Utilización de bases de datos clínicos y epidemiológicas desde el punto de vista de la industria farmacéutica Utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos en la investigación biomédica II Conferencia Anual de las Plataformas Tecnológicas de Investigación Biomédica Agenda Introducción Las necesidades de las autoridades La necesidad de demostrar el valor de los medicamentos Las limitaciones de los ensayos clínicos El papel de los registros electrónicos Consideraciones metodológicas IMI y la utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos Introducción Las condiciones en las que los medicamentos son utilizados no son necesariamente las condiciones en las que se ha evaluado su seguridad y eficacia Las autoridades responsables de tomar decisiones sobre cobertura y reembolso están cada vez mas interesadas en obtener datos sobre los medicamentos en condiciones de uso en vida real Hay un crecimiento continuo del número de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos Agenda Introducción Las necesidades de las autoridades La necesidad de demostrar el valor de los medicamentos Las limitaciones de los ensayos clínicos El papel de los registros electrónicos Consideraciones metodológicas IMI y la utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos Un entorno complejo Regulating pharmaceuticals in Europe: Striving for efficiency equity and quality. 2004 Agenda Introducción Las necesidades de las autoridades La necesidad de demostrar el valor de los medicamentos Las limitaciones de los ensayos clínicos El papel de los registros electrónicos Consideraciones metodológicas IMI y la utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos Necesidad de demostrar valor ÖHistoricamente ÖBeneficio Î Eficacia ÖCostes Î Seguridad ÖActualmente + Entorno Regulating pharmaceuticals in Europe: Striving for efficiency equity and quality. 2004 Necesidades Necesidad de documentar el valor en condiciones de uso real Clínico (Efectividad) Económico (coste-efectividad) Otros (Calidad de Vida, Satisfacción del paciente) Necesidad de documentar la seguridad en condiciones de uso real Nuevo paradigma de Valor Demostración de Valor es un concepto muy amplio Resultados reportados por los pacientes Health Economics Farmacoeconomía Requerimientos Evidence de requirements evidencia Medicina Basada En la evidencia Síntesis Meta-análisis Evidence synthesis Indirect comparisons Comparaciones indirectas Datos en vida real Effectiveness Efectividad (Comparative) (comparativa) Estudios observacionales Observational studies Necesidades Unmet need No cubiertas Agenda Introducción Las necesidades de las autoridades La necesidad de demostrar el valor de los medicamentos Las limitaciones de los ensayos clínicos El papel de los registros electrónicos Consideraciones metodológicas IMI y la utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos Ensayo clínico tradicional 8 ¿Se necesita el producto? Necesidad clínica no cubierta ¿Funciona? 9 8 Eficacia clínica y seguridad ¿Como de bien funciona ? Efectividad clínica 8 8 8 8 • ¿Es eficiente? Coste-efectividad • ¿nos lo podemos permitir? Impacto presupuestario • ¿Se puede controlar y monitorizar su uso? Población de pacientes • ¿Se puede seguir sin financiarlo? Oportunidad política Ensayos clínicos vs observacionales Randomización Enmascaramiento Análisis crudo Evaluación de intervenciones Pacientes seleccionados Exposición definida Una hipótesis Hipótesis etiológicas Efectividad Exposición asociada con otros factores pronósticosÎConfusión Exposición difícil de definir. Múltiples exposiciones Î Múltiples hipótesis. Población real Estudios observacionales Agenda Introducción Las necesidades de las autoridades La necesidad de demostrar el valor de los medicamentos Las limitaciones de los ensayos clínicos El papel de los registros electrónicos Consideraciones metodológicas IMI y la utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos Continuo incremento de la automatización del cuidado médico Información administrativa/reclamaciones Consumo de recursos sanitarios (unidades) Costes facturados Registros Médicos electrónicos Diagnósticos Intervenciones/prescripciones resultados Datos aportados por los pacientes Información con los proveedores desde casa a través de Internet. Redes para compartir información de salud. Permite agregación/análisis Seguridad y privacidad Bases de datos Existen algunas bases en Europa que proporcionan datos de alta calidad para fármaco epidemiología GPRD BIFAP US Claims databases Necesidades Bases de datos que cubran grandes poblaciones Europeas España, UK, Italia, Alemania, Francia… Enfermedades raras Medicinas personalizadas Bases de datos poblacionales Mejor representación de la vida real Permite evaluar incidencia poblacional basal Información en el uso de medicamentos (quien y como) Coordinación/Validación y harmonización pan-europea Información similar recogida en diferentes bases Combinación de estudios en diferentes bases Rápido acceso a grandes poblaciones de expuestos Mayor aceptación de los resultados Establecimiento de estándares para nuevas bases Necesidades Enfoque en Farmacoepidemiología (no solo en Farmacovigilancia) Evaluación de beneficio/riesgo, no solo de riesgos Conexión con otras bases de datos como bases hospitalarias y registros de pacientes Desarrollo tecnológico para permitir la conexión con otras bases. Incluir las variables necesarias para permitir el ajuste por factores de confusión. Abierto al uso de investigadores externos. Formación de investigadores especializados. Agenda Introducción Las necesidades de las autoridades La necesidad de demostrar el valor de los medicamentos Las limitaciones de los ensayos clínicos El papel de los registros electrónicos Consideraciones metodológicas IMI y la utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos http://www.ispor.org/TaskForces/RetrospectiveDBPractices.asp Agenda Introducción Las necesidades de las autoridades La necesidad de demostrar el valor de los medicamentos Las limitaciones de los ensayos clínicos El papel de los registros electrónicos Consideraciones metodológicas IMI y la utilización de registros electrónicos de datos clínicos y epidemiológicos EHR Data Re-use for Supporting Medical Research Project duration: 5 years IMI KM research proposals involves cross diciplinary contributions from applicant consortium: EFPIA budget: € 20 million E.g: technology, systems, standards, semantic, regulatory governance, informatic, organisational, legal 3 phases: design phase service development, & Improve & utilisation of services) support eHealth through closer co-ordination Companies initially between care Efpia considered: AZ, Roche, providers and Organisational model(s) the patient GSK, Lilly, MSD, Novartis, companies For EHR re-use services Pfizer, Roche, for medical research SanofiAventis Health Applicant consortium will care industry Enable new services include a spectrum of for & actors: Health care, EHR supporting clinical development, providers systems vendors, pharmacovigilance & support Discovery academic, legal, Supporting research Enable KM regulators, patients IMI transfer for for supporting IMI saftey & efficacy projects projects Beneficios potenciales Improve relevant & cost effective clinical trials (e.g. decrease time to start studies by improved site set-up & patient recruitment, enhance protocol feasibility, to support clinical trial simulation Increased operational efficiency in clinical trial management (e.g. more efficient processes to link between EDC-EHR data reduce duplication of work load in comparing CRF with patient data, enhance protocol feasibility Support pre-clinical research (e.g. enhance link between clinical data with pre-clinical data modelling to support biomarker development, disease model validation, lead compound optimisation). Enhance quality of clinical research, epidemiology and, outcome research studies, improve health economic models, (e.g. by utilising larger longitudinal data sets to improve quality and relevance). Enhance patient safety at EU level (e.g by enhance ADR signal monitoring, and improving pharmacovigilance capabilities).