Resumen - Plataforma Afectados de ELA

INFORME RESUMEN del ENCUENTRO “TERAPIA CON CÉLULAS DE MÉDULA ÓSEA EN
ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA” CELEBRADO EN CÓRDOBA.
Fecha: 4 de marzo de 2009
Lugar: Jardín Botánico de Córdoba, Avenida de Linneo s/n 12004
Propósito y objetivos
El encuentro fue organizado por el “Centro de Investigación Biomédica en Red sobre
Enfermedades Neurodegenerativas” (CIBERNED) y la Plataforma de Afectados de ELA
(Plataforma ELA), con el patrocinio del Excelentísimo Ayuntamiento de Córdoba, con el
propósito de que los profesionales de las ciencias neurológicas, investigadores y otras
especialidades médicas pudieran conocer en profundidad el estado actual del ensayo clínico
con células de médula ósea en pacientes de ELA que se está llevando a cabo en el Hospital
Universitario Virgen de la Arrixaca (HUVA) de Murcia, y debatir, de forma rigurosa y
constructiva, si en las actuales circunstancias es aconsejable poner en marcha estudios
similares en otros centros.
Asistentes
Agradecemos la presencia de ….
Primera parte
Comenzó con la parte preclínica llevada a cabo por el Dr. Salvador Martínez, coordinador
científico del ensayo, y posteriormente, el Dr. José M. Moraleda (hematólogo del HUVA y
coordinador clínico del ensayo), junto con el Dr. Miguel A. Pérez-Espejo y la Dra. Virginia
Izura realizaron una exposición sobre los aspectos metodológicos del ensayo, evaluación
clínica pre y posquirúrgica, etc. Se hizo especial hincapié en la seguridad del ensayo y se
discutió la forma de valoración de la evolución clínica de los pacientes que podría ser más
informativa. Finalmente, el Dr. Martínez presentó los datos histopatológicos de la médula
espinal tras la necropsia practicada a dos pacientes que han fallecido por causas no
relacionadas, al menos aparentemente, con el implante de las células.
Conclusiones más importantes de lo expuesto y discutido:
1. El grupo del HUVA ha realizado un ensayo sobre 11 pacientes que aunque recibió muchas
críticas científico-técnicas, así como recomendaciones para su mejora, se considera
éticamente correcto y suficientemente bien planteado desde la perspectiva médica dadas las
circunstancias de la patología que se pretende tratar. Aunque su objetivo principal era un
estudio de seguridad, sin embargo no se predefinieron los límites de ésta para poder
considerarla como positiva o negativa. La opinión general es que el grupo del HUVA ha
aportado gran cantidad de datos científicos y médicos, y ha hecho un esfuerzo
interdisciplinar muy importante.
2. Aunque existen datos preclínicos publicados, paralelamente a los ensayos clínicos en
humanos, se considera la necesidad de seguir investigando en este campo para mejorar
sustancialmente lo logrado hasta el momento, mediante una caracterización más precisa
de las células que se implantan y el uso de nuevos modelos animales de ELA. Se
describió una supervivencia de las células inyectadas que alcanza solo escasos milímetros
más allá de la zona de inyección y que la mejoría de la función de los animales puede
explicarse exclusivamente por el efecto local en la zona medular de la inyección. Sería
conveniente evidenciar también en estudios preclínicos si existe un efecto “a distancia” que
permita suponer que una administración limitada en el espacio sea beneficiosa. Parece poco
factible con esta metodología el realizar un implante de células de médula ósea a lo largo de
todo el neuro-eje de los pacientes. Parece importante establecer cómo es la
supervivencia de las células y si éstas liberan realmente factores neurotróficos.
Para poder demostrar el mecanismo de acción del implante los miembros del CIBERNED
ofertaron varios modelos animales disponibles
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3. Dentro del diseño del ensayo se considera que se debe poder mejorar la homogeneidad
de los pacientes. Respecto al abordaje quirúrgico se discutió sobre el procedimiento de
inyección de las células (que debe hacerse lentamente para evitar lesiones tisulares) así
como el lugar de inyección al objeto de utilizar medidas en músculos más fáciles de
estudiar.
4. El fallecimiento de dos personas, aunque por causas aparentemente no relacionadas con
el ensayo, se consideró como hecho objetivamente adverso.
5. El ensayo produce un beneficio terapéutico difícilmente objetivable. Se discutió sobre el
valor de los datos neumológicos o las medidas neurofisiológicas para el seguimiento clínico
de los pacientes, y se sugirió que el uso de mediana e identificación de datos atípicos.
6. Se considera muy positiva la ausencia de lesiones histológicas claras en la medula de los
dos pacientes estudiados. Los datos preliminares parecen sugerir que las células
hematopoyéticas trasplantadas se mantienen alrededor de las motoneuronas espinales.
7. Ante la pregunta sobre si el ensayo debe continuarse o incluso ampliarse a otras
comunidades, el grupo del HUVA considera estar satisfecho. Por ello se ha planteado
ampliar el estudio a 20 pacientes adicionales y mejorar la investigación preclínica en la
dirección comentada. Se abrió un debate entre los asistentes, existiendo los que consideran
prematuro hacer algo similar a lo hecho en el HUVA (esperar a los resultados definitivos) y
los que creen que si la seguridad está básicamente garantizada ha llegado el momento de
hacer ensayos con terapia celular en otros centros asistenciales españoles.
8. La opinión generalizada es que el encuentro fue muy positivo para todos. La situación
está madura para que los profesionales interesados puedan decidir con más conocimiento
de causa la oportunidad o no de probar la terapia con células de médula ósea en la ELA. La
plataforma ELA ofreció todo su apoyo y ayuda para la puesta en marcha de cualquier tipo
de ensayos que se decida emprender.
Segunda parte
Comenzó José Aurioles, coordinador de la Plataforma ELA y co-organizador del evento,
haciendo una breve exposición de lo que representa la ELA para los afectados y el
compromiso de la Plataforma con la dinamización del uso de nuevas terapias
experimentales en el tratamiento de la enfermedad.
En la terapia celular aplicada a la ELA, se está usando células de médula ósea. Los datos
preclínicos disponibles aconsejan el uso de células totales (mononucleares de médula
ósea) en vez de células estromales separadas y expandidas en cultivo.
Algunos asistentes propusieron llevar a cabo un ensayo clínico fase I/II con grupo control y
evaluación ciega, mientras otros eran más favorables a fuese abierto, sin grupo control,
como extensión del actualmente promovido por el grupo de Murcia.
Como colofón final a la sesión se pusieron de manifiesto las características especiales de la
ELA y la necesidad urgente de buscar nuevas terapias para la enfermedad.
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