qué esperar de la investigación en diabetes tipo 1 en la próxima

ATENCIÓN SANITARIA
Adónde nos llevará la
búsqueda de una cura: qué
esperar de la investigación
en diabetes tipo 1 en
la próxima década
Concepcion Nierras y Robert Goldstein
En 1970, los padres de niños con
diabetes tipo 1 en Estados Unidos
organizaron lo que se ha convertido en
la Fundación para la Investigación de
la Diabetes Juvenil (Juvenile Diabetes
Research Foundation, JDRF). La misión
de la JDRF, tanto entonces como
ahora, ha sido constante: encontrar
una cura para la diabetes tipo 1 y sus
complicaciones a través del vehículo
de la investigación. La JDRF ha crecido
para convertirse en la mayor donante
de caridad y defensora en el mundo en
la investigación sobre la diabetes tipo 1.
Aunque tiene su base en los EEUU,
la JDRF siempre ha patrocinado las
mejores investigaciones en diabetes
tipo 1, estén donde estén. Concepción
Nierras y Robert Goldstein describen
la estructura y las actividades de la
JDRF y prevén la probabilidad de que
se produzcan grandes avances en
la investigación en diabetes en un
futuro cercano.
Junio 2010 • Volumen 55 • Número 1
La Fundación para la Investigación de la
La JDRF ha multiplicado el impacto de sus
Diabetes Juvenil recauda fondos para patro-
investigaciones asociándose con organi-
cinar la investigación en busca de una cura
zaciones médicas públicas y privadas, así
para la diabetes tipo 1 y sus complicaciones
como con otras entidades de todo el mundo.
En los dos años que finalizaron en junio
Estas asociaciones promueven el aumento
de 2009, la JDRF ha aportado más de 250
del gasto en la investigación de la diabetes
millones de USD para la investigación a
tipo 1. En los EEUU, la JDRF se asocia a
científicos de 20 países. Los voluntarios de
agencias nacionales, como los Institutos
la JDRF son la fuerza impulsora que se en-
Nacionales de Salud y los Centros para el
cuentra tras más de 100 ubicaciones en todo
Control y la Prevención de Enfermedades.
el mundo que recaudan dinero y defienden
Entre los colaboradores internacionales se
que los gobiernos inviertan en la investiga-
encuentran el Consejo Nacional Australiano
ción en diabetes tipo 1 y participan en todos
para la Investigación Sanitaria y Médica y
los aspectos de las actividades de la JDRF.
el Consejo de Investigaciones Médicas del
Por ejemplo, el proceso de revisión de las
RU. La JDRF también colabora con otras
investigaciones de la JDRF no sólo incluye a
fundaciones, como el Wellcome Trust y
científicos líderes en la investigación de todo
la Asociación Americana de Diabetes (de
el mundo, sino a revisores legos que tienen
ámbito estadounidense), en programas de
ya sea diabetes tipo 1 o familiares con dicha
financiación conjunta a la investigación.
afección. La participación de revisores legos
garantiza que la JDRF financia las mejores
Recientemente, la JDRF ha ampliado su gru-
investigaciones, que arrojarán resultados
po de colaboradores para incluir a empresas
que ayudarán a las personas con diabetes
de biotecnología y a la industria farmacéu-
tipo 1 lo antes posible.
tica. La participación de la industria ofrece
DiabetesVoice 33
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nuevas oportunidades de colaboración y será
se han perdido entre un 50% y un 90% de
experiencia a partir del Ensayo sobre la
necesaria si se quiere acelerar el desarrollo
las células beta. Ya que la diabetes tipo 1 se
Prevención de la Diabetes – Tipo 1 (DPT-1)
de terapias y productos para personas con
puede diagnosticar en niños de tan sólo 13
demuestra que nuestros modelos de predic-
diabetes tipo 1.
meses y en adultos de hasta 80 años, parece
ción son bastante exactos. Así que el DPT-1
ser que el ritmo de pérdida de células beta
rastreó a los parientes de las personas con
Comprender las vías de la enfermedad
varía de una persona a otra. Esto implica
diabetes tipo 1 con el fin de obtener su perfil
Los científicos han identificado más de 40
que la velocidad del ataque autoinmune
de riesgo. Comprender cómo interactúan las
regiones genéticas que determinan la sus-
también varía, ofreciéndonos la tentadora
vías en el desarrollo de una enfermedad po-
ceptibilidad de desarrollar diabetes tipo 1.
oportunidad de detener el proceso antes
dría ayudar a identificar el desencadenante
Estos hallazgos muestran claramente que la
de que se desarrolle la diabetes clínica. El
de dicha enfermedad, explicar por qué hay
diabetes tipo 1 comparte vías en común con
desafío, por supuesto, es identificar a las
más personas que desarrollan diabetes tipo
otras enfermedades autoinmunes, como le
personas que van a desarrollar diabetes
1 e identificar medicamentos o tratamientos
enfermedad celíaca, la esclerosis múltiple y la
tipo 1; hasta que se cruza el umbral de las
que interrumpan el proceso. Predecimos
artritis reumatoide. La diabetes tipo 1 puede
células beta, las personas parecen no estar
que estos conocimientos se utilizarán para
servir de modelo para otras enfermedades
afectadas y el proceso autoinmune se de-
desarrollar nuevos ensayos clínicos para
autoinmunes; los tratamientos desarrollados
sarrolla en silencio.
prevenir la diabetes tipo 1.
para la diabetes tipo 1 se podrían probar en
de retrasar el progreso de la diabetes tipo 1.
Comprender cómo
interactúan las vías
podría ayudar a identificar
tratamientos que
interrumpan los procesos
de la enfermedad.
Aún no sabemos cuándo comienza el pro-
¿Qué tal se nos da identificar a las personas
proceso autoinmune. Dos compuestos, el
ceso autoinmune que mata a las células
bajo riesgo de desarrollar diabetes tipo 1 o
anti-CD3 y el anti-CD20 han demostrado
beta en la diabetes tipo 1, pero en el mo-
detectar a las personas en las cuales se ha
ser capaces de modular la autoinmunidad
mento en el que se diagnostica diabetes ya
iniciado el proceso autoinmune? Nuestra
el suficiente tiempo como para preservar la
otras enfermedades y los tratamientos que
hayan sido aprobados para otras enfermedades se podrían probar en la diabetes tipo
1. Esto ya está sucediendo: un ensayo de un
medicamento aprobado para la artritis (antiCD20) ha demostrado funcionar a la hora
Modular el proceso inmune
A las personas con diabetes tipo 1 recién
diagnosticada les suele quedar algo de función de las células beta y los estudios han
demostrado que retener incluso algo de
función de dichas células es beneficioso.
Los científicos han probado varias terapias
para desactivar (o al menos modular) el
función de las células beta. Un gran ensayo
© JDRF
con anti-CD3 aplicados a la diabetes tipo 1
de aparición reciente se está desarrollando
en todo el mundo.
También se están probando otros agentes.
Algunos de ellos se han desarrollado especialmente para la diabetes tipo 1; otros
se desarrollaron para otras enfermedades
autoinmunes. Un avance fascinante es que
los científicos están empezando a probar
combinaciones de agentes con el fin de afinar
los efectos, es decir, para modular tan sólo
los componentes del sistema inmune que
se activan inadecuadamente en la diabetes
tipo 1. Probaremos inmunomoduladores de
Los voluntarios de JDRF promueven el aumento del gasto en la
investigación de diabetes.
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DiabetesVoice
la siguiente generación y combinaciones de
medicamentos en el entorno de la afección
recién desarrollada y la prevención.
Junio 2010 • Volumen 55 • Número 1
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Reemplazar las células beta
áreas, como la estimulación de la réplica de
hayan sido los que mayor influencia han
La cura de la diabetes tipo 1 consistirá tanto
células beta endógenas (un proceso conocido
tenido sobre el control diabético. El DCCT
en detener el proceso autoinmune como en
como regeneración), reprogramar otros tipos
demostró de manera concluyente que un
reemplazar las células beta que se hayan perdi-
de célula (como las células del hígado) para
estrecho control glucémico puede retrasar
do. El reemplazo de las células beta mediante
que actúen como células beta y proteger las
enormemente el desarrollo de complica-
trasplantes de páncreas o islotes pancreáticos
células beta del ataque autoinmune.
ciones de origen diabético. El estudio so-
se viene aplicando desde los años 70. El de-
bre la Epidemiología de las Complicaciones
sarrollo del protocolo Edmonton, una com-
Bombas y monitores de glucosa continuos
Diabéticas (Epidemiology of Diabetes
binación del trasplante de una masa definida
Entre las personas que puedan acceder a
Complications, EDIC) un seguimiento
de islotes y el uso de un cóctel determinado
ellas, las bombas de insulina y los monitores
del DCCT, demostró que un buen control
de medicamentos, demostró que el trasplante
continuos de glucosa han tenido un enorme
previene las lesiones macrovasculares y la
de islotes genera beneficios clínicos impor-
impacto. Aparte de la administración pre-
enfermedad cardiaca así como las lesiones
tantes. Los investigadores siguen investigando
cisa de insulina, las bombas han aportado
microvasculares que generan lesiones ner-
distintos modos de mejorar el procedimiento
comodidad a las personas con diabetes tipo
viosas, insuficiencia renal y ceguera.
de trasplante de islotes, como la mejora del
1, especialmente a niños y adolescentes. La
modo de aislar los islotes, el uso de nuevos
tecnología de monitorización continua de la
Como resultado, se aconseja a las personas
medicamentos y de combinaciones de los
glucosa mejora el control glucémico y ayuda
con diabetes que lleven un estrecho control
mismos para prolongar los injertos.
a prevenir la hipoglucemia. Esta tecnología se
de sus concentraciones de glucemia; por lo
podría aplicar a varias poblaciones y entornos.
general, un buen control de la glucemia ha
Sin embargo, siempre habrá escasez de do-
Por ejemplo, las mujeres embarazadas con
contribuido a la mejora de la calidad de vida
naciones de órganos para el trasplante: en los
diabetes tipo 1 podrían utilizar la monitori-
de las personas con diabetes en los últimos 20
EEUU se donan alrededor de 6.000 órganos
zación continua de la glucosa para mejorar su
años. La apreciación de los efectos de una glu-
al año, pero podría haber hasta 3 millones de
control glucémico y prevenir la complicación
cemia elevada ha generado un entendimiento
personas con diabetes tipo 1. Los científicos
de dar a luz un bebé demasiado grande.
más detallado de los mecanismos que lesio-
están explorando la posibilidad de utilizar
nan los ojos, los riñones y los nervios. Para
islotes de cerdo en los trasplantes. La iden-
Los investigadores han comenzado a desa-
conocer mejor los caminos que llevan a las
tificación de las células madre embrionarias
rrollar la tecnología necesaria para fabricar
complicaciones diabéticas es necesario seguir
humanas ha supuesto una nueva vía. Si com-
páncreas artificiales, que combina la moni-
profundizando en su estudio. Predecimos
prendiésemos el desarrollo de las células beta,
torización continua de la glucosa con una
la traducción de estos hallazgos a nuevos
podríamos dirigir las células madre embriona-
bomba automática que puede responder ante
tratamientos y mejores terapias.
rias para que se desarrollen y se conviertan en
las fluctuaciones de la glucemia del mismo
un número ilimitado de células beta.
modo que lo hace el páncreas en personas
Anticipamos un plan
práctico para crear
células beta a partir
de células madre
embrionarias in vitro.
sin diabetes. Predecimos el rápido desarrollo
de estas tecnologías, que quizá incluya hormonas adicionales que se administrarían a
través de la misma bomba. Lo que es más
importante, la JDRF y otros grupos de defensa trabajarán con educadores para ofrecer
información al personal médico, con clínicos
para ayudar a desarrollar nuevas guías y
Los esfuerzos de muchos científicos de talento
con agencias para que los seguros ofrezcan
han aportado progresos sorprendentes, y esta-
cobertura para adquirir estos mecanismos.
mos cerca de un plan para desarrollar células
beta. En la próxima década, anticipamos un
Comprender los hallazgos clave
plan práctico para crear células beta a partir
El Ensayo para el Control de la Diabetes
de células madre embrionarias humanas in
y sus Complicaciones (Diabetes Control
vitro. Estudiar el desarrollo de las células beta
and Complications Trial, DCCT) y los es-
también ha abierto nuevas vías en nuevas
tudios que confirmaron sus hallazgos quizá
Junio 2010 • Volumen 55 • Número 1
Concepcion Nierras y Robert Goldstein
Concepción Nierras es directora de
investigaciones del departamento de
Asuntos Científicos de la Fundación para
la Investigación de la Diabetes Juvenil.
Robert Goldstein es vicepresidente
primero del departamento de Asuntos
Científicos de la Fundación para la
Investigación de la Diabetes Juvenil.
Para saber más sobre…
la
incidencia de diabetes en el mundo,
consulte el Diabetes Atlas de la
FID en www.diabetesatlas.org
los
avances en la investigación
sobre la diabetes tipo 1, visite
www.T1Diabetes.nih.gov
cómo
participar en los estudios clínicos
o ensayos sobre diabetes tipo 1, consulte
https://trials.jdrf.org/patient/index.cfm
cómo
participar en actividades
relacionadas con la diabetes en
su región, visite www.idf.org.
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