Evaluación de los EECC de Terapia Celular por la Organización

Evaluación de los EECC
de Terapia Celular por la
Organización Nacional
de Trasplantes
Gregorio Garrido
Jefe de Servicio Área Médica
Organización Nacional de Trasplantes
 Legislación sobre EECC terapia celular
células madre adultas
 Papel de la Organización Nacional de
Trasplantes en la evaluación de estos EECC
 Principales características de los EECC de
terapia celular células madre adultas evaluados
por la ONT
Legislación sobre EECC terapia celular
células madre adultas
4
5
Implante de PH en el miocardio.
•
•
•
•
•
•
Directiva 2003/63/EC de medicamentos de uso humano
Directiva 2004/23/EC de calidad y seguridad de células y tejidos
Directiva 2001/20/EC de ensayos clínicos
Orden SCO/3461/2003 de transposición de la directiva 2003/63/EC
Real Decreto 1301/2006 de calidad y seguridad de células y tejidos
Real Decreto 223/2004 de ensayos clínicos con medicamentos
6
Directiva 2003/63/EC-- TC
somática como medicamento
7
8
Medicamento de Terapia Celular Somática
 Cualquier célula modificada o
asociada a un producto sanitario:
•
•
•
Fabricación bajo condiciones GMP
Registro del producto en la Agencia Española del
Medicamento-EMEA
Investigación como ensayo clínico de un
medicamento
 Consideración de medicamento
9
Orden SCO/3461/2003 de transposición
de la directiva 2003/63/EC
10
RD 1301/2006 de
calidad y
seguridad
células y
tejidos
Terapia celular medicamentosa célula madre adulta
 Informe preceptivo pero no vinculante
para la AEM
Terapia celular medicamentosa célula madre adulta
 Informe preceptivo pero no vinculante
para la AEM
Tejidos y células no modificados
 Informe preceptivo pero no vinculante
para la CCAA
Evaluación de los EECC por la Organización
Nacional de Trasplantes en la de terapia
celular medicamentosa
Promotor
Promotor
Promotor
Evaluadores
Promotor
Evaluadores
Promotor
Informe final:
-Aceptable
-No aceptable
Evaluadores
Principales características de los EECC de
terapia celular células madre adultas
evaluados por la ONT
10
10
8
8
7
7
7
6
4
N=40
2
0
2004
2005
2006
2007
2008
Nº de EECC evaluados
Fuente celular
lipoaspirado;
8; 20%
islotes
páncreas; 2;
5%
mioblastos; 2;
5%
piel; 2; 5%
sp; 4; 10%
hepatocitos;
1; 3%
mo; 21; 52%
Tejido sobre el que se aplica
miocardio;
13; 32%
pared viscera;
6; 14%
hueso; 3; 8%
vasos; 4; 10%
otros; 6; 15%
mo; 3; 8%
snc; 2; 5% hepático; 3;
8%
Órgano sobre el que se aplica
vejiga orina;
tubo
2; 5%
digestivo; 5; higado; 3; 8%
13%
snc; 2; 5%
corazón; 13;
32%
sin organo;
15; 37%
Enfermedades tratadas
otras; 22;
51%
miocardiopat
dilatada; 2;
5%
EICH; 2; 5%
diabetes; 2;
5%
enfermedad
de Chron ; 4;
10%
IAM; 10; 24%
Tipo de EECC
I-II; 10; 24%
II; 17; 42%
I; 4; 10%
IV; 1; 3%
III; 5; 13%
II-III; 3; 8%
Características EECC
Si; 19; 48%
Aleatorizado
Si; 14; 35%
No ; 26;
65%
No ; 21;
52%
Multicéntrico
No ; 34;
85%
Si; 6; 15%
Ciego
14
12
10
8
6
4
2
0
13
8
7
6
4
<30
N=38
30-45 46-60 61-75
>75
Tiempo de respuesta (días)
Mediana: 47 días
RIC: 37-64
Resultado
aceptable;
37; 92%
no
aceptable;
3; 8%
aceptable;
34; 85%
no
aceptable;
6; 15%
Gracias a los evaluadores de la ONT
Gracias por vuestra atención