SYNAGEVA BIOPHARMA ANUNCIA QUE LA ADMINISTRACIÓN A

SYNAGEVA BIOPHARMA ANUNCIA QUE LA ADMINISTRACIÓN A LOS PACIENTES COMENZÓ
CON SBC-103 EN EL ESTUDIO DE FASE I/II PARA MUCOPOLISACARIDOSIS IIIB Y QUE LA FDA
HA CONCEDIDO LA DESIGNACIÓN DE VÍA RÁPIDA
LEXINGTON, Massachusets, 26 de enero de 2015 -- Synageva BioPharma Corp. (NASDAQ: GEVA), una
empresa biofarmacéutica que desarrolla productos terapéuticos para enfermedades raras, ha anunciado
hoy que se ha iniciado la administración de SBC-103 en pacientes con mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB,
también conocido como síndrome de Sanfilippo B) como parte de un estudio de fase I/II. Además,
la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha concedido recientemente a SBC-103
la designación de Vía Rápida. La Vía Rápida es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar
la revisión de fármacos para el tratamiento de afecciones graves y mortales, y dar respuesta a una
necesidad médica no alcanzada para hacer llegar fármacos nuevos importantes a los pacientes
con celeridad.
MPS IIIB es una enfermedad rara causada por una disminución de la actividad de la enzima alfa-N-acetilglucosaminidasa (NAGLU), que produce la acumulación de cantidades anormales de heparán sulfato
(HS) en el cerebro y en otros órganos. La acumulación de HS anormal en múltiples células y tejidos
conduce a una disminución cognitiva grave, problemas conductuales, pérdida del habla, aumento de la
pérdida de la movilidad y muerte prematura. SBC-103 es un forma recombinante del NAGLU humano
natural diseñada para sustituir a la enzima MAGLU que falta (o que es deficiente).
“Este es un gran momento para las personas con MPS IIIB y sus familias, y nos complace contribuir al
avance de este importante programa”, declaró Christine Lavery, Directora Ejecutiva de la Sociedad de
Mucopolisacaridosis (Society for Mucopolysaccharide Diseases) (la MPS Society, Reino Unido). “La MPS
IIIB en una enfermedad progresiva, que acorta la vida, y resulta alentador ver el avance de este
programa desde los estudios preclínicos a los estudios clínicos”.
Chester B. Whitley, Ph.D., M.D., profesor del Programa de Terapias Avanzadas del Departamento
de Pediatría y Farmacología Clínica y Experimental de la Universidad de Minnesota ( Minneapolis, MN)
e investigador del ensayo, dijo: “La administración de la primera dosis de esta enzima recombinante es
un hito importante para los pacientes afectados por esta enfermedad que, de otra forma, no puede
tratarse y es mortal. Este enfoque desafía el dogma, con más de cien años de antigüedad, de que la
barrera sangre-cerebro es impenetrable. No es posible resaltar lo suficiente el potencial impacto para
estos niños. El síndrome de Sanfilippo se descubrió en la Universidad de Minnesota. Nuestro equipo
cuenta con una preparación única y está entusiasmado con la idea de colaborar en la evaluación del
tratamiento para estos pacientes”.
“El comienzo de la administración en pacientes con el segundo programa precursor de Synageva y el
primer ensayo clínico de un tratamiento de sustitución de enzimas para MPS IIIB es un avance
importante para esta comunidad y la empresa”, dijo Sanj K. Patel, Presidente y Director General de
Synageva. “El avance de este programa hasta llegar a los ensayos clínicos ha sido posible gracias a la
dedicación y al compromiso de los pacientes afectados por MPS IIIB y sus familias y a los esfuerzos
diligentes de nuestro equipo de investigación y desarrollo.
Los tratamientos de sustitución de enzimas para la enfermedad lisosomal con la forma recombinante de
las enzimas humanas naturales son el método de referencia para el tratamiento de pacientes que sufren
estas devastadoras enfermedades, y los resultados de este ensayo clínico contribuirán a ahondar en
nuestra comprensión del papel de SBC-103 en la MPS IIIB”.
Acerca del estudio de fase I/II
En el ensayo se incluirán aproximadamente nueve pacientes, de dos años o más de edad pero menores
de 12 años, con un diagnóstico definitivo de MPS IIIB y retraso en el desarrollo. Se tratará a los pacientes
con uno de los tres diferentes grupos de dosis (0,3 mg/kg, 1,0 mg/kg o 3,0 mg/kg) y se les administrará
SBC-103 por vía intravenosa cada dos semanas durante un periodo de 24 semanas. Los pacientes que
reúnan los criterios necesarios podrán continuar con el tratamiento con SBC-103 durante un periodo de
tratamiento prolongado que durará como máximo 128 semanas.
El criterio principal de valoración del ensayo es la seguridad y la tolerabilidad de la administración
intravenosa de SBC-103 en pacientes con MPS IIIP. El estudio también determinará los efectos de la
administración de SBC-103 al inicio, la magnitud, la reversibilidad de los cambios en los niveles de HS
total en el líquido cefalorraquídeo (LCR), suero y orina, y medirá además los efectos de la función
neurocognitiva y de desarrollo y el cambio en las estructuras cerebrales mediante la evaluación con
resonancia magnética. También se medirán biomarcadores exploratorios, la concentración de SBC-103
en el LCR, las características de la enfermedad MPS IIIB, los síntomas y la calidad de vida. La empresa
prevé informar sobre los datos preliminares de este estudio durante la segunda mitad de este año.
Acerca de SBC-103
SBC-103 tiene propiedades favorables para permitir la captación celular y ha demostrado tener
capacidad para superar los desafíos que se presentaron en el pasado para producir NAGLU humano
recombinante. El avance de SBC-103 hacia la parte clínica se ha visto respaldado por estudios preclínicos
que demuestran que SBC-103 administrado por vía intravenosa pudo cruzar la barrera sangre-cerebro
y reducir el almacenamiento de HS en el cerebro en un modelo animal de MPS IIIB. Además,
se demostró que SBC-103 se transportaba a través de un modelo in vitro de la barrera sangre-cerebro
y distribuía en el LCR en estudios con primates no humanos.
La empresa también está realizando estudios de la evolución natural de la MPS IIIB. Entre estos se
incluyen un estudio retrospectivo de la evolución natural de pacientes con MPS IIIB fallecidos que
comenzó en julio de 2013 y un estudio longitudinal prospectivo de la evolución natural en pacientes
vivos con MPS IIIB que comenzó en septiembre de 2014. Los estudios de la evolución natural pueden
ayudar a comprender las manifestaciones y la progresión de la enfermedad y ahondar en el
conocimiento de los biomarcadores y otras medidas que podrían ser útiles como resultados clínicos.
SBC-103 recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA en abril de 2013 y de la Agencia
Europea del Medicamento (EMA) en junio de 2013, y recibió la designación de Vía Rápida de la FDA en
enero de 2015.
Synageva publica periódicamente información que podría ser importante para los inversores en
la sección “Investor Relations” (Relaciones con los Inversores) de la web de la empresa en
www.synageva.com. Synageva anima a inversores y a posibles inversores a consultar esta web
periódicamente para obtener información importante sobre la empresa.
Hay disponible información adicional sobre Synageva en www.synageva.com.
Declaraciones de proyecciones futuras
Este comunicado de prensa contiene "declaraciones de proyecciones futuras". Por lo general es posible
identificar dichas proyecciones por el uso de palabras como "prevé", "espera", "tiene previsto",
"podría", "tiene la intención de", "cree", "es posible", "calcula", "estima", "proyecta" u otras palabras
con un significado similar. Estas declaraciones de proyecciones futuras abarcan, entre otros asuntos, el
posible impacto de la designación de Vía Rápida, el número de pacientes que prevemos incluir y la
duración del tratamiento, el momento en el que se informará sobre datos preliminares del estudio de
fase I/II y el posible impacto de los estudios de la evolución natural. Son muchos los factores que
podrían provocar que los resultados reales difieran de forma importante de estas declaraciones de
proyecciones futuras, como por ejemplo suposiciones inexactas y una amplia variedad de riesgos
e incertidumbres, algunos de los cuales se conocen, como el riesgo de que se produzcan retrasos en el
comienzo o en la finalización de nuestros ensayos clínicos, costos o retrasos imprevistos en nuestros
programas de investigación y desarrollo, retrasos imprevistos en nuestros plazos de presentación,
el riesgo de que los resultados de nuestros ensayos clínicos no respalden el registro o el desarrollo
adicional de nuestros candidatos a productos debido a la seguridad, a la eficacia u otras razones,
el contenido y el momento de las decisiones por parte de la FDA y otras autoridades reglamentarias,
y los riesgos identificados bajo el encabezamiento "Risk Factors" (Factores de riesgo) en el suplemento
del prospecto de la Empresa presentado ante la Comisión de Valores de los Estados Unidos (SEC,
Securities and Exchange Commission) el 7 de enero de 2015 y otras entregas realizadas periódicamente
por Synageva ante la SEC, así como otros que se desconocen. Los datos de los ensayos clínicos
y preclínicos están sujetos a diferentes interpretaciones, y las agencias reglamentarias, así como
expertos médicos y científicos, podrían no compartir la visión de Synageva con respecto a estos datos
o sus implicaciones. Synageva podría encontrarse ante problemas o retrasos en el desarrollo preclínico
y clínico y en el proceso reglamentario. Ninguna declaración de proyecciones futuras es una garantía de
resultados o acontecimientos futuros, y los inversores deberán evitar depositar una confianza excesiva
en dichas declaraciones. Synageva no asume obligación alguna de actualizar ninguna declaración de
proyecciones futuras, ya sea como consecuencia de la existencia de información nueva, acontecimientos
futuros o de otro tipo. Nuestra actividad está sujeta a riesgos e incertidumbres sustanciales, incluidos los
mencionados más arriba. Los inversores, los posibles inversores y otras personas deberán considerar
detenidamente estos riesgos e incertidumbres.
“Synageva BioPharma” es una marca comercial y “Dedicated to Rare Diseases” es una marca comercial
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