En el marco del Día Mundial de la Hemofilia, La medicina

En el marco del Día Mundial de la Hemofilia,
La medicina personalizada llega a una enfermedad rara
como la hemofilia
Los esquemas de tratamiento adaptados a las necesidades específicas de los
pacientes hacen posible un tratamiento más personalizado
Pfizer es la única compañía que ofrece terapias recombinantes de última
generación para el tratamiento de los dos tipos de hemofilia
La investigación, los avances científicos en Biología Molecular y Genética, y esquemas de
tratamiento adaptados a las necesidades clínicas hacen posible un tratamiento más
personalizado de los pacientes con hemofilia. Además, estos avances han permitido una
evolución significativa de los tratamientos pero Pfizer es consciente de la importancia de dar
respuesta a las necesidades de los pacientes hemofílicos y continúa apostando por la
innovación en el tratamiento de esta enfermedad.
La hemofilia es un trastorno congénito y crónico de la coagulación de la sangre que se
traduce en la posibilidad de sufrir hemorragias internas. Sin el tratamiento adecuado, la
aparición de episodios hemorrágicos repetidamente conduce a secuelas, fundamentalmente
musculoesqueléticas, que disminuyen la calidad de vida de los pacientes. Existen dos tipos
de hemofilia: hemofilia A y B. Los pacientes que padecen hemofilia deben administrarse de
por vida el factor de la coagulación que les falta.
Por otra parte, en los últimos años, también se han perfeccionado las herramientas de
valoración de la adherencia al tratamiento, se han facilitado los dispositivos de
administración de los factores recombinantes y los sistemas electrónicos de registros de
datos hacen más sencilla la comunicación médico-paciente.
En los últimos años, distintos centros en España han conseguido hacer un diagnóstico
genotípico y fenotípico de la enfermedad, lo que ha permitido un servicio de dispensación de
factores individualizado.
Este proceso de personalización de los factores recombinantes, requiere adaptar las
características de producción de estos tratamientos a las necesidades de distintos tipos de
pacientes. Este hecho ha ocurrido en la planta biotecnológica de Pfizer en San Sebastián de
los Reyes, única planta en el mundo que elabora y distribuye productos recombinantes para
el tratamiento de la hemofilia A y B. Más del 95% de la producción total de la planta se
destina a la exportación y sus productos se distribuyen en más de 40 países de todo el
mundo.
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El compromiso de Pfizer con la hemofilia
Además de los avances en el ámbito científico y médico, Pfizer va más allá de la
investigación y colabora con estos pacientes mediante programas de asistencia y apoyo a
diferentes asociaciones médicas y de pacientes. Como muestra de su compromiso con las
personas que padecen esta enfermedad, en este Día Mundial, Pfizer colabora con la
Federación Mundial de Hemofilia y con la Federación Europea.
Como parte de su compromiso para avanzar en los resultados del paciente en la hemofilia,
Pfizer también invierte en nuevas técnicas y herramientas que apuntan a mejorar la salud
del paciente y su bienestar. Asimismo, la compañía biomédica se ha convertido en la única
compañía que ofrece terapias recombinantes de última generación para el tratamiento de la
hemofilia A y B.
En este sentido, Pfizer ha puesto en marcha el Programa ASPIRE. Esta iniciativa consiste
en un programa de becas para investigadores europeos cuyas candidaturas son revisadas
por especialistas en la materia. El objetivo de esta iniciativa es avanzar en el conocimiento
médico, en la patogénesis y el tratamiento de ambos tipos de hemofilia. En 2013, la
aplicación para optar a estas becas finalizará el próximo 31 de mayo. Más información
disponible en: http://europeaspire.org/haemophilia/index.html
Sobre ambos tipos de hemofilia A y B
La hemofilia A se caracteriza por hemorragias espontáneas o prolongadas debidas a la
deficiencia del factor VIII y es la forma más frecuente de hemofilia, ya que un 85% de las
personas que la padece presenta este tipo. En el caso de la hemofilia B las hemorragias se
deben a la deficiencia del factor IX y afecta al 13% de los pacientes hemofílicos.
Se trata de una enfermedad hereditaria que está ligada al género, puesto que el defecto se
encuentra en el cromosoma X. Por lo tanto, la transmiten las mujeres y la padecen
principalmente los hombres.
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