos utilizan una prueba denominada INR
o PT para controlar el efecto de la warfarina. Si
usted consume warfarina, pida a su médico que le
informe los resultados de estas pruebas cada vez
que se le realizan análisis de sangre.
Algunos médicos creen que las personas con PNH
deben tomar anticoagulantes para evitar coágulos.
Otros no están de acuerdo. Los médicos utilizan
diversos factores para ayudarles a decidir si un
paciente debe tomar anticoagulantes. Algunos de
estos factores posibles son:
■■ El tamaño del clon PNH.
■■ Los factores que aumentan el riesgo de
coagulación como los antecedentes familiares,
una operación reciente o la fractura de un hueso.
■■ El recuento de plaquetas del paciente. Un
recuento bajo de plaquetas puede aumentar el
riesgo de hemorragia.
■■ Si el paciente tiene un trabajo peligroso.
tPA (Activador del plasminógeno tisular)
Los tPA se pueden utilizar para desintegrar un
coágulo de sangre existente, en especial si se
trata de un coágulo grande. Estos medicamentos
generalmente funcionan mejor si se administran lo
antes posible después de un coágulo. Es por eso que
es importante consultar a un médico de inmediato
si cree que tiene un coágulo. Estos medicamentos
pueden causar hemorragias.
Eculizumab (Soliris®)
Los estudios han demostrado que el eculizumab
también puede reducir el riesgo de coágulos de
sangre. Para saber más acerca del eculizumab, vea
la página 17.
Otros medicamentos
Algunos medicamentos, como la aspirina y el
ibuprofeno, inhiben la acción de las plaquetas.
Pueden ayudar a detener los coágulos de sangre. Sin
embargo, los médicos no saben no saben qué tan
efectivos son para prevenir o tratar los coágulos en
personas con PNH. Tome estos medicamentos solo
si se los ha indicado su médico.
Tratamiento de insuficiencia de
la médula ósea
La insuficiencia de la médula ósea es una afección
en la cual la médula ósea no genera suficientes
células sanas. En el caso de las personas que
padecen PNH, es probable que la insuficiencia de
la médula ósea sea ocasionada por un factor similar
que conduce a la anemia aplásica. Por lo tanto, el
tratamiento de insuficiencia de la médula ósea para
la PNH es el mismo que para la anemia aplásica.
Conociendo la PNH
•
19
Terapia inmunosupresora
Tres fuentes de células madre
Si padece una insuficiencia de la médula
ósea causada por anemia aplásica, su médico
probablemente primero intentará tratarla mediante
la reducción de su respuesta inmunológica. Esto se
denomina terapia inmunosupresora. Puede tomar
un medicamento inmunosupresor. Algunos de estos
medicamentos son:
Las células madre de un donante pueden provenir
de una de las siguientes tres fuentes:
■■ La globulina antitimocítica (ATG) se administra
por IV (vía intravenosa).
■■ La ciclosporina que se administra por vía oral, en
forma líquida o en cápsulas.
En la actualidad, se están probando otros
medicamentos tales como el alemtuzumab o
eltrombopag para el tratamiento de la anemia
aplásica. Sin embargo, se desconoce cómo actúan
en personas con PNH.
Además de los medicamentos inmunosupresores,
las personas con anemia aplásica también reciben
atención de apoyo para ayudar a aumentar el
recuento de células sanguíneas. Estos tratamientos
son:
■■ Transfusiones de sangre (vea la página 14)
■■ Factores de crecimiento (vea la página 16)
Trasplante de células madre
Si los tratamientos descritos en las páginas 14-19
no han podido detener la hemólisis, la coagulación
o la insuficiencia de médula ósea, es posible que el
paciente se deba someter a un trasplante de células
madre. Con este procedimiento, se extraen células
madre productoras de sangre de un donante sano.
Estas se infunden en el torrente sanguíneo mediante
una vía intravenosa (IV) y van a la médula ósea.
20
•
Conociendo la PNH
1. Médula ósea
Las células madre se extraen aspirándolas de los
huesos de las caderas del donante.
2. Sangre de cordón
Las células madre se obtienen del cordón umbilical
y la placenta inmediatamente después del
nacimiento de un bebé. Se mantienen congeladas
hasta que se necesitan.
3. Sangre circulante (periférica)
Se le da al donante un factor de crecimiento de
glóbulos blancos (Neupogen®), que desaloja las
células madre de sus nichos de la médula ósea y
las hace circular en la sangre. Luego se extraen las
células madre del torrente sanguíneo del donante
mediante un método denominado leucocitaféresis.
Debido a los avances actuales en el tratamiento de
la PNH, tales como eculizumab y anticoagulantes
más eficaces, el trasplante de células madre, en
general, no se utiliza como tratamiento inicial
para la PNH. Sin embargo, algunos pacientes
quizás necesiten someterse a un trasplante; por
ejemplo, los pacientes con PNH que padecen una
insuficiencia de la médula ósea grave y que no
responden a la terapia inmunosupresora o los
pacientes con PNH que padecen trombosis mientras
se les administra eculizumab.
En los trasplantes de acondicionamiento de
intensidad reducida se usa una forma de
tratamiento de quimioterapia más suave que la
de los trasplantes estándar de células madre. Esto
reduce los efectos secundarios de la quimioterapia
y la hace más tolerable para los adultos mayores.
Sin embargo, este tipo de tratamiento no reduce el
riesgo de GVHD. Los científicos están estudiando si
este método puede ayudar a pacientes más jóvenes
que no respondieron a los tratamientos estándar.
Factores para evaluar el trasplante de
células madre
El médico considera varios factores para decidir si
un trasplante de células madre es lo correcto para el
paciente. Algunos de estos factores son:
■■ El estado físico
■■ La edad
■■ El nivel de gravedad de la enfermedad
■■ El tipo de donante disponible
Los trasplantes de células madre tienen las mayores
probabilidades de éxito en niños, adolescentes y
adultos jóvenes; el porcentaje de éxito disminuye
un poco con la edad del paciente.
Sin embargo, no hay una edad límite para el
trasplante de células madre, aunque a los pacientes
mayores a menudo se les da como primera opción
un tratamiento inmunosupresor (IST), mientras que
el trasplante de células madre se ofrece solamente si
el IST no funciona. Los pacientes de cualquier edad
que no tienen un donante familiar con antígenos
de leucocitos humanos (HLA) compatibles y
adecuados también suelen recibir IST. Esto se debe
al menos a dos razones: Hay una probabilidad de
que respondan al IST (al igual que los pacientes
mayores) y, en segundo lugar, puede llevar algún
tiempo identificar un donante alternativo (no
familiar) y mientras tanto se recomienda
el tratamiento.
Donante no familiar compatible
Aproximadamente siete personas de cada diez no
tienen un donante familiar con HLA compatibles.
En ese caso, el médico puede iniciar una búsqueda
de un donante no familiar compatible en bases
de datos establecidas que contengan información
de HLA de una gran cantidad de voluntarios. Si
el paciente es apto para un trasplante de células
madre, su médico puede comenzar a buscar
un donante de inmediato. Puede llevar tiempo
encontrar un donante no familiar compatible si no
hay ningún familiar donante disponible.
¿Qué sucede si no hay ninguna compatibilidad
perfecta?
Aunque no se encuentre un donante con una
compatibilidad de HLA perfecta, es posible que
el paciente pueda recibir células madre de un
donante parcialmente compatible. Los riesgos de
un trasplante de esa naturaleza, tales como una
falla de injerto o una enfermedad injerto contra
huésped (GVHD) son un poco mayores que los de
los trasplantes realizados con donantes de HLA
compatibles.
Encontrar un donante de células madre
Donante familiar compatible
Los trasplantes tienen mayores probabilidades de
éxito cuando se realizan con donantes familiares
compatibles. Normalmente ese donante es un
hermano o hermana (en ocasiones, es otro familiar)
con HLA compatibles. Los antígenos de leucocitos
humanos (HLA) son proteínas de la superficie
de los glóbulos blancos del cuerpo. Se puede
realizar un análisis de sangre (o un frotis bucal)
para obtener células que puedan examinarse para
determinar si el tipo de HLA del paciente y el del
donante son idénticos.
Conociendo la PNH
•
21
Trasplante de células madre
¿Qué beneficios produce?
Antes del trasplante
¿Cuál es el porcentaje de éxito de los trasplantes de
células madre?
■■ El sistema inmunológico se suprime con
quimioterapia (o irradiación) para que no rechace
las células madre nuevas (del donante).
■■ Los médicos generalmente usan un
medicamento de quimioterapia denominado
ciclofosfamida (Cytoxan®) junto con un
medicamento inmunosupresor, la globulina
antitimocítica (ATG). También se administra
radiación si las células madre provienen de un
donante no familiar. Estos tratamientos duran
aproximadamente una semana.
■■ Se extraen células madre del donante.
■■ El porcentaje de éxito de los trasplantes
de células madre con donantes familiares
compatibles es de aproximadamente 40 en 100.
■■ El porcentaje de éxito de los trasplantes de
células madre con donantes no familiares
compatibles es de aproximadamente 20 en 100.
Los investigadores consideran que estos
porcentajes de éxito pueden ser mucho más
altos para los pacientes con PNH. Y una
nueva investigación de los trasplantes de
células madre ha mejorado los porcentajes
de éxito.
Durante el trasplante
■■ El médico le coloca una vía intravenosa (IV)
(que suele ser una “vía central” o un catéter
Hickman).
■■ Las células madre del donante se infunden a
través de esa vía.
■■ Las células madre del donante viajan hasta la
médula ósea del paciente.
Después del trasplante
■■ Al cabo de dos a cuatro semanas, las células
madre nuevas se establecen en la médula y los
recuentos de células sanguíneas comienzan a
aumentar, ahora compuestas por células sanas
derivadas de las células madre del donante. Los
médicos dirán que las células “prendieron” en el
paciente.
■■ A medida que aumenta el recuento de las células
sanguíneas, el nuevo sistema inmunológico,
también proveniente de las células madre del
donante, comienza a regenerarse y recuperarse.
El paciente toma ciclosporina, tacrolimús u
otros medicamentos para que el nuevo sistema
inmunológico no ataque su cuerpo.
22
•
Conociendo la PNH
Los trasplantes de células madre funcionan de
manera óptima si el paciente:
■■ Es joven (menor de 20 años de edad); pero se
realizaron trasplantes exitosos en pacientes de
65 años.
■■ Tener un donante familiar con HLA compatibles.
■■ No tener otros problemas de salud.
Las probabilidades de éxito son menores en los
pacientes que:
Es más probable que se produzca la GVHD si:
■■ Son mayores.
■■ El donante no era un familiar compatible
■■ Tienen una salud deficiente o infecciones
graves continuas.
■■ El donante no era totalmente compatible
Riesgos del trasplante de células madre
Trasladar células madre de un cuerpo a otro es un
proceso complejo. Las siguientes son algunas de las
cosas que pueden salir mal.
Rechazo del injerto
En cinco a diez pacientes de cada 100, las células
madre del donante no crecen en el paciente. Esta
complicación se denomina rechazo del injerto o
falla del injerto. Es más probable que se produzca si
se realizaron muchas transfusiones de sangre antes
del trasplante, si el injerto proviene de un donante
de HLA no compatible o si las células madre son de
una unidad de sangre de cordón umbilical.
■■ El paciente es una persona mayor
■■ El paciente recibe células madre obtenidas de la
sangre periférica del donante
Repaso
Los principales tipos de tratamientos de la
PNH incluyen:
■■ Transfusiones de sangre
■■ Diluyentes de la sangre
■■ Eculizumab (Soliris®)
■■ Factores de crecimiento
■■ Terapia inmunosupresora
■■ Trasplante de células madre
Enfermedad injerto contra huésped
Debido a que las células trasplantadas del donante
“reconocen” que ahora viven en un entorno
diferente (una persona diferente), pueden atacar a
las células y tejidos del cuerpo del paciente (con
mayor frecuencia, la piel, los intestinos y el hígado).
Esta reacción se llama GVHD (enfermedad injerto
contra huésped).
Los síntomas de la GVHD pueden ser de leves
(erupciones en la piel que se resuelve con rapidez)
a amenazantes para la vida (diarrea grave con
daños en las paredes intestinales). La GVHD puede
producirse aunque el paciente reciba medicamentos
para evitarla (tales como ciclosporina u otros).
Conociendo la PNH
•
23
Acerca de los
ensayos clínicos
“Me he sometido a todos los
tratamientos y la PNH no mejora. Entonces,
mi médico me dijo que considere participar en
estudios de investigación. Me comuniqué con
AA&MDSIF para analizar las posibilidades”.
—Marcela
Los científicos siempre buscan métodos nuevos
y mejores para tratar la PNH. Realizan ensayos
clínicos controlados, conocidos también como
estudios de investigación. Los estudios suelen
realizarse en centros universitarios de investigación
médica de distintos lugares del mundo.
Estos estudios:
■■ Comparan los tratamientos nuevos o las
combinaciones nuevas de tratamientos con los
tratamientos estándar
■■ Ayudan a los científicos a saber más acerca de los
tratamientos estándar
■■ Permiten probar la seguridad y eficacia de los
tratamientos nuevos
Tal vez usted quiera analizar si puede ser apto para
un ensayo clínico si:
■■ Los tratamientos estándar no mejoraron su caso
de PNH.
■■ Su PNH regresó después de los tratamientos
estándar.
■■ No está satisfecho con el resultado que obtuvo
con los tratamientos estándar.
24
•
Conociendo la PNH
Antes de participar en un ensayo clínico, hable
con su médico acerca de los posibles riesgos
y beneficios.
El sitio web del Registro de Ensayos Clínicos de
la Unión Europea permite buscar información de
los protocolos y resultados de ensayos clínicos de
intervención que se realizan en la Unión Europea
(UE) y el Área Económica Europea (EEA), y
de ensayos clínicos que se realizan fuera de la
UE y la EEA si estos forman parte de un plan
de investigación pediátrica (PIP). Obtenga más
información sobre el Registro de Ensayos Clínicos
de la Unión Europea, incluso la fuente de la
información y la fundamentación jurídica.
Para buscar un ensayo clínico en la Unión Europea,
visite www.clinicaltrialsregister.eu (en inglés) y
escriba “hemoglobinuria paroxística nocturna” en el
cuadro de búsqueda.
Cuestiones especiales de
las personas que tienen PNH
Si tiene que volar, recuerde:
■■ Beba mucha agua.
■■ Levántese y camine aproximadamente cada una
hora o dos si es seguro hacerlo.
■■ En el caso de vuelos largos (de más de seis
horas), hable con su médico acerca de la
posibilidad de tomar un anticoagulante si no lo
toma en la actualidad.
Embarazo
“Por cuestiones laborales, debo viajar en
avión. Mi médico me dijo que debería viajar en
tren. Dice que mi recuento de células sanguíneas
es demasiado bajo para poder volar”.
—Ricardo
Debido a la PNH, los hechos cotidianos pueden
ser más riesgosos para usted que para las personas
sanas. Los siguientes son algunos ejemplos.
Viajes en avión y grandes
altitudes
Cuanto más nos alejamos de la Tierra, más
disminuye el oxígeno. Si usted tiene anemia, volar en
avión o subir a grandes alturas puede causarle falta
de oxígeno. También puede causarle dolor de pecho.
Es posible llevar adelante un embarazo con PNH,
pero conlleva riesgos para la madre y el bebé.
■■ La sangre de la madre puede tener menor
cantidad de células sanas.
■■ La médula ósea de la madre puede producir
menor cantidad de células sanas.
■■ La madre tendrá mayores probabilidades de sufrir
coágulos de sangre. La mayoría de los médicos
administran diluyentes de la sangre a las mujeres
embarazadas con PNH para evitar coágulos.
Sin embargo, no se puede utilizar la warfarina
(Coumadin®) durante el primer trimestre dado
que puede afectar el desarrollo del feto.
■■ Es más probable que la madre sufra
preeclampsia. Se trata de una afección peligrosa
que genera presión arterial alta y puede poner en
riesgo a la madre y al bebé.
■■ Es posible que se deba someter a transfusiones
de glóbulos rojos con mayor frecuencia.
Antes de hacer alguna de estas dos cosas, es una
buena idea:
■■ Realizar un recuento de los glóbulos rojos
■■ Realizar un tratamiento para la anemia
(transfusiones de sangre o factores de
crecimiento) si fuera necesario.
Conociendo la PNH
•
25
Un bebé cuya madre padece PNH tiene mayor
riesgo de:
■■ Morir en el útero.
■■ Nacer prematuro.
■■ Tener bajo peso al nacer.
■■ Tener retraso en el crecimiento y desarrollo.
Aun así, aproximadamente uno de cada tres bebés
cuyas madres padecen PNH no tiene ninguno de
estos problemas.
Si queda embarazada, busque un especialista
en PNH o un OB (obstetra) especializado en
nacimientos de alto riesgo.
Algunos estudios de informes de casos recientes
han sugerido que el eculizumab se puede
administrar de manera segura durante el embarazo
y reducirá el riesgo de complicaciones y trombosis.
Sin embargo, aún no se tienen datos suficientes
para llegar a una conclusión definitiva al respecto.
Si debe someterse a una cirugía, es una buena idea:
■■ Asegurarse de que su especialista en PNH hable
con su cirujano.
■■ Diversos informes han demostrado que se
pueden realizar cirugías importantes con la
administración de eculizumab.
■■ Si no consume eculizumab, se le deberá
administrar un anticoagulante como la heparina o
el lovenox lo antes posible después de la cirugía
si no tiene un recuento bajo de plaquetas y si su
médico lo indica.
Repaso
Debido a la PNH, estos hechos pueden ser más
riesgosos para usted:
■■ Viajes en avión y grandes altitudes
■■ Embarazo
■■ Cirugías
Cirugías
Las cirugías ponen en riesgo a las personas
con PNH.
Las cirugías pueden:
■■ Activar el sistema del complemento, que puede
ocasionar hemólisis.
■■ Aumentar el riesgo de desarrollar coágulos
de sangre.
■■ Pueden causar hemorragias graves en quienes
tienen un recuento bajo de plaquetas. Es posible
que se necesiten transfusiones de plaquetas antes
de la cirugía.
26
•
Conociendo la PNH
Cinco pasos para participar
activamente en su propio cuidado
“Mi médico y mi familia están aquí para
ayudarme y brindarme su apoyo. Pero yo soy el
único responsable. Soy yo quien debe tomar las
decisiones difíciles”.
—Sara
Si usted es como la mayoría de las personas con
PNH, querrá tener el control de todo lo posible. Hay
algunas formas de participar activamente en
el cuidado propio. Siga estos cinco pasos:
1. B
usque un experto en PNH con
quien pueda trabajar.
Pídale a su médico clínico o a su compañía de
seguro médico el nombre de algún hematólogo
que trate a personas con PNH. O llame a algún
hospital-escuela cercano que esté relacionado con
alguna facultad de medicina para encontrar a este
especialista.
Elija un médico que trate a personas con PNH
o problemas similares de la médula ósea. Es
más probable que ese médico esté al tanto de
tratamientos y medicamentos nuevos. Asegúrese
de que su médico le responda las preguntas
con claridad, le explique todas las opciones de
tratamiento y lo incluya en la toma de decisiones.
2. A
prenda todo lo que pueda sobre
la PNH y las opciones posibles de
tratamiento.
Lo felicitamos por leer esta guía para pacientes
y compartirla con sus amigos y familiares. Para
obtener más información sobre la PNH, visite
nuestra página web: www.AAMDS.org.
3. Hable con su médico y otros
profesionales de la salud.
Pregunte todo lo que desee saber. Si no está seguro
de haber entendido lo que le dijo el médico,
pregúntele otra vez. Las siguientes son 13 buenas
preguntas que puede hacer. También tiene una
hoja desprendible con estas preguntas en las
páginas 32-33 que puede llevar con usted cuando
visite al médico.
Acerca de mi tratamiento
1. ¿Qué experiencias pasaron otras personas que
hayan tenido una enfermedad y un tratamiento
similares?
2. ¿Cuáles son todas mis opciones de tratamiento?
3. ¿Qué opción de tratamiento me recomienda?
¿Por qué?
4. ¿Qué probabilidades tengo de mejorar con el
tratamiento?
5. ¿Es un tratamiento estándar o es un tratamiento
nuevo o experimental?
6. ¿Cuánto tardará en hacer efecto el tratamiento?
¿Cuándo sabré si está funcionando?
7. ¿Mi enfermedad puede volver, incluso después
de un tratamiento exitoso?
Acerca de mi medicamento
8. ¿El medicamento ha sido aprobado para el
tratamiento de la PNH?
9. ¿Cómo tomo el medicamento? ¿Con qué
frecuencia tengo que tomarlo?
10. ¿Durante cuánto tiempo tengo que tomar el
medicamento?
11. ¿Cuáles son los efectos secundarios comunes de
este medicamento? ¿Qué se puede hacer para
controlarlos?
12. ¿Cuáles son los efectos secundarios a largo
plazo de este medicamento?
13. ¿Cuánto cuesta? ¿Lo cubre mi seguro?
Conociendo la PNH
•
27
Repaso
Para participar activamente en el cuidado de su
salud:
■■ Busque un experto en PNH con quien
pueda trabajar.
■■ Aprenda todo lo que pueda sobre la PNH y
las opciones posibles de tratamiento.
4. E
scriba su información médica.
Tenga un cuaderno o libreta con preguntas para
llevarlas a las citas con su médico. Pídale a un
familiar que lo acompañe para ayudarle a tomar
notas. O haga un seguimiento de su información de
salud en una computadora. También puede escribir
detalles de sus síntomas y tratamiento en la parte
posterior de esta guía para pacientes.
5. T
rabaje con su médico para hacer un
plan de tratamiento.
Trabaje estrechamente con su médico para
encontrar el mejor plan de tratamiento para su tipo
de PNH específico. Analicen juntos todos los riesgos
y beneficios. De esta manera, usted podrá elegir un
tratamiento basándose en información.
28
•
Conociendo la PNH
■■ Hable con su médico y otros profesionales de
la salud.
■■ Escriba su información médica en una libreta
o una computadora.
■■ Trabaje con su médico para hacer un plan
de tratamiento.
Vivir bien con PNH
“El medicamento es excelente, pero eso
no es todo. También es importante lo que
tomo en el desayuno. Y también lo que hago
para mantenerme activa. Cuando me cuido,
simplemente me siento mejor”.
—Carolina
Su estilo de vida juega un rol clave en el control de
su PNH. Al cuidar bien su cuerpo y su mente, estará
tan sano como sea posible.
Cuidar su cuerpo
Siga una dieta sana
No hay una dieta específica que mejore o empeore
la PNH. Los expertos recomiendan una dieta bien
equilibrada con muchas frutas y verduras. Su
médico puede ayudarle a encontrar el mejor plan
alimentario para usted.
Su médico probablemente se asegurará de que
usted reciba en su dieta suficiente hierro y vitamina
B denominada folato. Es posible que necesite
consumir formas artificiales de estas sustancias.
Consulte a su médico antes de tomar cualquier
medicamento, suplemento, vitamina o hierbas.
Haga la cantidad de ejercicio correcta
Es bueno para su cuerpo que usted haga algún
tipo de ejercicio regular. Sin embargo, debido a la
PNH, es posible que no tenga mucha energía para
mantenerse activo. Además, tal vez tenga que tomar
precauciones especiales. Pregúntele al médico
cuánto ejercicio y de qué tipo es el mejor para
usted.
Si su recuento de glóbulos rojos es
bajo, debe hacer lo siguiente:
■■ Evite actividades que dañen su tórax, le
dificulten mucho la respiración o hagan que su
corazón lata rápido.
■■ Evite las alturas porque pueden empeorar su
problema de salud.
Si su recuento de glóbulos blancos
es bajo, debe hacer lo siguiente:
■■ Lávese las manos con
frecuencia.
■■ Cuando salga, lleve una
loción antibacterial.
Úsela si no encuentra
agua y jabón.
■■ Aléjese de las multitudes
y las personas enfermas.
■■ Evite utilizar
termómetros rectales y
supositorios o llevar a
cabo exámenes rectales.
■■ Cepíllese los dientes y use hilo dental con
frecuencia para evitar la necesidad de que le
realicen trabajos dentales. Los trabajos dentales
pueden causar infecciones. Si su recuento de
plaquetas o glóbulos blancos es bajo, pregúntele
a su médico si puede cepillarse los dientes o usar
hilo dental.
■■ No deje que las infecciones menores se agraven.
Si tiene fiebre o mucho cansancio, avísele a su
médico. Estos pueden ser signos tempranos de
una infección.
■■ No ingiera alimentos muy calientes.
Las quemaduras pueden causarle infecciones en
la boca.
Conociendo la PNH
•
29
Dieta especial para un recuento bajo
de glóbulos blancos
Si su recuento de plaquetas es bajo,
debe hacer lo siguiente:
Si el recuento de glóbulos blancos es muy bajo, su
médico puede pedirle que evite ciertos alimentos
que podrían causarle malestar y que siga una
dieta neutropénica. Esta dieta puede ayudar a
las personas que tienen sistemas inmunológicos
debilitados a evitar las bacterias y otros organismos
dañinos que se encuentran en algunos alimentos y
bebidas. Los pacientes siempre deben consultar a su
médico a cargo del tratamiento antes de cambiar su
dieta. También puede ser conveniente que consulte
a un dietista registrado para un asesoramiento
personalizado. Las siguientes son algunas pautas de
la dieta neutropénica.
■■ Evite realizar actividades que pudieran causarle
lesiones tales como los deportes de contacto,
andar a caballo, patinar o andar en bicicleta. Los
pacientes que toman medicamentos para reducir
la coagulación (anticoagulantes) también deben
evitar estas actividades.
■■ No comer carnes o pescados crudos o brotes de
verduras crudas. No comer nueces o productos
que contengan nueces crudas, tales como panes y
panecillos.
■■ No comer huevo crudo, ligeramente cocidos o
pasados por agua.
■■ No comer quesos con hongos (por ej., queso
azul, stilton, Roquefort o gorgonzola). ■■ Evite los medicamentos que afectan la función de
las plaquetas tales como aspirina, Motrin, Advil,
ibuprofeno, Naprosyn, o indometacina.
■■ Preguntarle al médico cuáles son las formas
seguras de mantenerse activo. Informe a su
médico si tiene dolores de cabeza fuertes o
dolores que podrían indicar que tiene una
hemorragia, o cualquiera de los síntomas
mencionados en la página 8.
Cuidar su mente
Cada persona con PNH reacciona de manera
diferente. Lea lo que dicen estos pacientes con PNH
acerca de sus experiencias.
■■ Beber solamente jugos pasteurizados de frutas
y verduras. Se puede consumir la leche que se
compra en el supermercado.
■■ Evitar bebidas fermentadas caseras y productos
caseros tales como vinos, sidras, cerveza de raíz,
vinagre, yerba mate y leche no pasteurizada.
■■ Evitar los bufé, barras de ensaladas y
restaurantes muy concurridos. No consumir
muestras gratuitas de alimentos.
“Me alegró saber finalmente cuál era mi
problema de salud. Ahora que sé lo que ocurre,
es más fácil sobrellevar mi problema. Leo lo más
que puedo para mantenerme actualizado sobre
las últimas investigaciones”.
—Alejandro
30
•
Conociendo la PNH
“Soy una persona optimista, por eso me
sorprendió sentirme tan deprimida después de
enterarme de que tenía PNH. Me uní a un grupo
de apoyo. Las reuniones semanales me ayudan
a estar mejor. Ahora si me siento triste, hago
algo divertido, salgo a caminar con un vecino o
trabajo en mi jardín. ¡Y funciona!”
—Lorena
“Puede resultar extraño, pero desde que me
dijeron que tengo PNH soy una persona más
fuerte. Mantengo mi fe y he descubierto que
Encuentre ayuda y recursos en
la PNH Research and Support
Foundation
La PNH Research and Support Foundation
(Fundación para la Investigación y el Apoyo
de la PNH) financia las investigaciones para
encontrar una cura y nuevos tratamientos.
La Fundación tiene como objetivo garantizar
que todos pacientes puedan consultar a un
especialista en PNH para buscar el mejor
tratamiento. Visite www.pnhfoundation.org
para obtener más información.
me siento más cerca de mi esposo y mis hijos.
Disfruto de la vida y me mantengo activa; no
permito que la PNH controle mi vida”.
—Catalina
Las siguientes son algunas otras maneras de cuidar
su mente:
■■ Únase a un grupo de apoyo como www.
marrowforums.org (“solo en inglés”)
■■ Hable con un consejero especializado en
enfermedades crónicas
■■ Tome un medicamento antidepresivo, si su
médico dice que le ayudará.
Repaso
Para vivir bien con PNH:
■■ Cuide su cuerpo
■■ Cuide su mente
Conociendo la PNH
•
31
Buenas preguntas para hacerle
a su médico (hoja desprendible)
Acerca de mi tratamiento
1. ¿Qué experiencias pasaron otras personas que hayan tenido una enfermedad y un tratamiento similares?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
2. ¿Cuáles son todas mis opciones de tratamiento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
3. ¿Qué opción de tratamiento me recomienda? ¿Por qué?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
4. ¿Qué probabilidades tengo de mejorar con el tratamiento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
5. ¿Es un tratamiento estándar o es un tratamiento nuevo o experimental?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
6. ¿Cuánto tardará en hacer efecto el tratamiento? ¿Cuándo sabré si está funcionando?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
7. ¿Mi enfermedad puede volver, incluso después de un tratamiento exitoso?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
32
•
Conociendo la PNH
Acerca de mi medicamento
8. ¿El medicamento ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento de PNH?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
9. ¿Cómo tomo el medicamento? ¿Con qué frecuencia tengo que tomarlo?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
10. ¿Durante cuánto tiempo tengo que tomar el medicamento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
11. ¿Cuáles son los efectos secundarios comunes de este medicamento? ¿Qué se puede hacer para
controlarlos?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
12. ¿Cuáles son los efectos secundarios a largo plazo de este medicamento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
13. ¿Cuánto cuesta? ¿Lo cubre mi seguro?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
Conociendo la PNH
•
33
La Aplastic Anemia & MDS International Foundation es una organización
independiente sin fines de lucro. Nuestra misión es brindar apoyo a
pacientes, familias y cuidadores que deben hacer frente a:
Anemia aplásica
• Síndromes mielodisplásicos (MDS)
• Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
• Enfermedades relacionadas con la insuficiencia de la médula ósea
Esta guía para pacientes le ofrece información sobre la PNH y cómo se
diagnostica y trata. La información de esta guía para pacientes ha sido
sometida a una revisión médica exhaustiva independiente para asegurar su
exactitud, pero no está destinada a sustituir la consulta al médico. Usted
siempre debe consultar a un médico calificado. Para obtener más información,
visite nuestra página web: www.AAMDS.org.
Queremos agradecer en especial a los siguientes profesionales médicos y personas
que han ayudado en la revisión y la edición de esta guía para pacientes:
Carlos de Castro, MD
Profesor de Medicina
Centro Médico de la Universidad Duke
Colaboradores y editores anteriores:
David Araten, MD
Profesor Adjunto
Facultad de Medicina de la
Universidad de Nueva York
Jaroslaw Maciejewski, MD
Presidente del Departamento de Investigación
Traslacional de Hematología y Oncología
Instituto Oncológico Taussig de la Cleveland Clinic
Cómo puede ayudar
La Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) es la
organización sanitaria sin fines de lucro líder en el mundo que se dedica
a brindar apoyo a los pacientes y sus familias que padecen anemia
aplásica, síndromes mielodisplásicos (MDS), hemoglobinuria paroxística
nocturna (PNH) y enfermedades relacionadas con insuficiencias de la
médula ósea. AA&MDSIF brinda respuestas, apoyo y esperanza a miles
de pacientes y sus familias en todo el mundo.
Las donaciones deducibles de impuestos que se le hacen a AA&MDSIF
ayudan a brindar servicios de educación y apoyo a los pacientes y sus
familias a lo largo de las tres fases de las enfermedades relacionadas
con insuficiencia de la médula ósea:
•la fase del diagnóstico, que produce cambios en la vida
•la fase de tratamiento, que amenaza la vida
•la fase de vivir con una enfermedad crónica, que dura toda la vida.
Los aportes también financian las investigaciones médicas destinadas
a encontrar mejores tratamientos y curas para la anemia aplásica,
los MDS y la PNH; la defensa de una mayor financiación federal
para la investigación de enfermedades relacionadas con insuficiencia
de la médula ósea; y la concientización y educación pública para
profesionales médicos con la información más actualizada sobre estas
enfermedades, sus diagnósticos y sus tratamientos.
Para saber más acerca de cómo apoyar el trabajo de la Aplastic Anemia
& MDS International Foundation, visite: www.AAMDS.org, o escriba a:
100 Park Ave. Suite 108, Rockville MD 20850, USA. La AA&MDSIF es
una organización 501(c)3 sin fines de lucro.
¡Gracias!
Esta es una traducción al español de la información original de
AA&MDSIF. Parte del contenido se modificó en función del estado
y uso de los medicamentos utilizados en el tratamiento de la PNH
fuera de los Estados Unidos. Esta información no está destinada a
sustituir la consulta al médico. Para obtener más información sobre
la PNH, consulte a su equipo de atención médica.
Aplastic Anemia & MDS
International Foundation
Combatiendo enfermedades relacionadas con insuficiencia de la médula ósea
mediante la investigación y el apoyo a los pacientes desde 1983
100 Park Avenue, Suite 108
Rockville, MD 20850, USA
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www.AAMDS.org
Su guía para comprender
PNH
(hemoglobinuria paroxística nocturna)
Respuestas. Apoyo. Esperanza.
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Combatiendo enfermedades relacionadas con insuficiencia de la médula ósea mediante la investigación y el apoyo a los
pacientes desde 1983