La FDA estadounidense designa al medicamento en

Comunicado de prensa
Basilea, 17 de febrero de 2016
La FDA estadounidense designa al medicamento en investigación ocrelizumab, de
Roche, como avance terapéutico decisivo en la esclerosis múltiple primaria
progresiva
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El ocrelizumab es el primer medicamento en investigación designado como avance terapéutico
decisivo en la esclerosis múltiple.
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Es el duodécimo medicamento de Roche en ser designado como avance decisivo desde el año 2013.
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha comunicado hoy que la FDA (agencia estadounidense de los
medicamentos) ha concedido la designación de avance terapéutico decisivo a su medicamento en
investigación ocrelizumab (OCREVUSTM) para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva
(EMPP). Actualmente no existen tratamientos autorizados para la EMPP, una forma debilitante de la
esclerosis múltiple (EM) caracterizada por un empeoramiento continuo de los síntomas y en la que no suele
haber periodos claros de recaída y remisión1.
«El ocrelizumab es el primer medicamento en investigación contra la esclerosis múltiple designado como
avance terapéutico decisivo por la FDA —explica Sandra Horning, directora médica y máxima responsable
de Desarrollo Internacional de Roche—. Teniendo en cuenta que no existen tratamientos autorizados para la
EMPP, el ocrelizumab alberga el potencial de responder a una importante necesidad no satisfecha. Nos
comprometemos a colaborar con la FDA para llevar el ocrelizumab a las personas con EMPP lo más
rápidamente posible».
La designación como avance terapéutico decisivo sirve para acelerar el desarrollo y la evaluación de
medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades potencialmente mortales y ayudar así a que las
personas afectadas puedan acceder a ellos lo antes posible mediante la autorización de la FDA. La decisión de
la FDA se produce tras los resultados positivos del estudio fundamental de fase III ORATORIO, en el cual se
demostró que, en comparación con un placebo, el tratamiento con ocrelizumab reducía significativamente la
progresión de la discapacidad y otros marcadores de actividad de la enfermedad. Los datos de fase III del
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ocrelizumab se presentaron el pasado mes de octubre en el XXXI congreso del Comité Europeo para el
Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS).
Roche prevé solicitar la autorización de comercialización del medicamento tanto en EMR como en EMPP y
presentará los datos de tres estudios fundamentales de fase III ante los organismos reguladores de todo el
mundo a lo largo de la primera mitad de 2016.
OCREVUSTM es la denominación comercial propuesta a dichos organismos para el medicamento en
investigación ocrelizumab.
Acerca del ocrelizumab
El ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado, en fase de investigación, diseñado para actuar
selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Los linfocitos B CD20-positivos son un tipo específico
de célula inmunitaria que, según se cree, contribuyen de manera fundamental a los daños en la mielina (que
aísla y soporta las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), daños que
pueden provocar discapacidad en las personas con EM. Los estudios preclínicos indican que el ocrelizumab
se liga a las proteínas CD20 de la superficie celular expresadas en ciertos linfocitos B, pero no en las células
madre ni en las células plasmáticas, lo que podría preservar funciones importantes del sistema inmunitario.
Además de ORATORIO, el programa de desarrollo clínico de fase III para el ocrelizumab incluye los estudios
multicéntricos internacionales OPERA I y OPERA II — aleatorizados, doblemente enmascarados y con doble
simulación— en personas con formas recidivantes de EM.
Acerca del estudio ORATORIO en EMPP
ORATORIO es un estudio multicéntrico internacional de fase III, aleatorizado y doblemente enmascarado,
llevado a cabo en 732 personas con EMPP para evaluar la eficacia y la seguridad del ocrelizumab en
comparación con un placebo2. El criterio principal de valoración del estudio fue el tiempo transcurrido hasta
la progresión confirmada de la discapacidad (PCD) sostenida durante un mínimo de 12 semanas.
La PCD mide un incremento sostenido —definido según un protocolo— en la puntuación EDSS del paciente.
La escala de discapacidad ampliada EDSS se basa en la exploración física y neurológica de ocho áreas
funcionales: visión, coordinación, movimiento de las extremidades, fuerza, capacidades mentales, control de
esfínteres, capacidad sensorial y deambulación.
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Acerca de la esclerosis múltiple
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica para la que actualmente no existe cura. Se estima que
afecta a unos 2,3 millones de personas en todo el mundo3,4. La EM se produce cuando, por un trastorno del
sistema inmunitario, este ataca a las vainas mielínicas (estructuras de aislamiento y apoyo que rodean las
neuronas) del cerebro, la médula espinal y el nervio óptico, provocando inflamación y daños ulteriores. Estos
daños neuronales pueden dar lugar a un amplio abanico de síntomas —como debilidad muscular, cansancio
y dificultades visuales— y acabar provocando discapacidad progresiva5,6,7.
La EM primaria progresiva (EMPP) es una forma debilitante de la enfermedad caracterizada por un
empeoramiento continuo de los síntomas, pero generalmente sin periodos claros de recaída y remisión1.
Aproximadamente 1 de cada 10 personas a quienes se diagnostica EM padece la forma primaria progresiva
de esta enfermedad. Actualmente no existe ningún medicamento autorizado para la EMPP.
Roche en neurociencias
Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la
empresa es desarrollar opciones terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso para ayudar a
mejorar la vida de las personas afectadas por enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de
desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como
la esclerosis múltiple, la enfermedad de Alzheimer, la atrofia muscular espinal, la enfermedad de Parkinson,
el síndrome de Down y el autismo.
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos
de diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas.
Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en
las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también
es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el
control de la diabetes. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo
techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar
a cada paciente el mejor tratamiento posible.
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Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de
contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización
Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos,
antipalúdicos y quimioterápicos que salvan vidas. Por séptimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en
el Índice de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria
farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.
El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países.
En el año 2015, daba empleo a más de 91 700 personas, invirtió 9300 millones de francos suizos en I+D y sus
ventas alcanzaron la cifra de 48 100 millones de francos suizos. Genentech (Estados Unidos) es un miembro
de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).
Para más información, consulte la página www.roche.com.
Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.
Relaciones con la prensa del Grupo Roche
Teléfono: +41 -61 688 8888 / Correo electrónico: [email protected]
- Nicolas Dunant (director)
- Catherine Dürr
- Ulrike Engels-Lange
- Nicole Rüppel
- Anja von Treskow
Referencias
1
MS International Federation. Types of MS. Available at: http://www.msif.org/about-ms/types-of-ms/.
2
F. Hoffmann-La Roche. ClinicalTrials.gov NCT01194570. National Library of Medicine. Available at:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01194570.
3
Multiple Sclerosis International Federation. (2013). Atlas of MS 2013. Available at: http://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/.
4
National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. (2015). Multiple Sclerosis: Hope Through
Research. Available at: http://www.ninds.nih.gov/disorders/multiple_sclerosis/detail_multiple_sclerosis.htm#280373215.
5
Ziemssen T. (2005). Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J
Neurol, 252(Suppl 5), v38-v45.
6
Hauser S.L. et al. (2012). Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine
(pp.3395-3409). New York, NY: McGraw Hill Medical.
7
Hadjimichael O. et al. (2007). Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain, 127(1-2), 3541.
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